Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Management of multivessel disease in patients with ST-segment elevati… Revascularization · PMID 42423587 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary percutaneous coronary intervention (PCI) of the culprit lesion is the preferred treatment in ST-segment elevati… | Coronary artery disease 2026-07-10 00:23:21 | Source |
| Limited Contribution of T Relaxation to GluCEST MRI Signal Difference… MRI · PMID 42423883 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To determine whether measured longitudinal relaxation time (T) differences explain glutamate-weighted CEST (GluCEST) gr… | Molecular imaging and biology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Outcomes of Neoadjuvant Radiotherapy Followed by Robotic Radical Pros… MRI · PMID 42423939 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Neoadjuvant radiotherapy (RT) in prostate cancer remains investigational. This prospective pilot study evaluated the fe… | Annals of surgical oncology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Pulmonary function and physical fitness in obese children and adolesc… test of walk · PMID 42423832 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity-associated alterations in pulmonary function have been inconsistently identified by spirometry in pediatric pop… | European journal of pediatrics 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| The Impact of Exercise Tolerance Assessed by 6-Min Walking Distance o… test of walk · PMID 42423508 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine whether exercise tolerance assessed by 6-min walk distance (6MWD) predicts clinical outco… | International journal of rheumatic diseases 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| Association of AbobotulinumtoxinA and Skinbooster for Periorbital Wri… Botulinum toxin type A · PMID 42420660 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although multimodal aesthetic treatments are used, the combined effects of botulinum toxin A and hyaluronic acid skinbo… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| The Efficacy of Laser and Botox Therapies for Post-Thyroidectomy Scar… Botulinum toxin type A · PMID 42420659 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-thyroidectomy scars remain a major concern that adversely impacts the patient's quality of life despite surgical a… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| Fludarabine combined with treosulfan or total body irradiation as a c… Fludarabine · PMID 42420467 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source There are very limited data on treosulfan (Treo)-based conditioning before allogeneic hematopoietic stem cell transplan… | Bone marrow transplantation 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Radioimmunotherapy as a targeted strategy of reduced-intensity condit… Fludarabine · PMID 42415858 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Reduced-intensity conditioning (RIC) has expanded the use of allogeneic hematopoietic transplant (allo-HCT) as a potent… | Frontiers in oncology 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic l… YTS109 cell · PMID 40866583 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Commercial autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapies are effective in B cell malignancies and aut… | Nature medicine 2026-07-10 00:23:10 | Source |
| Incidence and impact of odontogenic infection-related febrile episode… Cyclophosphamide · PMID 42423976 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Doxorubicin-cyclophosphamide (AC) and docetaxel-cyclophosphamide (TC) are standard perioperative chemotherapy regimens… | Supportive care in cancer : official journal of the Mu… 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| Refractory Malignant Pericardial Effusion as the Initial Presentation… Cyclophosphamide · PMID 42422651 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a rare, high-risk subtype of T-cell malig… | Cureus 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… | International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… | Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 | Source |
| PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… | Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Us… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41975776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The low-dose Synacthen stimulation test (LD-SST) is the reference dynamic test for diagnosing glucocorticoid-induced ad… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and un… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41972237 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kounis syndrome (KS) is an acute coronary syndrome triggered by allergic or hypersensitivity reactions and is classifie… | European heart journal. Case reports 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Investigation of the relationship between dual-task performance and f… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40107171 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study is to investigate the variations in dual-task performance between children with Duchenne Muscular… | Research in developmental disabilities 2026-07-08 20:14:58 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |