Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Perioperative Pregabalin for Recurrent Intractable Hiccups: A Case Re… baclofen · PMID 42436812 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Involuntary diaphragmatic spasms, "hiccups," commonly resolve spontaneously over a few minutes but can occasionally per… | Case reports in anesthesiology 2026-07-12 19:42:08 | Source |
| Novel pathological genetic variant associated with DOCK8 deficiency:… Fludarabine · PMID 42433063 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Deficiency of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) is a combined immunodeficiency characterized by severe atopic dermatit… | Allergologia et immunopathologia 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary… Fludarabine · PMID 42433921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Optimizing busulfan (Bu) exposure is critical for balancing engraftment and toxicity in pediatric patients with primary… | Translational pediatrics 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Dermatomyositis With Necrotizing Vasculitis, Pulmonary Arterial Hyper… Cyclophosphamide · PMID 42437258 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Dermatomyositis is a rare autoimmune inflammatory disease with a highly heterogeneous clinical presentation and potenti… | Cureus 2026-07-12 19:41:40 | Source |
| Corrigendum to "Metformin prevents mandibular bone loss in a mouse mo… Metformin · PMID 42437281 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.jot.2024.03.001.]. | Journal of orthopaedic translation 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Medicolegal autopsy reconstruction of a medication-related adverse ev… Metformin · PMID 42436565 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adverse drug events are common in psychiatric inpatient care because polypharmacy is frequent and metabolic comorbiditi… | Journal of medical case reports 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Desipramine treatment disrupts phagocytic and intracellular survival… Desipramine · PMID 42211338 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source abortus is an intracellular pathogen that causes chronic infection and remains difficult to treat. In this study, desip… | Frontiers in veterinary science 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| The efficacy and safety of hyoscyamine, dicyclomine, and desipramine… Desipramine · PMID 42381757 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) frequently experience high bowel frequency and abdominal pain that ar… | Crohn's & colitis 360 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| [Efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy for interst… Gentamicin infusions twice a week for six months · PMID 31099215 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To explore the clinical efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy (ENST) for interstitial cystitis/painf… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-10 00:23:34 | Source |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscula… Casimersen · PMID 42324661 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal X-linked recessive disorder caused by dystrophin deficiency. Antisense oli… | RNA biology 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Ge… Casimersen · PMID 42352260 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source RNA-based therapeutics are reshaping the treatment landscape for skeletal muscle disorders by enabling modulation of RN… | Biomolecules 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| Adjuvant intravenous immunoglobulin in elderly sepsis: a randomized c… IvIg · PMID 42422830 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis carries high mortality in older people, and immunomodulatory adjuncts to standard therapy are needed. To evaluat… | Frontiers in medicine 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Early postoperative onset of immune thrombocytopenia in rheumatoid ar… IvIg · PMID 42421261 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune thrombocytopenia (ITP) is often already recognised as a pre-existing comorbidity before surgery and managed with… | Modern rheumatology case reports 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Gestational deltamethrin exposure exacerbates post-traumatic epilepti… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42384231 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Gestational exposure to the neurotoxic insecticide deltamethrin (DLT) is suspected to increase susceptibility to neurol… | Metabolic brain disease 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Global, regional, and national burden of tuberculosis and multidrug-r… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42385762 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Tuberculosis (TB) is the leading global cause of death from a single infectious agent. Recent reductions in global heal… | The Lancet. Infectious diseases 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Free functional muscle transfer after oncologic extremity reconstruct… Functional muscle transfer · PMID 42206261 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-salvage surgery for extremity sarcoma increasingly prioritizes preservation of meaningful motor function, yet onco… | JPRAS open 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Structural and Functional Principles in Quadriceps Reconstruction. Functional muscle transfer · PMID 42347482 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Quadriceps muscle and tendon injuries are a significant cause of impairment of the knee extensor mechanism, ranging fro… | Muscles (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Chronic pain after mastectomy: current knowledge and knowledge gaps. Capsaicin Topical Cream · PMID 41733557 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-mastectomy pain syndrome (PMPS) is a frequent and burdensome complication of breast cancer surgery, manifesting as… | Minerva anestesiologica 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Non-Inferiority Study of Two Capsaicin Formulations for Painful Diabe… Capsaicin Topical Cream · PMID 41157180 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source While capsaicin topical formulations are established treatments, conventional creams using this substance have limited… | Life (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Acute Myocardial Infarction Secondary to Idiopathic Ascending Aortic… Revascularization · PMID 42423567 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Ascending aortic thrombus causing acute myocardial infarction through coronary ostial occlusion is exceptional, with on… | JACC. Case reports 2026-07-10 00:23:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |