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Fiche traitement

RGX-202

REGENXBIO Inc. Myopathies

Suivi actif Phase 2/3

Résumé

RGX-202 est développé par REGENXBIO Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 2/3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique
Phase 2/3
REGENXBIO Inc.
United States, Canada
RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel microdystrophin that includes functional elements of naturally-occurring dystrophin including the C-Terminal (CT) domain. This is a multicenter, open-label dose evaluation clinical study to assess the safety, tolerability, and clinical efficacy of a one-time intravenous (IV) dose of RGX-202 in participants with Duchenne.
2026-07-17

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 2/3
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT05693142, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-07-17
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 2/3
Études associées1
Publications associées2
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

7 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2023-01-04Début de l’étudeNCT05693142Registre d’essai clinique
2026-07-17Dernière mise à jour des donnéesRGX-202Biomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT05693142Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationAAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pathology and enhances muscle function in a mouse model of DMD.Molecular therapy. Nucleic acids
2026-08-13PublicationTargeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging therapeutic strategies for multiple diseases.Biochemical pharmacology
2026-08-16Dernière mise à jour du registreNCT05693142Registre d’essai clinique
2028-06-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05693142Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT05693142 AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING United States, Canada REGENXBIO Inc.

Publications liées

2 publication(s)

Publications liées

2 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pathology and enhances muscle function in a mouse model of DMD. Voir source 42003884 10.1016/j.omtn.2026.102901 Molecular therapy. Nucleic acids
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging therapeutic strategies for multiple diseases. Voir source 42297217 10.1016/j.bcp.2026.118167 Biochemical pharmacology

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-07-17

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.