Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Multi-omics reveals the mechanism of Rehmannia glutinosa Libosch. Pro… Cyclophosphamide · PMID 42437650 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Amomi Fructus (Amomum villosum Lour.)-processed Rehmanniae Radix (Rehmannia glutinosa Libosch.) is a traditional Chines… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Brain iron deposition mediates cognitive impairment in COPD: A possib… MRI · PMID 42464739 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Cognitive impairment is a relatively prevalent comorbidity in chronic obstructive pulmonary disease (COPD), yet its neu… | Pulmonology 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Extraperitoneal Single-Port Robotic-Assisted Radical Cystectomy with… MRI · PMID 42397987 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical cystectomy (RC) is the standard therapy for muscle-invasive bladder cancer (MIBC) and refractory high-risk non-… | International braz j urol : official journal of the Br… 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| New pulse sequence for improving cardiac black-blood and PSIR MRI qua… MRI · PMID 42502572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Most conventional cardiac MRI scans, which rely on electrocardiogram (ECG)-triggered segmented acquisition for k-space… | Magnetic resonance letters 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41379803 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant inherited multi-system disorder that affects skeletal muscles… | PloS one 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41544176 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundMyotonic Dystrophy Type 1 (DM1), the most common genetic neuromuscular disorder in adults, poses significant… | Journal of neuromuscular diseases 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Epigenetic editing approaches maturity: AI-driven precision design, d… EPI-321 · PMID 42421085 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Epigenetic editing achieves durable gene silencing through targeted modification of chromatin and DNA methylation state… | Clinical epigenetics 2026-08-13 15:04:17 | Source |
| The effect of the EXOPULSE Mollii suit on motor functions in patients… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 40547078 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with multiple sclerosis (PwMS) could suffer from frequent and disabling motor symptoms, including balance and… | Multiple sclerosis journal - experimental, translation… 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| The effects of EXOPULSE Mollii Suit in patients with fibromyalgia: a… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 41570081 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromodulation via transcutaneous electrical stimulation shows promise in fibromyalgia, but conventional devices have… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| Clinical Outcomes of Individualized Electrostimulation Using a Wearab… Exopulse Mollii Suit · PMID 42361230 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Various forms of electrical stimulation have been integrated into the multimodal management of spasticity. However, hig… | JMIR rehabilitation and assistive technologies 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Multimodal rehabilitation in PLP1-associated spastic paraparesis: a c… Exopulse Mollii Suit · PMID 42381641 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source PLP1-related disorders, including the Pelizaeus-Merzbacher disease spectrum and X-linked spastic paraplegia type 2, are… | Frontiers in rehabilitation sciences 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Extracorporeal Shock Wave Therapy Combined with Subtalar Arthroereisi… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42558748 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Both the stability of the subtalar joint and the support of the medial column serve as crucial stabilising structures i… | Indian journal of orthopaedics 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Narrative review: Extracorporeal shock wave therapy for pain manageme… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42575883 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… | Publication | PubMed | Voir la publication source This narrative review synthesizes current evidence on extracorporeal shock wave therapy for pain management in musculos… | The Journal of international medical research 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Current Evidence, Challenges, Opportunities, and Future Directions of… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42544352 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rotator cuff tears (RTs) are among the most prevalent musculoskeletal conditions worldwide, imposing substantial burden… | Cureus 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Pathophysiology, diagnosis, and management of discogenic low back pai… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42266214 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Discogenic Low Back Pain (DLBP) remains a major diagnostic and therapeutic challenge due to its heterogeneous pathophys… | Frontiers in surgery 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Innovative valsartan-loaded self-nanoemulsifying drug delivery system… IL1 Inhibition in FOP · PMID 42118427 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Diabetes-induced liver damage is a significant complication of hyperglycemia, which results in oxidative stress, inflam… | Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in pa… IL1 Inhibition in FOP · PMID 38733591 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is one of the most catastrophic forms of genetic heterotopic ossification (… | Rheumatology (Oxford, England) 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Elderly-Onset Rheumatoid Arthritis: Characteristics and Treatment Opt… Using Personalized Rehabilitation to Reduce Disease and Increase Activity of Patients With Pol… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Elderly-onset rheumatoid arthritis (EORA) is a distinct clinical entity defined as the onset of rheumatoid arthritis (R… | Medicina (Kaunas, Lithuania) 2026-08-13 15:04:09 | Source |
| Cell-Based Therapies for Post-Traumatic Ankle Osteoarthritis and Oste… Micro-Fragmented Adipose Tissue (MFAT) injection · PMID 42510508 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Ankle osteoarthritis (OA) differs fundamentally from knee OA: it is predominantly post-traumatic, affects younger and… | Bioengineering (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:04:08 | Source |
| Temporomandibular Joint Arthroscopy. Operative arthroscopy · PMID 42556914 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Atlas of the oral and maxillofacial surgery clinics of… 2026-08-13 15:04:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |