Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Common genetic variants of the cardiac sodium channel alter patient r… Mexiletine · PMID 42422555 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Several common variants have been identified in SCN5A, which encodes the cardiac sodium channel α-subunit Nav1.5 and is… | Journal of precision medicine (Amsterdam, Netherlands) 2026-07-14 16:28:50 | Source |
| Trunk-oriented Exercises Versus Whole-body Vibration on Abdominal Thi… Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Muscular Dystrophy · PMID 38… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Progressive proximal muscle weakening in children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) impairs postural adjustments b… | Journal of musculoskeletal & neuronal interactions 2026-07-14 16:28:20 | Source |
| "Nothing about us without us": Co-production of and 'How To' implemen… Pain Science Education · PMID 42345107 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) affect up to 1 in 15 people, significantly impairing daily function and quality of l… | Primary dental journal 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Smallest Detectable Change of the Knowledge and Attitudes of Pain in… Pain Science Education · PMID 42333373 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Background Pain Science Education (PSE) aims to improve patients' understanding of pain based on modern pain science, e… | Cureus 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Topical resiniferatoxin for the treatment of vestibulodynia: a prospe… Capsaicin Topical Cream · PMID 42434379 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Vestibulodynia is the most common subtype of vulvodynia and is characterized by persitent, contact-evoked pain localize… | AJOG global reports 2026-07-14 16:28:02 | Source |
| BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: explorat… Descartes-08 · PMID 41514039 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have the potential to transform treatment of autoimmune disease by res… | Nature medicine 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Descartes-08: Unlocking the potential of mRNA CAR T-cell therapy in m… Descartes-08 · PMID 42019495 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Isolated trochlea and triquetrum fractures in an immunocompromised ad… Prednisone · PMID 42442847 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Isolated fractures of the humeral trochlea and triquetral avulsion fractures are uncommon, and to our knowledge, there… | BMJ case reports 2026-07-14 16:04:02 | Source |
| Sildenafil for Attenuating Hepatic Ischemia-Reperfusion Injury and Pr… Sildenafil · PMID 42438631 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Introduction Hepatic ischemia-reperfusion (I/R) injury is a major driver of post-hepatectomy liver failure (PHLF) and c… | Cureus 2026-07-14 16:03:51 | Source |
| Bibliometric and Two-Sample Mendelian Randomization Analyses of the C… Sildenafil · PMID 42441558 | Myopathies | Neuroprotection · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hypertension (HT)-related erectile dysfunction (ED), a condition secondary to HT, is characterized by a persistent inab… | Journal of visualized experiments : JoVE 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| LC-PDA & LC-MS/MS approach of Daprodustat: forced degradation study. GSK1278863 · PMID 42247152 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Daprodustat is a hypoxia-inducible prolyl hydroxylase inhibitor to treat anaemia in patients with Chronic Kidney Diseas… | Xenobiotica; the fate of foreign compounds in biologic… 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Model-Informed Drug Development for Daprodustat Supports the Design o… GSK1278863 · PMID 41174355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Model-informed drug development (MIDD) played a crucial role in the successful development and regulatory approval of d… | Clinical pharmacology and therapeutics 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Efficacy of platelet-rich plasma in the treatment of hemiplegic shoul… Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoulder Pain · PMID 32990858 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to examine the effects of platelet-rich plasma (PRP) on pain and functional outcomes in patie… | Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Pilot feasibility study of intraprocedural transcranial Doppler monit… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42422222 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Utility of flow diverter (FD) surface modification (SM) in reducing thromboembolism of cerebral aneurysm treatment rema… | Frontiers in neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| The relationship between cerebellar functional connectivity alteratio… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42360506 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Altered cerebellar resting-state functional connectivity (FC) may contribute to hand motor impairment in People with Mu… | Journal of neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Ultrasound-guided platelet-rich plasma myofascial injection for chron… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42443868 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Retrospective cohort study to evaluate the efficacy and safety of ultrasound-guided myofascial platelet-rich plasma (PR… | BMC musculoskeletal disorders 2026-07-14 16:03:47 | Source |
| EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Gluc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444066 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectivesTo evaluate the efficacy of two different formulations of glucagon given by three different routes (subcutane… | Journal of feline medicine and surgery 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport v… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444063 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Glymphatic dysfunction impairs Aβ clearance and contributes to Alzheimer's disease (AD) progression. Low-intensity tran… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| Insulin Regulates CD36-Dependent Fatty Acid Uptake but Not Mitochondr… Glutamine · PMID 42444333 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sertoli cells (SCs) provide essential metabolic support for spermatogenesis, including lactate production for developin… | Andrology 2026-07-14 16:03:43 | Source |
| [Effect of electroacupuncture on chronic pain in patients with knee o… Glutamine · PMID 42443077 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To observe the clinical therapeutic effect of electroacupuncture (EA) on chronic pain in patients with knee osteoarthri… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-14 16:03:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |