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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
1012 résultats correspondants · 31 visibles sur cette page dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… Myopathies Thérapie génique Phase 2 NOT_YET_RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier RECRUITING The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier COMPLETED The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 Myopathies Thérapie génique Non applicable COMPLETED The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 Détail
BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 Détail
Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 Détail
TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Aucune trouvaille ne correspond aux filtres.
Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Geographic Variation in Botulinum Toxin Type A Longevity: A Pilot Com… Botulinum toxin type A · PMID 42403809 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The clinical duration of botulinum toxin type A (BoNT-A) is commonly associated with anatomical factors, yet environmen… Cureus 2026-07-08 12:06:55 Source
Long-term neuromuscular alterations during botulinum toxin treatment… Botulinum toxin type A · PMID 42394961 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate early and long-term neuromuscular and clinical effects of botulinum toxin type A (BoNTA) in women with chro… Clinical neurophysiology practice 2026-07-08 12:06:55 Source
Pilot RCT comparing low-dose naltrexone, gabapentin and placebo to re… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 38408060 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To estimate the effects on pain of two medications (low-dose naltrexone and gabapentin) compared to placebo among peopl… PloS one 2026-07-08 12:06:53 Source
Pilot trial of low-dose naltrexone and quality of life in multiple sc… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 20695007 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the efficacy of 4.5mg nightly naltrexone on the quality of life of multiple sclerosis (MS) patients. This s… Annals of neurology 2026-07-08 12:06:53 Source
Intermittent theta burst stimulation enhances the efficacy of brain-c… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42404120 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source "BCI illiteracy," characterized by insufficient -rhythm Event-Related Desynchronization (ERD) in approximately 40% of s… Frontiers in neurology 2026-07-08 12:06:40 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail