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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Telitacicept NCT06456580 · A Study of Telitacicept for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis (UPST… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a multi-center, open-label, phase I study. À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:40 Détail
CAPTURE - MG — Capturing Key MG-symptoms Using Smartphone Recordings. NCT06743490 · NCT06743490 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING This study will make use of a cross-sectional design of MG patients and no… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Claseprubart NCT06282159 · A Phase 2 Study to Evaluate DNTH103 in Adults With Generalized Myasthenia Gravis… Myasthénie À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this Phase 2 study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Efgartigimod PH20 SC NCT06558279 · ADAPT oculus — A Study to Assess Efficacy and Safety of Efgartigimod PH20 SC in… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of efgart… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Empasiprubart IV NCT07673627 · ADAPT Forward2 — ADAPT Forward 2 - ISA2 - a Study to Evaluate the Safety, Tolera… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING This study is part of the ADAPT Forward platform study (NCT07294170). ADAP… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
FIT to ACT-MG — Interventions Against Fatigue in Patients With Myasth… NCT06659627 · NCT06659627 Myasthénie Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING A prospective assessor-blinded randomized clinical trial investigating the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Nipocalimab NCT04951622 · A Study of Nipocalimab Administered to Adults With Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
PANORAMA: Neuromuscular Organoids for Refractory AChR+ Myasthenia Gra… NCT07717281 · NCT07717281 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disease in which autoantibodies at… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Pozelimab + Cemdisiran NCT05070858 · NIMBLE — A Study to Test How Safe Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy a… Myasthénie Traitement symptomatique Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is researching the experimental drugs called pozelimab and cemd… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Universal STAR-T Cell NCT07714798 · Universal STAR-T Cell Injection in Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie Immunomodulation Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is a Phase I, single-arm, open-label, dose-escalation and dose-expans… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
A Study to Evaluate the Incidence of Clinically Suspicious Lambert-Ea… NCT07075627 · NCT07075627 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier WITHDRAWN This is a multi-center observational study in subjects with a diagnosis of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT07284420 · ADAPT Forward 1 - ISA1 - a Study to Evaluate Empasiprubart IV as add-on Therapy… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT06298552 · ADAPT SERON — A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Efgartigimo… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT07294170 · ADAPT Forward - Master Protocol of a Platform Study to Evaluate the Safety and E… Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Epidemiological Study of Treatment Approaches in AChR-Antibody Positi… NCT07247279 · NCT07247279 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING This is a multicenter, non-interventional, retrospective-prospective, sing… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
IMVT-1402 NCT07039916 · Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Participants With Mild t… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Iptacopan NCT06517758 · A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
MuSK 1000 — MuSK Myasthenia 1000 Study NCT06259071 · NCT06259071 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The MuSK myasthenia gravis 1000 study seeks to collect saliva samples from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Nipocalimab NCT07217587 · EPIC — Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
SYS6020 NCT06688435 · A Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of SYS6020 CAR T-cells i… Myasthénie Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA transitoire fondé sur ARNm (SYS6020), évalué dan… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT07756268 ; NCI Drug Dictionary S… 2026-08-13 14:17:38 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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National Coordinated Care and Translational Research Program for Uvea… Biospecimen Collection · PMID 42583538 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques · Cancer · Lupus · Sclérose en p… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Uveal melanoma (UM) is a rare malignancy in Latin America (LA), where coordinated clinical and translational research i… Ocular oncology and pathology 2026-08-13 15:00:09 Source
Long-Term Survival of Borna Disease Virus 1 (BoDV-1)-Encephalitis: An… Mycophenolate Mofetil · PMID 42587244 Lupus · Myasthénie · Myasthénie · Lupus Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Borna disease virus 1 (BoDV-1) encephalitis has a (sub)acute and mostly fatal course. Initial flu-like symptoms are typ… Infectious diseases and therapy 2026-08-13 15:00:08 Source
Bendamustine-based lymphodepletion prior to CAR T-cell therapy: a sys… Cyclophosphamide LD · PMID 42332219 Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Lymphodepletion (LD) is a critical prerequisite for successful chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy. While… Bone marrow transplantation 2026-08-13 15:00:06 Source
Comparison of Fludarabine Versus Bendamustine as a Lymphodepleting Ch… Cyclophosphamide LD · PMID 42341926 Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Lymphodepleting chemotherapy (LD) enhances chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) expansion, persistence, and clinica… Transplantation and cellular therapy 2026-08-13 15:00:06 Source
Integrated Physics-Informed Machine Learning Framework for Structural… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42590751 Lupus · Myopathies · Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Structural health monitoring (SHM) plays a critical role in the early identification and assessment of structural damag… Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:00:06 Source
Reactor-Grade Non-Additive Polypropylene Architecture Defines the Phy… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42589809 Lupus · Myopathies · Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Rapid estimation of the melt flow index (MFI) is essential for the timely control of industrial polypropylene polymeriz… Polymers 2026-08-13 15:00:06 Source
Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracrani… Sirolimus · PMID 42580651 Épilepsie · Lupus · Myopathies · Maladie de Parkinson · Lupus · Épile… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. American journal of obstetrics and gynecology 2026-08-13 15:00:04 Source
Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mT… Sirolimus · PMID 42578718 Épilepsie · Lupus · Myopathies · Maladie de Parkinson · Lupus · Épile… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Alveolar homeostasis depends on tissue-resident professional phagocytes known as alveolar macrophages (AMs) that catabo… American journal of respiratory cell and molecular bio… 2026-08-13 15:00:04 Source
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Efficacy and safety of emerging immunomodulatory agents versus standa… GSK1550188 SC · PMID 42522483 Lupus Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Refractory cutaneous lupus (RCL) remains challenging to treat, with limited response to standard therapies. Emerging im… Dermatology online journal 2026-08-13 15:00:03 Source
Subcutaneous Belimumab Demonstrates Consistent Steady-State Pharmacok… GSK1550188 IV · PMID 42570058 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study assessed pharmacokinetics and safety of subcutaneous (SC) belimumab in Chinese paediatric patients with syst… Rheumatology and therapy 2026-08-13 15:00:03 Source
Deep profiling of lupus nephritis kidneys reveals dynamic changes in… Urinary T Cell Biomarker for Prediction in Lupus Nephritis · PMID 42055919 Lupus Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Lupus nephritis (LN) is a common, potentially fatal manifestation of systemic lupus erythematosus. We aimed to gain new… Annals of the rheumatic diseases 2026-08-13 15:00:01 Source
Serum sPD-1 and sTIM-3 as T-cell exhaustion biomarkers in systemic lu… Urinary T Cell Biomarker for Prediction in Lupus Nephritis · PMID 42551186 Lupus Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source T-cell exhaustion marked by soluble PD-1 (sPD-1) and soluble TIM-3 (sTIM-3) has been implicated in systemic lupus eryth… Human immunology 2026-08-13 15:00:01 Source
Voclosporin for the treatment of lupus nephritis flares in patients w… Belimumab · PMID 42584031 Lupus Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Lupus nephritis (LN) is a frequent and severe manifestation of systemic lupus erythematosus (SLE) associated with progr… Journal of nephrology 2026-08-13 15:00:00 Source
Effectiveness and safety of glucocorticoids bridging rituximab in neu… oral Prednisone 5mg · PMID 39923413 Lupus Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Anti-CD20 monoclonal antibody rituximab have been widely used to prevent relapses in patients with neuromyelitis optica… Multiple sclerosis and related disorders 2026-08-13 14:59:58 Source
Maternal Thyroid Dysfunction During Pregnancy and Childhood Autism or… Blood sample · PMID 42590824 Lupus · Sclérose en plaques · Lupus · Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Overt maternal hypothyroidism during pregnancy has been associated with cognitive impairment in offspring, but less is… Autism research : official journal of the Internationa… 2026-08-13 14:59:58 Source
Peripheral Blood Neutrophil-Monocyte-to-Lymphocyte Ratio and Long-Ter… Blood sample · PMID 42588399 Lupus · Sclérose en plaques · Lupus · Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… Publication PubMed Voir la publication source Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) is a heterogeneous syndrome with substantial variability in clinical progr… Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:59:58 Source
Real-World Effectiveness of Tezepelumab Across T2 and Non-T2 Severe A… oral Prednisone 5mg · PMID 42342535 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To evaluate real-world effectiveness of tezepelumab in severe asthma, by type-2 (T2) status and prior biologic exposure… Archivos de bronconeumologia 2026-08-13 14:59:58 Source
Dynamics of in vivo immune remodeling in Ph all patients receiving fr… Blinatumomab · PMID 42581034 Lupus · Myasthénie · Sclérose en plaques · Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Blood cancer journal 2026-08-13 14:59:55 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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