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Fiche traitement

SGT-003

Solid Biosciences Inc. Myopathies

Suivi actif Phase 3

Résumé

SGT-003 est développé par Solid Biosciences Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique
Phase 3
Solid Biosciences Inc.
United States, Australia, Canada
This is a multicenter, open-label, non-randomized study to investigate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in participants with Duchenne muscular dystrophy. There will be 5 cohorts in this study. Cohort 1 will include participants 4 to \< 7 years of age. Cohort 2 will include participants 7 to \< 12 years of age. Cohort 3 will include participants 0 to \< 4 years of age. Cohort 4 will include participants 12 to \< 18 years of age. Cohort 5 will include participants 10 to \< 18 years of age. Initiation of participant enrollment in Cohorts 4 and 5 will be subject to the accrual of safety and efficacy data from Cohorts 1-3. All participants will receive SGT-003 and will be enrolled in the study for 5 total years for long-term follow up.
2026-08-11

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 3
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT06138639, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-08-11
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 3
Études associées2
Publications associées1
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

9 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2024-05-06Début de l’étudeNCT06138639Registre d’essai clinique
2025-10-22Début de l’étudeNCT07160634Registre d’essai clinique
2026-08-11Dernière mise à jour des donnéesSGT-003Biomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT06138639Registre d’essai clinique
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT07160634Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationGene therapy in Duchenne muscular dystrophy.Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie
2026-08-16Dernière mise à jour du registreNCT06138639Registre d’essai clinique
2031-05-06Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06138639Registre d’essai clinique
2034-01-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07160634Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

2 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT06138639 A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) Phase 1/2 RECRUITING United States, Canada, Italy, United Kingdom Solid Biosciences Inc.
NCT07160634 A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE) Phase 3 RECRUITING United States, Australia, Canada Solid Biosciences Inc.

Publications liées

1 publication(s)

Publications liées

1 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Gene therapy in Duchenne muscular dystrophy. Voir source 41391912 10.1016/S0929-693X(25)00254-4 Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-08-11

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.