Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Six approved drugs for alcohol use disorder: algorithms for their use… baclofen · PMID 42476146 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The pharmacological management of alcohol use disorder (AUD) currently includes six medications approved by different r… | Alcohol and alcoholism (Oxford, Oxfordshire) 2026-07-22 21:22:33 | Source |
| Beyond intraocular pressure: vascular and metabolic modifiers of opti… Metformin · PMID 42484773 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To critically integrate epidemiological, mechanistic, and clinical evidence linking systemic blood pressure dysregulati… | International ophthalmology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Case Report: Early-onset euglycemic diabetic ketoacidosis following h… Metformin · PMID 42483676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors are associated with euglycemic diabetic ketoacidosis (euDKA), typical… | Frontiers in endocrinology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Interim Safety Profile From the Feasibility Study of the BrainGate Ne… BrainGate Neural Interface System · PMID 36639237 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Brain-computer interfaces (BCIs) are being developed to restore mobility, communication, and functional independence to… | Neurology 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Neural Point-and-Click Communication by a Person With Incomplete Lock… BrainGate Neural Interface System · PMID 25385765 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source A goal of brain-computer interface research is to develop fast and reliable means of communication for individuals with… | Neurorehabilitation and neural repair 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Multimodality Risk Stratification in Athletes With Long QT Syndrome. Mexiletine · PMID 42460964 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long QT syndrome has traditionally led to exercise restriction due to concerns for exertion-triggered arrhythmia and su… | JACC. Case reports 2026-07-18 15:48:44 | Source |
| Efficacy of perifracture site injections for pain control following d… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42469861 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical site analgesic injections are used as part of multimodal analgesia in elective orthopedic surgery, but their e… | Journal of orthopaedic surgery and research 2026-07-18 15:48:08 | Source |
| Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42469164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Denecimig (Mim8) is a next-generation, activated factor VIII mimetic, fully human bispecific IgG4 antibody in developme… | Blood advances 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injec… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42470097 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a highly prevalent condition worldwide, resulting in a significant symptom burden and dimi… | Expert opinion on drug safety 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Examining the feasibility and preliminary effects of resistance exerc… Creatine Monohydrate · PMID 42455839 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to assess the feasibility, acceptability and safety of a 10-week hybrid (in-clinic and vi… | PloS one 2026-07-18 15:48:05 | Source |
| A case report of Good syndrome: Diarrhea and dyspnea. IvIg · PMID 42470030 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Good syndrome (GS) is a rare acquired immunodeficiency disorder characterized by thymoma, hypogammaglobulinemia, and pe… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Knowledge graph visualization and bibliometric analysis of research o… IvIg · PMID 42470076 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Coronary artery lesions (CAL) complicating Kawasaki disease (KD) are a central concern affecting the long-term cardiova… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Evaluation of the "Los Filabres" Protocol on Behavioral and Psycholog… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42450944 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are highly prevalent among nursing home residents and represen… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Linguistical and psychometric validation of the MIND Youth Questionna… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42449006 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Mind Youth Questionnaire is a multidimensional health-related quality-of-life questionnaire designed for pediatric… | Journal of patient-reported outcomes 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery afte… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42464759 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Glucocorticoid-induced adrenal insufficiency (GIAI) can persist for months after discontinuation of chronic corticoster… | Endocrinology 2026-07-18 15:47:55 | Source |
| Erectile dysfunction severity and penile Doppler findings in pelvic f… Tadalafil · PMID 42465782 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction (ED) is a common and multifactorial complication after pelvic fracture urethral injury (PFUI), yet… | Indian journal of urology : IJU : journal of the Urolo… 2026-07-18 15:47:51 | Source |
| Targeting canonical TGFβ/SMAD3 and ERK1/2 signaling in human valve in… Tadalafil · PMID 42461450 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Rheumatic heart disease (RHD) is a chronic sequel of acute rheumatic fever characterized by sustained inflammation, fib… | Journal of physiology and biochemistry 2026-07-18 15:47:51 | Source |
| Perceived Impacts of Caring for a Child With Disability on Siblings a… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42454384 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the perceived implications of caring on siblings and parents under COVID-19 lockdown in Austral… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-07-18 15:47:46 | Source |
| Comparison of the Effects of Telerehabilitation-Based Motor and Cogni… test of walk · PMID 42468927 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The co-occurrence of motor and cognitive impairments in Parkinson's disease underscores the importance of dual-task tra… | Journal of aging and physical activity 2026-07-18 15:47:44 | Source |
| Does combining walked distance and oxygenation obtained during the si… test of walk · PMID 42468472 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The six-minute walk distance (6MWD) is widely used to assess functional status and prognosis in interstitial lung disea… | Heart & lung : the journal of critical care 2026-07-18 15:47:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |