Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Blunt Tibial Injury Is Associated With Primary Amputation for Lower E… Primary major amputation · PMID 42107181 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Single-center civilian series report up to a 20% primary amputation rate following lower-extremity vascular trauma (LEV… | The Journal of surgical research 2026-08-16 13:24:05 | Source |
| Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation for S… Primary major amputation · PMID 42349641 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Lower extremity amputation is a necessary, life-saving intervention for patients with severe foot infection. Previous s… | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Dengzhanxixin injection for acute ischemic stroke after reperfusion t… Revascularization · PMID 42518968 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Revascularization for acute ischemic stroke (AIS) can salvage at-risk brain tissue, but reperfusion injury may reduce t… | IBRO neuroscience reports 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Host-state biomarkers and clinical factors for stratification and opt… Revascularization · PMID 42571258 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic limb-threatening ischemia (CLTI) is a severe manifestation of peripheral arterial disease associated with high… | Regenerative therapy 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Long-term safety and effectiveness of hybrid coronary revascularizati… Revascularization · PMID 41675882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Hybrid coronary revascularization (HCR), a combination of percutaneous coronary intervention and coronary artery bypass… | Annals of medicine and surgery (2012) 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Re: "Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation… Primary major amputation · PMID 42401234 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Feasibility and Effectiveness of the WHO Caregiver Skills Training Pr… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42525203 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Parent-mediated interventions are a core component of services for children with autism and other neurodevelopmental co… | Journal of autism and developmental disorders 2026-08-16 13:23:58 | Source |
| Biomechanics of manual wheeled propulsion in children and adolescents… Manual muscular test · PMID 42034074 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Manual wheelchair use supports independence and participation for children with neuromuscular disorders; however, pedia… | Clinical biomechanics (Bristol, Avon) 2026-08-16 13:23:57 | Source |
| A robotic perturbation trainer for transverse-plane gait perturbation… test of walk · PMID 42502775 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study describes the development and implementation of a robotic perturbation-based training methodology for childr… | MethodsX 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… | Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… | Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 | Source |
| Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… | Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 | Source |
| Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. Nipocalimab · PMID 42398839 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Neonatal Fc receptor (FcRn) inhibition represents a novel and targeted therapeutic approach for autoimmune neuromuscula… | Pharmacology & therapeutics 2026-08-16 13:23:02 | Source |
| Prednisolone modulates CD8⁺ and regulatory T-cell activity to dampen… Prednisolone · PMID 41807927 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) have transformed the treatment of advanced melanoma, yet their efficacy is limited… | Oncoimmunology 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Shared genetics of IgA nephropathy and cardiometabolic diseases revea… Prednisolone · PMID 42535737 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoglobulin A nephropathy (IgAN), the most common primary glomerular disease and a leading cause of end-stage kidney… | Renal failure 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Biological Response of ZX50 Mg Alloy: The Role of Surface Microstruct… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42573495 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The surface mechanical attrition treatment (SMAT) and subsequent controlled annealing were performed on a ZX50 (Mg5Zn0.… | ACS biomaterials science & engineering 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| How much is sexual minority stress confounded with familial causes? A… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42572393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compared with heterosexual persons, non-heterosexual persons have worse mental health. Sexual Minority Stress Theory (S… | Psychological medicine 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| Vulnerability to bullying victimization: an investigation of genetic… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 41910150 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Bullying victimization is associated with serious short- and long-term consequences, including mental health problems.… | European journal of psychotraumatology 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| Antibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangi… Sirolimus · PMID 42154819 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the safety, immunogenicity, and post-vaccination immune responses of timely, sequential catch-up v… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:21:43 | Source |
| Efficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatmen… Sirolimus · PMID 41844533 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Relapsed immune thrombocytopenia (ITP) poses challenges in treatment. Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) are re… | Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:21:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |