Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… | Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 | Source |
| Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… | Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| SARS-CoV-2-induced IgG repertoires shape T cell responses, microRNA r… IvIg · PMID 42604002 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source SARS-CoV-2 infection can generate IgG repertoires with functions beyond viral neutralization. We purified IgG from non-… | Journal of translational autoimmunity 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| The economic value of self-administered subcutaneous immunoglobulin G… IvIg · PMID 41701183 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) is a treatment available in Canada for patients requiring antibody replacement. Whil… | Journal of medical economics 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| Antigen-specific IgY as an orally deliverable biomaterial for sustain… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42140132 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Over the past decades, antibodies have become indispensable tools due to their high specificity and versatility. Egg yo… | Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Awareness of the link between HPV and cancer according to cancer type… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 41549778 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source While sociodemographic differences in the population awareness of the link between HPV and HPV-associated cancers have… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Treadmill exercise partially attenuates bisphenol A-associated behavi… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42480732 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Environmental chemical exposure may influence behavior through coordinated physiological changes, but whether lifestyle… | Physiology & behavior 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Comparative efficacy of intralesional therapies for keloid scars: a n… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 41860092 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Keloids are pathological scars causing pain, pruritus, and emotional distress. While common treatments exist, emerging… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Efficacy and durability of therapies for neurogenic lower urinary tra… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42203154 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the short-term efficacy and long-term sustainability of botulinum toxin A (BTA), instillations, and neuromo… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Anatomical Variation of Absent Facial Vein: Implications for Facial R… Functional muscle transfer · PMID 41948882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The facial vein is the standard recipient vessel in facial reanimation surgery. Its complete absence is rarely describe… | Head & neck 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Immediate and single-stage facial reanimation after radical parotidec… Functional muscle transfer · PMID 42495572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical parotidectomy with facial nerve sacrifice produces major functional and aesthetic deficits. Immediate or single… | JPRAS open 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Identification of novel small molecule compounds with readthrough act… Ataluren · PMID 42034525 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Nagashima-type palmoplantar keratosis (NPPK), the most common form of hereditary palmoplantar keratodermas in East Asia… | Journal of dermatological science 2026-08-16 13:24:13 | Source |
| Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinica… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42468735 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To describe the clinical, radiological, and microbiological characteristics of community-acquired pneumonia (CAP) manag… | International journal of infectious diseases : IJID :… 2026-08-16 13:24:12 | Source |
| The Impact of "Fear of Falling" on Physical Performance, Balance, and… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 36030791 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to investigate falls and the fear of falling (FOF) in children with Duchenne muscular dystrop… | Neuropediatrics 2026-08-16 13:24:10 | Source |
| Evaluating the safety profile of α-1 blockers, 5α-reductase inhibitor… Tadalafil · PMID 41876378 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the real-world safety profiles of α1-adrenoceptor antagonists (α1-blockers), 5α-reductase inhibitors (5ARIs)… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Real-world outcomes of tadalafil plus mirabegron combination therapy… Tadalafil · PMID 41879268 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Men with mixed lower urinary tract symptoms (LUTS) often have storage symptoms that drive bother and quality-of-life im… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Bone defect repair materials after bone tumour resection: from struct… Limb salvage · PMID 42500946 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Critical-sized bone defects following malignant tumour resection remain among the most difficult challenges in orthopae… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… | Vaccine 2026-08-16 13:24:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |