Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Botulinum Toxin Type A for the Treatment of Focal Spasticity in Child… Botulinum toxin type A · PMID 42461205 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral palsy (CP) causes lifelong functional impairment and societal burden. In Thailand, botulinum toxin type A (BoN… | Value in health regional issues 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Comparing the real-world effectiveness of botulinum toxin type A inje… Botulinum toxin type A · PMID 42465548 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke muscle hyper-resistance is produced by both neurogenic (spasticity) and non-neurogenic (contracture) factor… | Frontiers in neurology 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Individualized prediction of heroin cue-induced craving using task-ba… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469381 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cue-induced craving is a core driver of addiction and relapse, and its significant heterogeneity represents a major bar… | NPJ digital medicine 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Intermittent theta burst stimulation modulates mirror visual feedback… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469892 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theta burst stimulation (TBS) and mirror visual feedback (MVF) reduce interhemispheric asymmetry in both hemispheres, w… | Journal of neuroengineering and rehabilitation 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Alleviation effect of Potentilla anserina polysaccharides on intestin… Cyclophosphamide · PMID 42448191 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The present study aimed to analyze the physicochemical characteristics of Potentilla anserina polysaccharides (PAP) and… | International journal of biological macromolecules 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| Real-world outcomes of BrECADD therapy in advanced-stage classical Ho… Cyclophosphamide · PMID 42448612 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Advanced-stage classical Hodgkin lymphoma (cHL) has been traditionally treated with effective chemotherapy regimens, al… | British journal of haematology 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| BAIBA attenuates pulmonary fibrosis by modulating the iron/ROS-mitoch… Metformin · PMID 42448057 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary fibrosis (PF) is a chronic and progressive lung disease with limited therapeutic options. Beta-aminoisobutyri… | Free radical biology & medicine 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| High Volume Hemofiltration : what are the last indications in 2026 -… Metformin · PMID 42447139 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source High-dose continuous therapies and especially High-volume hemofiltration has failed to demonstrate clinical benefit in… | Blood purification 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| Effect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Diso… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compromised patient comfort and suboptimal arterial phase (AP) image quality remain unresolved challenges in Gd-EOB-DTP… | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| Safety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Gl… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446897 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Glabellar lines (GLs) are facial furrows that can become aesthetically displeasing because of aging and repetitive musc… | Aesthetic surgery journal 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| From Control to Elimination: Making the End of Dental Caries Thinkabl… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42446275 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dental caries remains one of the most prevalent noncommunicable diseases worldwide despite decades of clinical and beha… | Community dentistry and oral epidemiology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| Impact of anti-TNF and anti-IL-12/IL-23 antibody therapy on periodont… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42445195 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Periodontitis prevalence is elevated in patients with inflammatory bowel diseases (IBD). Biological therapies targeting… | Frontiers in immunology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| [Real-world testing of digital health: the INSPIRE Living Lab : An in… test of walk · PMID 42446712 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Digitalization in healthcare offers great potential for improving the quality of care and efficiency but often fails du… | Orthopadie (Heidelberg, Germany) 2026-07-14 21:30:22 | Source |
| Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/… Fludarabine · PMID 42446104 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the efficacy and safety of MTBF as conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell t… | Cell transplantation 2026-07-14 21:30:10 | Source |
| Application Timing-Dependent Impact of Donor Source on Outcomes After… Cyclophosphamide · PMID 42446167 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is usually performed as a curative treatment for adult T… | Hematological oncology 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Salvage ultra-low-dose radiotherapy for conjunctival mantle cell lymp… Cyclophosphamide · PMID 42445702 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mantle cell lymphoma (MCL) is an aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma with variable responses to frontline chemothera… | Reports of practical oncology and radiotherapy : journ… 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Evaluation of insulin, leptin, ghrelin, and adiponectin levels in typ… Metformin · PMID 42446258 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Type 2 diabetes mellitus (T2DM) is a chronic metabolic disorder, which is commonly related to reduced insulin responsiv… | Biomeditsinskaia khimiia 2026-07-14 21:29:33 | Source |
| Comparative Efficacy of Non-invasive Brain Stimulation for Pain, Anxi… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42435147 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although non-invasive brain stimulation (NIBS) has been used to manage chronic musculoskeletal pain (CMP) and related e… | Pain and therapy 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| Functional near-infrared spectroscopy study of intermittent theta bur… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42440696 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke is characterized by high morbidity and high disability rate, and is the main cause of long-term disability. To e… | Frontiers in human neuroscience 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| An Unusual Genetic Variant of Long QT Syndrome with Late Presentation… Mexiletine · PMID 42405015 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a 57-year-old woman with a history of transient loss of consciousness, initially treated as… | The Journal of innovations in cardiac rhythm management 2026-07-14 16:28:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |