Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AQP4-IgG-positive myelitis occurring in a patient with small cell lun… Methylprednisolone · PMID 42591078 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute myelopathy in patients with small cell lung cancer (SCLC) is often attributed to metastatic spinal cord involveme… | Frontiers in oncology 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Recent advances in the medical management of thyroid eye disease. Methylprednisolone · PMID 42590938 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thyroid eye disease (TED) is a debilitating autoimmune disorder that can cause facial disfigurement, impair vision and… | Current opinion in endocrinology, diabetes, and obesity 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Deep learning segmentation with uncertainty quantification for spinal… MRI · PMID 42591080 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal tuberculosis is the most common extrapulmonary manifestation of tuberculosis. Magnetic resonance imaging (MRI),… | Frontiers in physiology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Validation of open-source deep learning segmentation tools for automa… MRI · PMID 42591089 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Segmentation enables extraction of quantitative imaging features to enhance glioma diagnosis by volumetric measurements… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Compound Chamomile and Lidocaine Hydrochloride Gel in Oral Diseases:… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42558651 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral diseases frequently entail microbial infections or mucosal damage, typically accompanied by pain and discomfort. P… | Drug design, development and therapy 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Impact of Menthol Concentration on Ketoprofen Permeation and Photosta… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42518428 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical nonsteroidal anti-inflammatory drugs provide localized pain relief while reducing the risk of systemic adverse… | ACS omega 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Diagnostic value of shear wave elastography in assessing the effectiv… Botulinum toxin type A · PMID 42566101 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Complex W3 ventral hernias with loss of domain (LOD) pose challenges in abdominal wall reconstruction due to pathologic… | Hernia : the journal of hernias and abdominal wall sur… 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| [Treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A and… Botulinum toxin type A · PMID 42565401 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A (Relatox; BTA) and monoclonal antibodies… | Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| SIRT1 in brain aging: molecular mechanisms and therapeutic potential… Metformin · PMID 42566092 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Aging is a multifactorial process affects different tissues and organs and is modulated by genetic and environmental fa… | Biogerontology 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Time to Insulin Initiation Among Patients With Type 2 Diabetes Treate… Metformin · PMID 42563367 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To examine the effect of second-line treatments (insulin secretagogues, thiazolidinediones, glucagon-like peptide-1 (GL… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Acute Attack Treatment Escalation and Subsequent Relapse Risk in Pedi… Methylprednisolone · PMID 42566724 | Myopathies | Remyélinisation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute treatment for myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) includes high-dose IV methy… | Neurology 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Paroxysmal Speech Arrest With Resolving Splenial and Symmetric White… Methylprednisolone · PMID 42564878 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Reversible splenial lesion syndrome (RESLES), mild encephalitis/encephalopathy with a reversible splenial lesion (MERS)… | Cureus 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Combined α-lactalbumin hydrolysate and anti-VEGF agent treatment atte… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42485856 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Ventilator-induced lung injury (VILI) poses a serious threat to patients receiving mechanical ventilation (MV). While s… | Tissue & cell 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| The Pan-Salt-inducible Kinase Inhibitor YKL-06-061 Exerts Antidepress… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42486321 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Current monoaminergic antidepressants demonstrate limited efficacy and delayed onset, necessitating novel treatment str… | European journal of pharmacology 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner e… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42487092 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy has demonstrated transformative potential in treating hereditary hearin… | Drug delivery and translational research 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Reti… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42486678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the effectiveness and safety of combined intravitreal steroid and anti-VEGF treatment in patients with reti… | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmo… 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Identification and Key Amino Acid Analysis of Epitopes of Pin y 2, a… Glutamine · PMID 42486776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pine nut allergy is a global food safety concern, yet the epitope of the major allergen from Pin y 2 remains unknown. W… | Journal of agricultural and food chemistry 2026-07-23 12:27:03 | Source |
| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |