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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… Myopathies Thérapie génique Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 Myopathies Immunomodulation Non applicable COMPLETED This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… Myopathies Immunomodulation Phase 2 RECRUITING The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable RECRUITING The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Yoomi Physical Therapy Software NCT05815017 · YOOMI: Effect of Gamified Physical Therapy Exercise Software on Inpatient Mobili… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Patients admitted to the hospital often develop functional impairments due… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
3 Year Follow up on ANO5 Patients NCT05206617 · NCT05206617 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The aim of the study is to investigate progression in muscle affection in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
ANO5 MRI — MRI-phenotyping of Patients With Pathogenic Anoctamin 5 Va… NCT05102799 · NCT05102799 Myopathies Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING A large cohort of MRI scans from patients with pathogenic variants in the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Apitegromab NCT07435129 · Phase 2 Study Evaluating Apitegromab for the Treatment of FSHD Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING A randomized Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of apitegro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Botulinum toxin type A NCT07758322 · Efficacy of Focused Shock Wave Therapy Before and After Botulinum Toxin Injectio… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Constant Current Stimulator NCT07715006 · Dorsal Root Electrical Stimulation in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Conventional Stabilization Splints NCT07760428 · Comparison of Conventional,3D Printed and Novel Hybrid Stabilization Splints in… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
delpacibart zotadirsen NCT07250737 · Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable… Myopathies À vérifier À vérifier AVAILABLE The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpaciba… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
DNA Methylation in PMR NCT07748195 · NCT07748195 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia Rheumatica (PMR) is treated with corticosteroids; however, lon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dry Needling NCT07321483 · Reflex Therapy of Temporomandibular Dysfunctions Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Reversing the Tumor Target: Establishment of a Tumor Trap. Trap Myelin Test · PMID 31456685 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Despite the tremendous progress made in the field of cancer therapy in recent years, certain solid tumors still cannot… Frontiers in pharmacology 2026-08-08 00:55:44 Source
The effect of moderate-intensity aerobic training on pulmonary functi… Physical Therapy and Neuroactive Steroids Therapy Does Not Modulate Serum Level of Neuroactive… Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The impact of aerobic training on pulmonary function by modulating gene expression of estrogen receptor-alpha (ERα), se… Respiratory physiology & neurobiology 2026-08-08 00:55:44 Source
Real-world COVID-19 immunity in multiple sclerosis (CoVaR-MS): A long… CoVaR-MS — Covid-19 Vaccine Immune Response in Multiple Sclerosis · PMID 41518821 Sclérose en plaques Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source COVID-19 vaccination in Multiple Sclerosis (MS) has continued clinical relevance. Complex dosing and variability in imm… Multiple sclerosis and related disorders 2026-08-08 00:55:41 Source
Medical cannabis improved self-reported spasticity rating in patients… Other treatment · PMID 42544174 Sclérose en plaques Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Previous studies demonstrated that cannabinoids may reduce spasticity in patients with spinal cord injury (SCI); howeve… Therapeutic advances in neurological disorders 2026-08-08 00:55:40 Source
Preferences for Smartphone Versus In-Person Delivery of Contingency M… Other treatment · PMID 42551922 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Smartphone delivery of contingency management (CM) could overcome barriers to dissemination of this effective treatment… Drug and alcohol review 2026-08-08 00:55:40 Source
Early treatment with ofatumumab increases the likelihood of stabilizi… monoclonal CD-20 antibodies · PMID 42312094 Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Methods of multiple sclerosis (MS) treatment are evolving rapidly, with numerous classes of disease-modifying therapies… Archives of medical science : AMS 2026-08-08 00:55:39 Source
Ersodetug for Refractory Hypoglycemia Due to Malignant Insulin-Secret… No Drug · PMID 42557582 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Refractory hypoglycemia is common in malignant insulin-secreting tumors and is associated with substantial morbidity. E… The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-08-08 00:55:39 Source
Evaluation of the Safety and Efficacy of SOF/VEL Treatment and Pre-tr… No Drug · PMID 42558970 Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Hepatitis B virus (HBV) infection and hepatitis C virus (HCV) infection are among the leading causes of chronic liver d… Journal of clinical and translational hepatology 2026-08-08 00:55:39 Source
Coin rotation task: a valid test for manual dexterity in multiple scl… Study to Evaluate the Reliability and Validity of the Modified Manual Muscle Test for Persons… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Impaired manual dexterity is frequent and disabling in people with multiple sclerosis (MS). Therefore, convenient, quic… Physical therapy 2026-08-08 00:55:37 Source
Quantitative Ultrasound Imaging to Assess Skeletal Muscles in Adults… Study to Evaluate the Reliability and Validity of the Modified Manual Muscle Test for Persons… Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The aim of this study was to assess the feasibility of quantitative ultrasound imaging (QUI) in assessing the biceps br… Journal of ultrasound in medicine : official journal o… 2026-08-08 00:55:37 Source
Clinical efficacy, safety and applicability of home-based bright ligh… dim red light · PMID 42150833 Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Major depressive disorder (MDD) is a leading cause of disability among adolescents, yet available treatments remain lim… BMJ open 2026-08-08 00:55:36 Source
Exploratory crossover field study indicates efficacy and feasibility… dim red light · PMID 42336901 Sclérose en plaques Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Fatigue is highly prevalent, clinically significant, and persistent in multiple sclerosis (MS), highlighting the need f… Scientific reports 2026-08-08 00:55:36 Source
Examining the Effects of Bright Light Therapy on Sleep and Resting-St… bright light therapy · PMID 42549269 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sleep disturbances are highly prevalent in patients with Parkinson's disease (PD). Bright light therapy (BLT) seems to… Nature and science of sleep 2026-08-08 00:55:35 Source
Light therapy in medicine: where do we stand? bright light therapy · PMID 42434781 Sclérose en plaques Remyélinisation indirecte / réparation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Light therapy encompasses a broad spectrum of interventions, ranging from established clinical applications to emerging… Annals of translational medicine 2026-08-08 00:55:35 Source
Lymphoplasmapheresis for Refractory Anti-N-Methyl-D-Aspartate Recepto… Ofatumumab · PMID 42503002 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Anti-N-methyl-D-aspartate receptor (NMDAR) encephalitis is generally responsive to immunotherapy, but some patients rem… Journal of clinical apheresis 2026-08-08 00:55:33 Source
Possible Contribution of Multiple Sclerosis Pathology to Treatment-Re… Ofatumumab · PMID 42559701 Sclérose en plaques Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Multiple sclerosis (MS) can present with neurological and psychiatric symptoms that may overlap with those of schizophr… Neuropsychopharmacology reports 2026-08-08 00:55:33 Source
Efficacy and safety of ocrelizumab in primary progressive multiple sc… Risk Perception in Multiple Sclerosis · PMID 42208561 Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source The ORATORIO trial showed that ocrelizumab reduced the risk of disability progression versus placebo in patients with p… Lancet (London, England) 2026-08-08 00:55:32 Source
Pressure Ulcer Prevention at Home for People with Long-term Neurologi… Risk Perception in Multiple Sclerosis · PMID 42246207 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many people with long-term neurological conditions (e.g. multiple sclerosis, spina bifida) live independently and manag… Health and social care delivery research 2026-08-08 00:55:32 Source
Hyodeoxycholic acid suppresses hepatic steatosis in a PPARα-dependent… GLP-1 · PMID 42566309 Sclérose en plaques Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Hepatosteatosis is a common metabolic disorder. Bile acids influence hepatosteatosis, immune function, and incretin sec… Cell reports 2026-08-08 00:55:30 Source
Natalizumab is associated with improved relapse outcomes and lower he… Ocrelizumab (US) · PMID 42323726 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Natalizumab (NTZ) and ocrelizumab (OCR) are well-established therapies and commonly considered first-line for newly dia… Journal of medical economics 2026-08-08 00:55:30 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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