Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… | Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… | Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… | Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 | Source |
| How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 | Source |
| Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… | Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… | Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… | CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… | Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… | Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… | Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… | Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Biomimetic stress granules replenish lysosomal repair to reinstate ma… Antibiotics · PMID 42598102 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Severe intracellular bacterial infection can progressively compromise lysosomal defence in macrophages, yet the underly… | Bioactive materials 2026-08-16 21:22:11 | Source |
| Non-prescription antibiotic dispensing in community pharmacies in jor… Antibiotics · PMID 42573429 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Inappropriate antibiotic use in community settings is a major contributor to antimicrobial resistance, particularly in… | The Libyan journal of medicine 2026-08-16 21:22:11 | Source |
| Clinical associations during the year before Parkinson's disease diag… Propranolol · PMID 42261249 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Characterizing clinical associations before Parkinson's disease (PD) diagnosis may improve understanding of the diagnos… | Annals of medicine 2026-08-16 19:23:49 | Source |
| Oral propranolol treatment safety in infantile hemangiomas. Propranolol · PMID 42179355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Infantile hemangiomas are common and can be treated with propranolol. Cardiovascular side effects are a potential risk… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 19:23:49 | Source |
| Propranolol enhances the oncolytic effect of newcastle disease virus… Propranolol · PMID 41866332 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Canine mammary tumors (CMT), the most common neoplasms in intact female dogs, lack effective treatments for advanced ca… | The veterinary quarterly 2026-08-16 19:23:49 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |