Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystr… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437119 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the safety and preliminary functional outcomes of NGGT001 gene therapy across dose cohorts in adults with B… | Ophthalmology science 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion,… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437212 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unregulated peptide use is emerging as a digitally mediated public health concern. Although peptide-based medicines hav… | Cureus 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Autologous adipose-derived mesenchymal stromal cells for chronic trau… HB-adMSCs · PMID 42093626 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary injury from traumatic brain injury (TBI) leads to a chronic inflammatory process, neurodegeneration, and tiss… | Brain : a journal of neurology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Evaluation of Multiple Intravenous Infusions of Autologous Adipose-De… HB-adMSCs · PMID 42137372 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to evaluate preliminary efficacy and safety of multiple intravenous infusions of autologo… | Parkinson's disease 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Genome-wide characterization of the Bcl-2-associated athanogene (BAG)… Glutamine · PMID 42435547 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drought imposes one of the most damaging constraints on maize productivity, particularly during critical developmental… | Plant physiology and biochemistry : PPB 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| How do media compositions, pretreatments, and genotypes affect haploi… Glutamine · PMID 42436375 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, consumer demands are rapidly and continuously evolving, which accelerates the development and release of new… | BMC plant biology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| An 8-Year-Old Boy With Lateral Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome: A… trigger point injection · PMID 42345584 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Pediatrics international : official journal of the Jap… 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Evaluation of Two Treatment Options in Myofascial Pain Transcutaneous… trigger point injection · PMID 42411416 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myofascial pain syndrome (MPS) is a familiar musculoskeletal disorder regarded as trigger points causing pain and funct… | Annals of African medicine 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Du… Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study · PMID 40552660 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In Duchenne muscular dystrophy (DMD), lack of the shorter dystrophin isoforms Dp140 and Dp71 is associated with increas… | Annals of clinical and translational neurology 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Fulminant toxic epidermal necrolysis induced by pucotenlimab in a pat… IvIg · PMID 42434740 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a fatal case of toxic epidermal necrolysis (TEN) in a 67-year-old man with stage IIIB lung a… | Frontiers in oncology 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Guillain-Barré Syndrome Following Dengue Infection: A Case Series wit… IvIg · PMID 42436651 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is a rare, immune-mediated disorder of the peripheral nerve and roots often triggered by… | Annals of neurosciences 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Nurse-led tobacco and areca-nut cessation interventions for oral pote… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42426750 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral potentially malignant disorders (OPMDs), including oral submucous fibrosis, leukoplakia, lichen planus, and erythr… | BMC oral health 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Analyzing the Effect of Extracorporeal Shockwave Therapy after Botuli… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42427431 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spasticity is a frequent and disabling manifestation of multiple sclerosis (MS), characterized by increased muscle tone… | Advanced biomedical research 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| Cellular Remodeling of Skeletal Muscle Following Botulinum Toxin A In… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42432377 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum toxin type A (BoNT) is widely used in aesthetic and reconstructive surgery, yet its effects on skeletal muscl… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| A double-blinded randomized clinical trial: Topical Sahasthara extrac… Diclofenac 1% Topical · PMID 42382062 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sahasthara (SHT), a traditional Thai herbal remedy used for anti-inflammatory and musculoskeletal disorders, lacks clin… | Journal of traditional and complementary medicine 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Baboon Syndrome Triggered by Diclofenac Potassium: A Case Report of S… Diclofenac 1% Topical · PMID 42405225 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baboon syndrome, also known as symmetrical drug-related intertriginous and flexural exanthema (SDRIFE), is a rare react… | Case reports in dermatology 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Risk factors of multi-drug-resistant tuberculosis among tuberculosis… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42426652 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drug-resistant tuberculosis poses a significant threat to global TB control efforts, potentially reversing progress mad… | BMC infectious diseases 2026-07-12 19:42:15 | Source |
| A comparison of conservative versus surgical treatment in patients wi… test of walk · PMID 42436915 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with foot drop due to peroneal nerve entrapment are treated with either conservative or surgical approaches, y… | Brain & spine 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Multimodal Integration of Gait, Balance, and Infrared Thermography En… test of walk · PMID 42435928 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate whether combining gait, balance, and infrared thermography improves discrimination between individuals w… | Archives of physical medicine and rehabilitation 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Global Research Trends in the Surgical Management of Spasticity: A Sy… baclofen · PMID 42424247 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical interventions remain a cornerstone in the multidisciplinary management of spasticity. While historically cente… | Stereotactic and functional neurosurgery 2026-07-12 19:42:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |