Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Six approved drugs for alcohol use disorder: algorithms for their use… baclofen · PMID 42476146 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The pharmacological management of alcohol use disorder (AUD) currently includes six medications approved by different r… | Alcohol and alcoholism (Oxford, Oxfordshire) 2026-07-22 21:22:33 | Source |
| Beyond intraocular pressure: vascular and metabolic modifiers of opti… Metformin · PMID 42484773 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To critically integrate epidemiological, mechanistic, and clinical evidence linking systemic blood pressure dysregulati… | International ophthalmology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Case Report: Early-onset euglycemic diabetic ketoacidosis following h… Metformin · PMID 42483676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors are associated with euglycemic diabetic ketoacidosis (euDKA), typical… | Frontiers in endocrinology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Interim Safety Profile From the Feasibility Study of the BrainGate Ne… BrainGate Neural Interface System · PMID 36639237 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Brain-computer interfaces (BCIs) are being developed to restore mobility, communication, and functional independence to… | Neurology 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Neural Point-and-Click Communication by a Person With Incomplete Lock… BrainGate Neural Interface System · PMID 25385765 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source A goal of brain-computer interface research is to develop fast and reliable means of communication for individuals with… | Neurorehabilitation and neural repair 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Multimodality Risk Stratification in Athletes With Long QT Syndrome. Mexiletine · PMID 42460964 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long QT syndrome has traditionally led to exercise restriction due to concerns for exertion-triggered arrhythmia and su… | JACC. Case reports 2026-07-18 15:48:44 | Source |
| Efficacy of perifracture site injections for pain control following d… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42469861 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical site analgesic injections are used as part of multimodal analgesia in elective orthopedic surgery, but their e… | Journal of orthopaedic surgery and research 2026-07-18 15:48:08 | Source |
| Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42469164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Denecimig (Mim8) is a next-generation, activated factor VIII mimetic, fully human bispecific IgG4 antibody in developme… | Blood advances 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injec… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42470097 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a highly prevalent condition worldwide, resulting in a significant symptom burden and dimi… | Expert opinion on drug safety 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Examining the feasibility and preliminary effects of resistance exerc… Creatine Monohydrate · PMID 42455839 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to assess the feasibility, acceptability and safety of a 10-week hybrid (in-clinic and vi… | PloS one 2026-07-18 15:48:05 | Source |
| A case report of Good syndrome: Diarrhea and dyspnea. IvIg · PMID 42470030 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Good syndrome (GS) is a rare acquired immunodeficiency disorder characterized by thymoma, hypogammaglobulinemia, and pe… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Knowledge graph visualization and bibliometric analysis of research o… IvIg · PMID 42470076 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Coronary artery lesions (CAL) complicating Kawasaki disease (KD) are a central concern affecting the long-term cardiova… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Evaluation of the "Los Filabres" Protocol on Behavioral and Psycholog… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42450944 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are highly prevalent among nursing home residents and represen… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Linguistical and psychometric validation of the MIND Youth Questionna… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42449006 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Mind Youth Questionnaire is a multidimensional health-related quality-of-life questionnaire designed for pediatric… | Journal of patient-reported outcomes 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery afte… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42464759 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Glucocorticoid-induced adrenal insufficiency (GIAI) can persist for months after discontinuation of chronic corticoster… | Endocrinology 2026-07-18 15:47:55 | Source |
| Erectile dysfunction severity and penile Doppler findings in pelvic f… Tadalafil · PMID 42465782 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction (ED) is a common and multifactorial complication after pelvic fracture urethral injury (PFUI), yet… | Indian journal of urology : IJU : journal of the Urolo… 2026-07-18 15:47:51 | Source |
| Targeting canonical TGFβ/SMAD3 and ERK1/2 signaling in human valve in… Tadalafil · PMID 42461450 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Rheumatic heart disease (RHD) is a chronic sequel of acute rheumatic fever characterized by sustained inflammation, fib… | Journal of physiology and biochemistry 2026-07-18 15:47:51 | Source |
| Perceived Impacts of Caring for a Child With Disability on Siblings a… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42454384 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the perceived implications of caring on siblings and parents under COVID-19 lockdown in Austral… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-07-18 15:47:46 | Source |
| Comparison of the Effects of Telerehabilitation-Based Motor and Cogni… test of walk · PMID 42468927 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The co-occurrence of motor and cognitive impairments in Parkinson's disease underscores the importance of dual-task tra… | Journal of aging and physical activity 2026-07-18 15:47:44 | Source |
| Does combining walked distance and oxygenation obtained during the si… test of walk · PMID 42468472 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The six-minute walk distance (6MWD) is widely used to assess functional status and prognosis in interstitial lung disea… | Heart & lung : the journal of critical care 2026-07-18 15:47:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |