BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2
Wake Forest University Health Sciences • Myopathies
Résumé
BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 est développé par Wake Forest University Health Sciences. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Ralentissement de la progression + Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
À vérifier
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : progression → Ralentissement de la progression, symptom → Traitement symptomatique
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT05854433, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
6 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2023-04-26 | Début de l’étudeNCT05854433 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-13 | Dernière mise à jour des donnéesBraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 | Biomedical Watch |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT05854433 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationEstablishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy type 1 (END-DM1): Protocol of an international natural history study. | PloS one |
| 2026-08-13 | PublicationLarge-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients identifies biomarkers for disease severity and functional capacity. | Journal of neuromuscular diseases |
| 2027-06-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05854433 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05854433 | BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | United States | Wake Forest University Health Sciences |
Publications liées
2 publication(s)Publications liées
2 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy type 1 (END-DM1): Protocol of an international natural history study. Voir source | 41379803 | 10.1371/journal.pone.0331163 | PloS one | |
| Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients identifies biomarkers for disease severity and functional capacity. Voir source | 41544176 | 10.1177/22143602251410443 | Journal of neuromuscular diseases |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-07-13
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.