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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… Myopathies Thérapie génique Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 Myopathies Immunomodulation Non applicable COMPLETED This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… Myopathies Immunomodulation Phase 2 RECRUITING The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable RECRUITING The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Yoomi Physical Therapy Software NCT05815017 · YOOMI: Effect of Gamified Physical Therapy Exercise Software on Inpatient Mobili… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Patients admitted to the hospital often develop functional impairments due… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
3 Year Follow up on ANO5 Patients NCT05206617 · NCT05206617 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The aim of the study is to investigate progression in muscle affection in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
ANO5 MRI — MRI-phenotyping of Patients With Pathogenic Anoctamin 5 Va… NCT05102799 · NCT05102799 Myopathies Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING A large cohort of MRI scans from patients with pathogenic variants in the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Apitegromab NCT07435129 · Phase 2 Study Evaluating Apitegromab for the Treatment of FSHD Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING A randomized Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of apitegro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Botulinum toxin type A NCT07758322 · Efficacy of Focused Shock Wave Therapy Before and After Botulinum Toxin Injectio… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Constant Current Stimulator NCT07715006 · Dorsal Root Electrical Stimulation in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Conventional Stabilization Splints NCT07760428 · Comparison of Conventional,3D Printed and Novel Hybrid Stabilization Splints in… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
delpacibart zotadirsen NCT07250737 · Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable… Myopathies À vérifier À vérifier AVAILABLE The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpaciba… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
DNA Methylation in PMR NCT07748195 · NCT07748195 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia Rheumatica (PMR) is treated with corticosteroids; however, lon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dry Needling NCT07321483 · Reflex Therapy of Temporomandibular Dysfunctions Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Monoaminergic Networks of Cognitive and Behavioral Symptoms in Early… 5-HT RBD REM Sleep Behavior Disorder · PMID 41618568 Maladie de Parkinson Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Parkinson's disease (PD) is associated with several behavioral and cognitive symptoms, the neurobiological background o… Movement disorders : official journal of the Movement… 2026-08-16 13:08:15 Source
Water-Solubilized Curcuminoids Suppress Influenza A Virus Replication… Formulation C · PMID 42197537 Maladie de Parkinson Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Influenza A virus (IAV) remains a major global health threat despite available vaccines and antiviral agents, while cur… Microorganisms 2026-08-16 13:08:15 Source
Questioning assumptions about the abuse potential of medical cannabis… Formulation B · PMID 41321070 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source There is a pressing need for standardised and comprehensive research frameworks to evaluate both the therapeutic benefi… BJPsych bulletin 2026-08-16 13:08:14 Source
Preparation of low-fat chocolate spread by co-processing of oleogel a… Formulation A · PMID 42330632 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Addressing the critical challenge of reducing fat in lipid-based foods without compromising structural integrity or mou… Food chemistry 2026-08-16 13:08:13 Source
Qi Wei Zhi Gan formulation alleviates progressive fibrosis in metabol… Formulation A · PMID 42320088 Maladie de Parkinson Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) is a progressive liver disorder involving steatosis, inflammati… Phytomedicine : international journal of phytotherapy… 2026-08-16 13:08:13 Source
Developing a novel reference region for [F]PI-2620-PET imaging to fac… [18F]PI-2620 · PMID 40490537 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source PURPOSE: Progressive supranuclear palsy (PSP) is a fatal 4-repeat (4R) tauopathy with progressive movement phenotypes.… European journal of nuclear medicine and molecular ima… 2026-08-16 13:08:12 Source
Accurate measurement of longitudinal paramagnetic relaxation enhancem… Lu AF28996 · PMID 42534397 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Paramagnetic relaxation enhancement (PRE) provides valuable distance constraints with respect to unpaired electron for… Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:08:08 Source
Corrigendum to "Enhancing myrcene biosynthesis in yeast through nucle… Lu AF28996 · PMID 42577062 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.synbio.2026.05.018.]. Synthetic and systems biotechnology 2026-08-16 13:08:08 Source
Metabolic engineering of for efficient production of d-phenylglycine. Lu AF28996 · PMID 42602708 Maladie de Parkinson Remyélinisation indirecte / réparation Publication PubMed Voir la publication source d-phenylglycine (D-PHG) is a valuable building block extensively used in the synthesis of β-lactam antibiotics and othe… Synthetic and systems biotechnology 2026-08-16 13:08:08 Source
Stress-specific 14-3-3-client modules in digestive cancers: an eviden… Gemcitabine · PMID 42507757 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source 14-3-3 proteins are phosphoserine- and phosphothreonine-binding adaptors that regulate client localization, stability a… Cancer biology & therapy 2026-08-16 13:08:04 Source
Cost comparison of osimertinib plus platinum-pemetrexed versus amivan… Pemetrexed · PMID 41973054 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Novel first-line (1L) combination regimens offer improved efficacy for patients with epidermal growth factor receptor-m… Journal of medical economics 2026-08-16 13:08:01 Source
Implications of formulation change on the in-use stability of compoun… Pemetrexed · PMID 42526321 Cancer · Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Pemetrexed diluted infusions are often prepared in advance for hospital use. Since patent expiry of the originator, sev… Journal of pharmaceutical and biomedical analysis 2026-08-16 13:08:01 Source
Pemetrexed potentiates γδ T cell-based immunotherapy in NSCLC through… Pemetrexed · PMID 42447803 Cancer Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Adoptive T-cell therapy is a promising strategy for cancer immunotherapy; however, its efficacy is often limited by the… International immunopharmacology 2026-08-16 13:08:01 Source
Multimodal validation of temporal interference in a 3D-printed pediat… Temporal Interference Stimulation · PMID 42480882 Épilepsie · Maladie de Parkinson · Maladie de Parkinson · Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Transcranial temporal interference stimulation (tTIS) is a technique for generating electric-field envelopes within dee… NeuroImage 2026-08-16 13:08:00 Source
Targeting the Medial Prefrontal Cortex With Transcranial Temporal Int… Temporal Interference Stimulation · PMID 41905422 Épilepsie · Maladie de Parkinson · Maladie de Parkinson · Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chronic pain involves prefrontal maladaptation, but noninvasive modulation of the medial prefrontal cortex (mPFC) remai… Biological psychiatry 2026-08-16 13:08:00 Source
'PDSAFE' - a multi-dimensional model of falls-rehabilitation for peop… Home-Based Exercise Programs for Fall Prevention in Parkinson Disease · PMID 33153764 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To explore the clinical reasoning of physiotherapists using PDSAFE; according to disease severity and their experiences… Physiotherapy 2026-08-16 13:07:57 Source
Clinical and economic outcomes of cabazitaxel versus Lu-PSMA in mCRPC… Docetaxel · PMID 42565339 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source The TheraP trial compared cabazitaxel to Lutetium-177-labeled PSMA-617 (Lu-PSMA) in metastatic castration-resistant pro… Journal of medical economics 2026-08-16 13:07:56 Source
Integrating virtual screening and molecular dynamics simulations to i… Docetaxel · PMID 41665114 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Docetaxel (DTX) resistance is the main cause of treatment failure in castration-resistant prostate cancer (CRPC). Pyrro… Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-08-16 13:07:56 Source
Suppression of LncRNA AC008406.3 sensitizes breast cancer cells to do… Docetaxel · PMID 42189063 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Docetaxel (DTX) is one of the commonly used chemotherapeutic agents for breast cancer. Cuproptosis, a newly defined for… Cancer biology & therapy 2026-08-16 13:07:56 Source
An intrinsically hydrophilic linker enables a stable, high-DAR exatec… Trastuzumab deruxtecan · PMID 42296596 Cancer · Maladie de Parkinson · Maladie de Parkinson · Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Antibody-drug conjugates (ADCs) combine the targeting specificity of monoclonal antibodies with the potent cytotoxicity… European journal of medicinal chemistry 2026-08-16 13:07:54 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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