Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Tests of dynamic balance, motor function and fear of falling as indic… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40645042 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to examine dynamic balance, motor function, and fear of falling (FOF) as indicators of fall risk in chi… | European journal of paediatric neurology : EJPN : offi… 2026-07-08 20:14:58 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 40766119 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | medRxiv : the preprint server for health sciences 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 41670061 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | The Journal of infectious diseases 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| Early mobilization in the neurotrauma intensive care unit: a service… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42388707 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Early mobilization (EM) refers to active exercise commenced while patients are on the intensive care unit (ICU). Althou… | Frontiers in neurology 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Nursing-led stepwise pain-management protocol improves postoperative… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42007103 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the impact of a stepwise pain-management protocol on postoperative recovery, pain control, complication rate,… | American journal of translational research 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Experiences of women with disabilities accessing maternal and newborn… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42192434 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Despite global commitments to inclusive and equitable maternal and newborn health (MNH) care, women with disabilities i… | Reproductive health 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| The effect of a mindfulness-based stress reduction program on stress… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42297152 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mothers of children with physical disabilities often experience caregiving-related stress that may negatively affect th… | Journal of affective disorders 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| One-day rejuvenation: a preliminary case series of a multimodal proto… Botulinum toxin type A · PMID 42418230 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Same-day multimodal aesthetic treatments may optimize patient convenience, but concerns remain regarding possible therm… | Journal of cosmetic and laser therapy : official publi… 2026-07-08 20:14:49 | Source |
| Activation of GABAR alleviates colitis by reprogramming macrophage po… baclofen · PMID 42413737 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the metabotropic GABA type B receptor (GABAR) has emerged as an immune modulator, its specific role in regulat… | Biochemical pharmacology 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Long-Term Effects of Early Postnatal Administration of R-Baclofen on… baclofen · PMID 42411441 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Contactin-associated protein-like 2 () is a highly expressed gene during development, coding for the cell adhesion mole… | Journal of integrative neuroscience 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation and Depressive Symptoms in Major… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418203 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intermittent theta-burst stimulation (iTBS) is an established treatment for major depressive disorder (MDD), but sham-c… | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation for Depression-Delineating Speci… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418204 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Feasibility and behavioral impact of a wearable-supported digital hea… test of walk · PMID 42416388 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This proof-of-concept study examined whether wearable devices integrated with the Welloop mobile application and a ligh… | Digital health 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Five-Year Outcomes of Paclitaxel-Coated Balloons in Patients with Dia… test of walk · PMID 42416524 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long-term outcomes of paclitaxel-coated drug-coated balloons (DCBs) in patients with diabetes mellitus (DM) and infrain… | Vascular health and risk management 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Disparities in deworming coverage between children with and without d… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42264499 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Children with disabilities experience lower school enrolment rates and may be systematically excluded from school-based… | BMJ global health 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Neurodevelopmental treatment needs after severe acute respiratory syn… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42050906 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectiveThis cohort study examined whether documented coronavirus disease 2019 in young children affects the need for… | The Journal of international medical research 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Aquatic training improves muscle strength and functional mobility in… Manual muscular test · PMID 42398272 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is the most common adult muscular dystrophy and is characterized by progressive muscle… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| Gaming Technology in Pediatric Cerebral Palsy and Related Neuromuscul… Manual muscular test · PMID 42206959 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundChildren with cerebral palsy (CP) and related neuromuscular conditions often experience barriers to physical… | NeuroRehabilitation 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| The reliability and validity of the 30-second chair sit-to-stand test… test of walk · PMID 42414666 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the reliability and validity of the five-repetition sit-to-stand (5xSTS) and 30-second chair si… | European spine journal : official publication of the E… 2026-07-08 12:06:56 | Source |
| Yiqi Fumai Lyophilized Injection for Improving Exercise Tolerance in… test of walk · PMID 42413004 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High mortality and prevalence rates are hallmarks of chronic heart failure (CHF). Patients frequently have a much lower… | JMIR research protocols 2026-07-08 12:06:56 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |