Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystr… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437119 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the safety and preliminary functional outcomes of NGGT001 gene therapy across dose cohorts in adults with B… | Ophthalmology science 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion,… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437212 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unregulated peptide use is emerging as a digitally mediated public health concern. Although peptide-based medicines hav… | Cureus 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Autologous adipose-derived mesenchymal stromal cells for chronic trau… HB-adMSCs · PMID 42093626 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary injury from traumatic brain injury (TBI) leads to a chronic inflammatory process, neurodegeneration, and tiss… | Brain : a journal of neurology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Evaluation of Multiple Intravenous Infusions of Autologous Adipose-De… HB-adMSCs · PMID 42137372 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to evaluate preliminary efficacy and safety of multiple intravenous infusions of autologo… | Parkinson's disease 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Genome-wide characterization of the Bcl-2-associated athanogene (BAG)… Glutamine · PMID 42435547 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drought imposes one of the most damaging constraints on maize productivity, particularly during critical developmental… | Plant physiology and biochemistry : PPB 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| How do media compositions, pretreatments, and genotypes affect haploi… Glutamine · PMID 42436375 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, consumer demands are rapidly and continuously evolving, which accelerates the development and release of new… | BMC plant biology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| An 8-Year-Old Boy With Lateral Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome: A… trigger point injection · PMID 42345584 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Pediatrics international : official journal of the Jap… 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Evaluation of Two Treatment Options in Myofascial Pain Transcutaneous… trigger point injection · PMID 42411416 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myofascial pain syndrome (MPS) is a familiar musculoskeletal disorder regarded as trigger points causing pain and funct… | Annals of African medicine 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Du… Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study · PMID 40552660 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In Duchenne muscular dystrophy (DMD), lack of the shorter dystrophin isoforms Dp140 and Dp71 is associated with increas… | Annals of clinical and translational neurology 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Fulminant toxic epidermal necrolysis induced by pucotenlimab in a pat… IvIg · PMID 42434740 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a fatal case of toxic epidermal necrolysis (TEN) in a 67-year-old man with stage IIIB lung a… | Frontiers in oncology 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Guillain-Barré Syndrome Following Dengue Infection: A Case Series wit… IvIg · PMID 42436651 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is a rare, immune-mediated disorder of the peripheral nerve and roots often triggered by… | Annals of neurosciences 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Nurse-led tobacco and areca-nut cessation interventions for oral pote… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42426750 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral potentially malignant disorders (OPMDs), including oral submucous fibrosis, leukoplakia, lichen planus, and erythr… | BMC oral health 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Analyzing the Effect of Extracorporeal Shockwave Therapy after Botuli… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42427431 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spasticity is a frequent and disabling manifestation of multiple sclerosis (MS), characterized by increased muscle tone… | Advanced biomedical research 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| Cellular Remodeling of Skeletal Muscle Following Botulinum Toxin A In… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42432377 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum toxin type A (BoNT) is widely used in aesthetic and reconstructive surgery, yet its effects on skeletal muscl… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| A double-blinded randomized clinical trial: Topical Sahasthara extrac… Diclofenac 1% Topical · PMID 42382062 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sahasthara (SHT), a traditional Thai herbal remedy used for anti-inflammatory and musculoskeletal disorders, lacks clin… | Journal of traditional and complementary medicine 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Baboon Syndrome Triggered by Diclofenac Potassium: A Case Report of S… Diclofenac 1% Topical · PMID 42405225 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baboon syndrome, also known as symmetrical drug-related intertriginous and flexural exanthema (SDRIFE), is a rare react… | Case reports in dermatology 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Risk factors of multi-drug-resistant tuberculosis among tuberculosis… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42426652 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drug-resistant tuberculosis poses a significant threat to global TB control efforts, potentially reversing progress mad… | BMC infectious diseases 2026-07-12 19:42:15 | Source |
| A comparison of conservative versus surgical treatment in patients wi… test of walk · PMID 42436915 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with foot drop due to peroneal nerve entrapment are treated with either conservative or surgical approaches, y… | Brain & spine 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Multimodal Integration of Gait, Balance, and Infrared Thermography En… test of walk · PMID 42435928 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate whether combining gait, balance, and infrared thermography improves discrimination between individuals w… | Archives of physical medicine and rehabilitation 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Global Research Trends in the Surgical Management of Spasticity: A Sy… baclofen · PMID 42424247 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical interventions remain a cornerstone in the multidisciplinary management of spasticity. While historically cente… | Stereotactic and functional neurosurgery 2026-07-12 19:42:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |