Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Identifying the Diagnostic Challenges and Indicators of Orthostatic T… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 40265716 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The diagnosis of orthostatic tremor (OT) is challenging because of its non-specific symptoms and a broad range of diffe… | Movement disorders clinical practice 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Utilization of Preoperative Electrodiagnostic Studies for Carpal Tunn… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 27068003 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Given the lack of a reference standard diagnostic tool for carpal tunnel syndrome (CTS), we conducted a population-leve… | The Journal of hand surgery 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Applicability of an Immersive Virtual Reality Exercise Training Syste… Dual-task cycling · PMID 35878115 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Virtual reality is a computer-generated simulation of a real or imaginary three-dimensional environment that has entere… | Sports (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Event-related brain potentials reveal enhancing and compensatory mech… Dual-task cycling · PMID 37845733 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Various neurocognitive tests have shown that cycling enhances cognitive performance compared to resting. Event-related… | BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Advancing treatment of spinal muscular atrophy through inhibition of… Apitegromab · PMID 41566720 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In spinal muscular atrophy (SMA), irreversible loss of spinal motor neurons and progressive skeletal muscle atrophy cau… | Expert review of neurotherapeutics 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Apitegromab for lean mass preservation during tirzepatide-induced wei… Apitegromab · PMID 42260100 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of lean mass in proportion to total weight loss is observed with incretin mimetic therapies such as tirzepatide an… | Nature medicine 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Impact of Virtual Reality-Based Task-Oriented Training for Enhancing… Standard rehabilitation · PMID 42581516 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND Stroke frequently causes persistent motor impairment and dependence in activities of daily living (ADL). Vir… | Medical science monitor : international medical journa… 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| The Role of Radial Shockwave Therapy in Reducing Spasticity and Impro… Standard rehabilitation · PMID 42589983 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source : Spasticity resulting from a stroke usually develops within a few weeks or months of the incident and occurs in approx… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| Exploring somatosensory temporal discrimination deficits in rheumatoi… Constant Current Stimulator · PMID 41316482 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Objective- Somatosensory deficits in rheumatoid arthritis (RA) have not been adequately investigated, despite their pot… | Advances in rheumatology (London, England) 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Optimizing Movement Performance with Altered Sensation: An Examinatio… Constant Current Stimulator · PMID 37759903 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two experiments were conducted to assess the impact of induced paresthesia on movement parameters of goal-directed aimi… | Brain sciences 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Degradation-Robust Hue Prior Network for Low-Light Rainy Image Restor… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590629 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Restoring images captured in low-light rainy scenes is challenging because brightness degradation and rain corruption a… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Elegans-Inspired Magnetic Polyurethane Soft Robot (MPSR) for Closed V… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590852 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary hemorrhage is inevitable during the transportation of casualties in harsh environments, and reoperative treat… | Advanced healthcare materials 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Remifentanil attenuates LPS-induced hepatic injury by modulating NRF2… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42584673 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Lipopolysaccharide (LPS)-induced sepsis causes widespread inflammation and liver dysfunction, driven by oxidative stres… | Naunyn-Schmiedeberg's archives of pharmacology 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| Transient Neonatal Myasthenia Gravis in a Newborn Infant Presenting t… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42583073 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source A four-day-old female born full term via uncomplicated vaginal delivery presented to the emergency department with poor… | Cureus 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in… AOC 1044 · PMID 40183632 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:12 | Source |
| Antibodies to watch in 2026. delpacibart zotadirsen · PMID 41560619 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulator… | mAbs 2026-08-13 15:03:10 | Source |
| A hospital based epidemiological study of genetically determined musc… 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 32146000 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We determined the prevalence of genetically determined neuromuscular diseases in adult Norwegian patients from Hordalan… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Clinical and genetic features of anoctaminopathy in Saudi Arabia. 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 25864073 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Characterization of the phenotypic, pathological, radiological, and genetic findings in 2 Saudi Arabian families with a… | Neurosciences (Riyadh, Saudi Arabia) 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Individualized 3D-Printed Titanium Mesh-Assisted Alveolar Reconstruct… 3d printed Stabilization splint · PMID 42551905 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Medication-related osteonecrosis of the jaw is a severe complication of antiresorptive therapy that often necessitates… | The Journal of oral implantology 2026-08-13 15:03:08 | Source |
| Trueness and scanning time of complete-arch intraoral scans of edentu… 3d printed Stabilization splint · PMID 42521277 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This in vitro study evaluated the influence of the presence of saliva in varying levels on the trueness and scanning ti… | Journal of prosthodontics : official journal of the Am… 2026-08-13 15:03:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |