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Myopathies

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Périmètre

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
1012 résultats correspondants · 31 visibles sur cette page dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 Détail
CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 Détail
NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 Détail
RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… Myopathies Thérapie génique Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 Détail
GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 Myopathies Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation À vérifier RECRUITING The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 Détail
AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 Détail
DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Phase 4 RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Geographic Variation in Botulinum Toxin Type A Longevity: A Pilot Com… Botulinum toxin type A · PMID 42403809 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The clinical duration of botulinum toxin type A (BoNT-A) is commonly associated with anatomical factors, yet environmen… Cureus 2026-07-08 12:06:55 Source
Long-term neuromuscular alterations during botulinum toxin treatment… Botulinum toxin type A · PMID 42394961 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate early and long-term neuromuscular and clinical effects of botulinum toxin type A (BoNTA) in women with chro… Clinical neurophysiology practice 2026-07-08 12:06:55 Source
Pilot RCT comparing low-dose naltrexone, gabapentin and placebo to re… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 38408060 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To estimate the effects on pain of two medications (low-dose naltrexone and gabapentin) compared to placebo among peopl… PloS one 2026-07-08 12:06:53 Source
Pilot trial of low-dose naltrexone and quality of life in multiple sc… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 20695007 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the efficacy of 4.5mg nightly naltrexone on the quality of life of multiple sclerosis (MS) patients. This s… Annals of neurology 2026-07-08 12:06:53 Source
Intermittent theta burst stimulation enhances the efficacy of brain-c… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42404120 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source "BCI illiteracy," characterized by insufficient -rhythm Event-Related Desynchronization (ERD) in approximately 40% of s… Frontiers in neurology 2026-07-08 12:06:40 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail