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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 Détail
CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 Détail
NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 Détail
RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… Myopathies Thérapie génique Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 Détail
GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 Myopathies Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation À vérifier RECRUITING The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 Détail
AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 Détail
DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Phase 4 RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Does creatine supplementation improve strength and power in physicall… Creatine Monohydrate · PMID 42390589 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study aimed to assess the impact of four weeks of creatine monohydrate supplementation on strength and power perfo… European journal of applied physiology 2026-07-14 16:03:42 Source
Exercise-Induced Rhabdomyolysis With Markedly Elevated Creatine Kinas… Creatine Monohydrate · PMID 42396376 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Exercise-induced rhabdomyolysis results from skeletal muscle injury after strenuous or unaccustomed exertion. Acute kid… Case reports in nephrology 2026-07-14 16:03:42 Source
Increased intra-abdominal pressure linked to worse long-term prognosi… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 40… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To investigate the prognostic value of intra-abdominal pressure (IAP) among patients with orthotopic liver transplantat… BMC gastroenterology 2026-07-14 16:03:40 Source
Intra-abdominal hypertension, fluid balance, and adverse outcomes aft… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 33… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Intra-abdominal hypertension (IAH) is frequently encountered in critically ill surgical patients. We aimed to evaluate… Journal of critical care 2026-07-14 16:03:40 Source
Acute trazodone administration reduces behavioral and physiological i… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42441254 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Travel-induced stress and anxiety are prevalent in dogs resulting in behavioral changes that can negatively affect the… Frontiers in veterinary science 2026-07-14 16:03:35 Source
Development of zein-based nanoparticles for oral co-delivery of insul… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42442575 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Oral delivery of peptide-based therapeutics remains a major challenge due to enzymatic degradation and poor intestinal… International journal of biological macromolecules 2026-07-14 16:03:35 Source
Immune-Related Adverse Events From Checkpoint Inhibitors: An Evidence… IvIg · PMID 42442518 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) improve cancer outcomes but can cause immune‑related adverse events (irAEs) in any… Critical reviews in oncology/hematology 2026-07-14 16:03:35 Source
Intravenous Immunoglobulin-Resistant Kawasaki Disease: Diagnosis, Mec… IvIg · PMID 42442680 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Intravenous immunoglobulin (IVIG)-resistant Kawasaki disease (KD), also referred to as IVIG-refractory KD or refractory… European journal of pharmacology 2026-07-14 16:03:35 Source
Occult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hype… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42434630 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Necrotizing fasciitis is a rapidly progressive and life-threatening soft tissue infection in which early diagnosis rema… Cureus 2026-07-14 16:03:32 Source
Leukocyte Telomere Length and Cross-Sectional and Longitudinal Variat… MRI · PMID 42444504 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Telomere length (TL) has emerged as a candidate predictor for biological aging and age-associated conditions, yet its r… Brain and behavior 2026-07-14 16:03:25 Source
Standardized Acquisition of Fetal Cardiac Cine MRI: A Practical Guide. MRI · PMID 42444472 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fetal ultrasound is the primary screening modality for routine prenatal examinations, but its effectiveness can be infl… Circulation. Cardiovascular imaging 2026-07-14 16:03:25 Source
Central adiposity is associated with poorer functional capacity in wo… test of walk · PMID 42443640 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To investigate the associations of waist circumference (WC) and calf circumference (CC) with functional performance in… Rheumatology international 2026-07-14 16:03:23 Source
Effects of Pulmonary Rehabilitation Nursing on Pulmonary Function and… test of walk · PMID 42444418 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) is associated with persistent airflow limitation, reduced exercise toleran… Nursing in critical care 2026-07-14 16:03:23 Source
Advanced on Minimally Invasive Techniques in Facial Rejuvenation: A C… Botulinum toxin type A · PMID 42441192 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Contemporary cosmetic surgical approaches to facial rejuvenation have undergone a significant transformation due to the… World journal of plastic surgery 2026-07-14 16:03:21 Source
Therapeutic progress in rosacea: targeting the neuro-vascular-immune… Botulinum toxin type A · PMID 42440475 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Rosacea is a chronic inflammatory dermatological condition predominantly affecting the facial region. Clinically, rosac… Frontiers in immunology 2026-07-14 16:03:21 Source
S2P-modified PLGA bifunctional nanodrug: inhibiting vascular senescen… Metformin · PMID 42443909 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source The progression of atherosclerosis (AS) is closely related to endothelial senescence and abnormal lipid metabolism in m… Journal of nanobiotechnology 2026-07-14 16:02:52 Source
The efficacy of intermittent metformin plus lifestyle intervention fo… Metformin · PMID 42443901 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In women with prediabetes after prior gestational diabetes mellitus (GDM), whether intermittent metformin treatment as… BMC medicine 2026-07-14 16:02:52 Source
Breakthrough reactions in pediatric chemotherapeutic desensitization:… Cyclophosphamide · PMID 42444056 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Rapid drug desensitization (RDD) enables the safe reintroduction of chemotherapeutic agents in patients with hypersensi… Pediatric allergy and immunology : official publicatio… 2026-07-14 16:02:46 Source
Multi-omics integration reveals that pterostilbene ameliorates cyclop… Cyclophosphamide · PMID 42444162 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Cyclophosphamide (CTX) is a commonly used immunosuppressant and chemotherapeutic drug; however, its clinical applicatio… Food & function 2026-07-14 16:02:46 Source
Multi-omics-guided diagnosis and treatment of toxoplasma retinochoroi… Prednisone · PMID 42436394 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Toxoplasma retinochoroiditis is challenging to diagnose and treat, especially in immunocompromised or co-infected indiv… BMC ophthalmology 2026-07-12 19:42:50 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail