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Fiche traitement

ASP2957

Astellas Gene Therapies • Myopathies

Suivi actif Phase 1/2

Résumé

ASP2957 est développé par Astellas Gene Therapies. Le traitement est actuellement en Phase 1/2. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique + Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique + Traitement symptomatique
Phase 1/2
Astellas Gene Therapies
United States, Canada
X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition present at birth where the muscles do not work properly. There are currently no approved therapies for XLMTM. The protein myotubularin is needed for muscle development, movement and breathing. A gene called MTM1 tells the body to make myotubularin. XLMTM is caused by changes, or mutations, in the MTM1 gene. Changes in the MTM1 gene cause low or no levels of myotubularin to be made, so the muscles do not work properly. Gene therapy is a way of getting a healthy copy of a gene into the body. This allows the body's cells to make a normal protein that may reduce disease symptoms. Researchers have developed ASP2957 to get a healthy MTM1 gene into the body. This could help improve muscle development and function in young children with XLMTM. In this study, ASP2957 will be given to humans for the first time. ASP2957 has the healthy MTM1 gene inside a type of empty (killed) virus. The virus delivers the healthy MTM1 gene directly into cells in the body. It's possible that some boys may have antibodies to the virus if they have previously been infected with a similar virus. The antibodies could stop ASP2957 from working properly and cause an immune reaction to ASP2957. To prevent this, the boys will also be given medicines to lower the immune system. The main aims of this study are to check the safety of ASP2957, how well it is tolerated, and to find a suitable dose of ASP2957. The study was designed in 2 phases. In Phase 1, different small groups of boys will receive lower to higher doses of ASP2957. Each boy will receive a single infusion of ASP2957. Any medical problems will be recorded for each dose. This is done to find a suitable dose of ASP2957 to use in Phase 2. In Phase 2, another small group of young boys will receive a single infusion of ASP2957. The most suitable dose of ASP2957 worked out from Phase 1 will be used. The boys will be checked for up to 1 year after their single infusion of ASP2957. After this, there will be the option for the boys to join another study so they will continue to be checked longer term.
2026-09-02

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 1/2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Traitement symptomatique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07052929, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-09-02
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 1/2
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

5 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2025-12-15Début de l’étudeNCT07052929Registre d’essai clinique
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT07052929Registre d’essai clinique
2026-08-16Dernière mise à jour du registreNCT07052929Registre d’essai clinique
2026-09-02Dernière mise à jour des donnéesASP2957Biomedical Watch
2027-10-31Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07052929Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07052929 Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need Ventilators Phase 1/2 RECRUITING United States, Canada Astellas Gene Therapies

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2026-09-02

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

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Version : V150 Études : 3 024 Traitements : 3 427 Sociétés : 1 338 Centres : 36 352 Dernière synchronisation : 14 septembre 2026 15:37 Base mise à jour : 17 septembre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.