Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Common genetic variants of the cardiac sodium channel alter patient r… Mexiletine · PMID 42422555 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Several common variants have been identified in SCN5A, which encodes the cardiac sodium channel α-subunit Nav1.5 and is… | Journal of precision medicine (Amsterdam, Netherlands) 2026-07-14 16:28:50 | Source |
| Trunk-oriented Exercises Versus Whole-body Vibration on Abdominal Thi… Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Muscular Dystrophy · PMID 38… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Progressive proximal muscle weakening in children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) impairs postural adjustments b… | Journal of musculoskeletal & neuronal interactions 2026-07-14 16:28:20 | Source |
| "Nothing about us without us": Co-production of and 'How To' implemen… Pain Science Education · PMID 42345107 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) affect up to 1 in 15 people, significantly impairing daily function and quality of l… | Primary dental journal 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Smallest Detectable Change of the Knowledge and Attitudes of Pain in… Pain Science Education · PMID 42333373 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Background Pain Science Education (PSE) aims to improve patients' understanding of pain based on modern pain science, e… | Cureus 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Topical resiniferatoxin for the treatment of vestibulodynia: a prospe… Capsaicin Topical Cream · PMID 42434379 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Vestibulodynia is the most common subtype of vulvodynia and is characterized by persitent, contact-evoked pain localize… | AJOG global reports 2026-07-14 16:28:02 | Source |
| BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: explorat… Descartes-08 · PMID 41514039 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have the potential to transform treatment of autoimmune disease by res… | Nature medicine 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Descartes-08: Unlocking the potential of mRNA CAR T-cell therapy in m… Descartes-08 · PMID 42019495 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Isolated trochlea and triquetrum fractures in an immunocompromised ad… Prednisone · PMID 42442847 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Isolated fractures of the humeral trochlea and triquetral avulsion fractures are uncommon, and to our knowledge, there… | BMJ case reports 2026-07-14 16:04:02 | Source |
| Sildenafil for Attenuating Hepatic Ischemia-Reperfusion Injury and Pr… Sildenafil · PMID 42438631 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Introduction Hepatic ischemia-reperfusion (I/R) injury is a major driver of post-hepatectomy liver failure (PHLF) and c… | Cureus 2026-07-14 16:03:51 | Source |
| Bibliometric and Two-Sample Mendelian Randomization Analyses of the C… Sildenafil · PMID 42441558 | Myopathies | Neuroprotection · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hypertension (HT)-related erectile dysfunction (ED), a condition secondary to HT, is characterized by a persistent inab… | Journal of visualized experiments : JoVE 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| LC-PDA & LC-MS/MS approach of Daprodustat: forced degradation study. GSK1278863 · PMID 42247152 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Daprodustat is a hypoxia-inducible prolyl hydroxylase inhibitor to treat anaemia in patients with Chronic Kidney Diseas… | Xenobiotica; the fate of foreign compounds in biologic… 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Model-Informed Drug Development for Daprodustat Supports the Design o… GSK1278863 · PMID 41174355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Model-informed drug development (MIDD) played a crucial role in the successful development and regulatory approval of d… | Clinical pharmacology and therapeutics 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Efficacy of platelet-rich plasma in the treatment of hemiplegic shoul… Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoulder Pain · PMID 32990858 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to examine the effects of platelet-rich plasma (PRP) on pain and functional outcomes in patie… | Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Pilot feasibility study of intraprocedural transcranial Doppler monit… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42422222 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Utility of flow diverter (FD) surface modification (SM) in reducing thromboembolism of cerebral aneurysm treatment rema… | Frontiers in neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| The relationship between cerebellar functional connectivity alteratio… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42360506 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Altered cerebellar resting-state functional connectivity (FC) may contribute to hand motor impairment in People with Mu… | Journal of neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Ultrasound-guided platelet-rich plasma myofascial injection for chron… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42443868 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Retrospective cohort study to evaluate the efficacy and safety of ultrasound-guided myofascial platelet-rich plasma (PR… | BMC musculoskeletal disorders 2026-07-14 16:03:47 | Source |
| EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Gluc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444066 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectivesTo evaluate the efficacy of two different formulations of glucagon given by three different routes (subcutane… | Journal of feline medicine and surgery 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport v… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444063 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Glymphatic dysfunction impairs Aβ clearance and contributes to Alzheimer's disease (AD) progression. Low-intensity tran… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| Insulin Regulates CD36-Dependent Fatty Acid Uptake but Not Mitochondr… Glutamine · PMID 42444333 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sertoli cells (SCs) provide essential metabolic support for spermatogenesis, including lactate production for developin… | Andrology 2026-07-14 16:03:43 | Source |
| [Effect of electroacupuncture on chronic pain in patients with knee o… Glutamine · PMID 42443077 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To observe the clinical therapeutic effect of electroacupuncture (EA) on chronic pain in patients with knee osteoarthri… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-14 16:03:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |