Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AQP4-IgG-positive myelitis occurring in a patient with small cell lun… Methylprednisolone · PMID 42591078 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute myelopathy in patients with small cell lung cancer (SCLC) is often attributed to metastatic spinal cord involveme… | Frontiers in oncology 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Recent advances in the medical management of thyroid eye disease. Methylprednisolone · PMID 42590938 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thyroid eye disease (TED) is a debilitating autoimmune disorder that can cause facial disfigurement, impair vision and… | Current opinion in endocrinology, diabetes, and obesity 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Deep learning segmentation with uncertainty quantification for spinal… MRI · PMID 42591080 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal tuberculosis is the most common extrapulmonary manifestation of tuberculosis. Magnetic resonance imaging (MRI),… | Frontiers in physiology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Validation of open-source deep learning segmentation tools for automa… MRI · PMID 42591089 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Segmentation enables extraction of quantitative imaging features to enhance glioma diagnosis by volumetric measurements… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Compound Chamomile and Lidocaine Hydrochloride Gel in Oral Diseases:… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42558651 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral diseases frequently entail microbial infections or mucosal damage, typically accompanied by pain and discomfort. P… | Drug design, development and therapy 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Impact of Menthol Concentration on Ketoprofen Permeation and Photosta… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42518428 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical nonsteroidal anti-inflammatory drugs provide localized pain relief while reducing the risk of systemic adverse… | ACS omega 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Diagnostic value of shear wave elastography in assessing the effectiv… Botulinum toxin type A · PMID 42566101 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Complex W3 ventral hernias with loss of domain (LOD) pose challenges in abdominal wall reconstruction due to pathologic… | Hernia : the journal of hernias and abdominal wall sur… 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| [Treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A and… Botulinum toxin type A · PMID 42565401 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A (Relatox; BTA) and monoclonal antibodies… | Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| SIRT1 in brain aging: molecular mechanisms and therapeutic potential… Metformin · PMID 42566092 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Aging is a multifactorial process affects different tissues and organs and is modulated by genetic and environmental fa… | Biogerontology 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Time to Insulin Initiation Among Patients With Type 2 Diabetes Treate… Metformin · PMID 42563367 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To examine the effect of second-line treatments (insulin secretagogues, thiazolidinediones, glucagon-like peptide-1 (GL… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Acute Attack Treatment Escalation and Subsequent Relapse Risk in Pedi… Methylprednisolone · PMID 42566724 | Myopathies | Remyélinisation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute treatment for myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) includes high-dose IV methy… | Neurology 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Paroxysmal Speech Arrest With Resolving Splenial and Symmetric White… Methylprednisolone · PMID 42564878 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Reversible splenial lesion syndrome (RESLES), mild encephalitis/encephalopathy with a reversible splenial lesion (MERS)… | Cureus 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Combined α-lactalbumin hydrolysate and anti-VEGF agent treatment atte… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42485856 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Ventilator-induced lung injury (VILI) poses a serious threat to patients receiving mechanical ventilation (MV). While s… | Tissue & cell 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| The Pan-Salt-inducible Kinase Inhibitor YKL-06-061 Exerts Antidepress… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42486321 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Current monoaminergic antidepressants demonstrate limited efficacy and delayed onset, necessitating novel treatment str… | European journal of pharmacology 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner e… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42487092 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy has demonstrated transformative potential in treating hereditary hearin… | Drug delivery and translational research 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Reti… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42486678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the effectiveness and safety of combined intravitreal steroid and anti-VEGF treatment in patients with reti… | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmo… 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Identification and Key Amino Acid Analysis of Epitopes of Pin y 2, a… Glutamine · PMID 42486776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pine nut allergy is a global food safety concern, yet the epitope of the major allergen from Pin y 2 remains unknown. W… | Journal of agricultural and food chemistry 2026-07-23 12:27:03 | Source |
| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |