Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Perioperative Pregabalin for Recurrent Intractable Hiccups: A Case Re… baclofen · PMID 42436812 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Involuntary diaphragmatic spasms, "hiccups," commonly resolve spontaneously over a few minutes but can occasionally per… | Case reports in anesthesiology 2026-07-12 19:42:08 | Source |
| Novel pathological genetic variant associated with DOCK8 deficiency:… Fludarabine · PMID 42433063 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Deficiency of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) is a combined immunodeficiency characterized by severe atopic dermatit… | Allergologia et immunopathologia 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary… Fludarabine · PMID 42433921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Optimizing busulfan (Bu) exposure is critical for balancing engraftment and toxicity in pediatric patients with primary… | Translational pediatrics 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Dermatomyositis With Necrotizing Vasculitis, Pulmonary Arterial Hyper… Cyclophosphamide · PMID 42437258 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Dermatomyositis is a rare autoimmune inflammatory disease with a highly heterogeneous clinical presentation and potenti… | Cureus 2026-07-12 19:41:40 | Source |
| Corrigendum to "Metformin prevents mandibular bone loss in a mouse mo… Metformin · PMID 42437281 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.jot.2024.03.001.]. | Journal of orthopaedic translation 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Medicolegal autopsy reconstruction of a medication-related adverse ev… Metformin · PMID 42436565 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adverse drug events are common in psychiatric inpatient care because polypharmacy is frequent and metabolic comorbiditi… | Journal of medical case reports 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Desipramine treatment disrupts phagocytic and intracellular survival… Desipramine · PMID 42211338 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source abortus is an intracellular pathogen that causes chronic infection and remains difficult to treat. In this study, desip… | Frontiers in veterinary science 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| The efficacy and safety of hyoscyamine, dicyclomine, and desipramine… Desipramine · PMID 42381757 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) frequently experience high bowel frequency and abdominal pain that ar… | Crohn's & colitis 360 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| [Efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy for interst… Gentamicin infusions twice a week for six months · PMID 31099215 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To explore the clinical efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy (ENST) for interstitial cystitis/painf… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-10 00:23:34 | Source |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscula… Casimersen · PMID 42324661 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal X-linked recessive disorder caused by dystrophin deficiency. Antisense oli… | RNA biology 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Ge… Casimersen · PMID 42352260 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source RNA-based therapeutics are reshaping the treatment landscape for skeletal muscle disorders by enabling modulation of RN… | Biomolecules 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| Adjuvant intravenous immunoglobulin in elderly sepsis: a randomized c… IvIg · PMID 42422830 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis carries high mortality in older people, and immunomodulatory adjuncts to standard therapy are needed. To evaluat… | Frontiers in medicine 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Early postoperative onset of immune thrombocytopenia in rheumatoid ar… IvIg · PMID 42421261 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune thrombocytopenia (ITP) is often already recognised as a pre-existing comorbidity before surgery and managed with… | Modern rheumatology case reports 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Gestational deltamethrin exposure exacerbates post-traumatic epilepti… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42384231 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Gestational exposure to the neurotoxic insecticide deltamethrin (DLT) is suspected to increase susceptibility to neurol… | Metabolic brain disease 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Global, regional, and national burden of tuberculosis and multidrug-r… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42385762 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Tuberculosis (TB) is the leading global cause of death from a single infectious agent. Recent reductions in global heal… | The Lancet. Infectious diseases 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Free functional muscle transfer after oncologic extremity reconstruct… Functional muscle transfer · PMID 42206261 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-salvage surgery for extremity sarcoma increasingly prioritizes preservation of meaningful motor function, yet onco… | JPRAS open 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Structural and Functional Principles in Quadriceps Reconstruction. Functional muscle transfer · PMID 42347482 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Quadriceps muscle and tendon injuries are a significant cause of impairment of the knee extensor mechanism, ranging fro… | Muscles (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Chronic pain after mastectomy: current knowledge and knowledge gaps. Capsaicin Topical Cream · PMID 41733557 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-mastectomy pain syndrome (PMPS) is a frequent and burdensome complication of breast cancer surgery, manifesting as… | Minerva anestesiologica 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Non-Inferiority Study of Two Capsaicin Formulations for Painful Diabe… Capsaicin Topical Cream · PMID 41157180 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source While capsaicin topical formulations are established treatments, conventional creams using this substance have limited… | Life (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Acute Myocardial Infarction Secondary to Idiopathic Ascending Aortic… Revascularization · PMID 42423567 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Ascending aortic thrombus causing acute myocardial infarction through coronary ostial occlusion is exceptional, with on… | JACC. Case reports 2026-07-10 00:23:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |