Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Treatment-Associated Differences in Serum Cytokine Profiles in Canine… Prednisolone · PMID 42589028 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Systemic immunomodulatory treatments are widely used in canine atopic dermatitis (cAD), but treatment-associated differ… | Animals : an open access journal from MDPI 2026-08-13 15:00:21 | Source |
| Integrated Physics-Informed Machine Learning Framework for Structural… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42590751 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Structural health monitoring (SHM) plays a critical role in the early identification and assessment of structural damag… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Reactor-Grade Non-Additive Polypropylene Architecture Defines the Phy… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42589809 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid estimation of the melt flow index (MFI) is essential for the timely control of industrial polypropylene polymeriz… | Polymers 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracrani… Sirolimus · PMID 42580651 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of obstetrics and gynecology 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mT… Sirolimus · PMID 42578718 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Alveolar homeostasis depends on tissue-resident professional phagocytes known as alveolar macrophages (AMs) that catabo… | American journal of respiratory cell and molecular bio… 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Prevalence and Clinical Correlates of Sarcopenia and Malnutrition in… Prednisone · PMID 42588033 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : Sarcopenia and malnutrition may contribute to persistent functional vulnerability after lung transplantation, yet the… | Nutrients 2026-08-13 14:59:41 | Source |
| Metformin Attenuates Sepsis-Induced Cardiomyopathy via Inhibition of… Metformin · PMID 42589134 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis-induced cardiomyopathy (SICM) is a life-threatening complication of sepsis; however, its molecular mechanisms re… | Biology 2026-08-13 14:48:01 | Source |
| Botulinum Neurotoxin Treatment of Camptocormia- A Critical Review and… OnabotulinumtoxinA · PMID 42569510 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Camptocormia is a disabling postural disorder characterized by involuntary forward flexion of the thoracolumbar spine t… | Tremor and other hyperkinetic movements (New York, N.Y… 2026-08-13 14:47:13 | Source |
| Phosphodiesterase Type 5 Inhibitors as Chemical Hazards in Honey and… Sildenafil · PMID 42588529 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The processing of bee products has recently become more frequent due to the rapidly growing market and demand for healt… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Sildenafil Positivity and Chronic Cardiac Pathology in Men Who Died o… Sildenafil · PMID 42587637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction and cardiovascular disease share common pathophysiological mechanisms, yet little is known about t… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Short-term quantitative ultrasonographic assessment of masseter muscl… Botulinum toxin type A · PMID 42579291 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate short-term clinical and ultrasonographic changes in the masseter muscle following botulinum toxin type A (B… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 14:46:38 | Source |
| The STIIM UP Protocol: Exploratory Evaluation of the Potential of Com… Botulinum toxin type A · PMID 42590155 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cervical integument aging is a complex, multifactorial process characterized by thinning dermis, loss of elasticity, an… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:46:37 | Source |
| A phase II study of low dose melphalan with thiotepa and fludarabine… Fludarabine · PMID 42566316 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We conducted a phase II study of fludarabine, thiotepa, reduced dose melphalan conditioning for allogeneic transplantat… | Leukemia & lymphoma 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| The discovery of potent and selective N-modified adenosine derivative… Fludarabine · PMID 42570380 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source A library of N-modified adenosine derivatives (compounds 7-36) was synthesized via a one-step reaction of 6-chloro- or… | Bioorganic chemistry 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| Amyloidosis and Thoracic Aortic Disease: A Scoping Review. Cyclophosphamide · PMID 42589921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Amyloidosis is a systemic disorder characterized by extracellular deposition of misfolded protein fibrils, most commo… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| SP-3 Ameliorates Established Cyclophosphamide-Induced Liver Injury an… Cyclophosphamide · PMID 42589499 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CP) is a widely used alkylating agent, but its clinical use is limited by drug-induced liver injury (… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| Does cathodal HD-tDCS-preconditioned iTBS over the contralesional dor… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42586729 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The contralesional dorsal premotor cortex (cPMd) is a potential target for motor recovery in severe stroke. However, in… | BMJ open 2026-08-13 14:23:00 | Source |
| Comparing Electrical and Ultrasound Transcutaneous Auricular Vagus Ne… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42565762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Associative memory, the ability to bind and retrieve relationships between unrelated elements, is a cornerstone of huma… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 14:20:42 | Source |
| Infusion-related reactions and premedication patterns in ublituximab-… Ublituximab · PMID 42534927 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Ublituximab is a glycoengineered monoclonal antibody that effectively reduces multiple sclerosis (MS) relapses but carr… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:20:13 | Source |
| Optimizing Infusion Center Efficiency in Multiple Sclerosis: A Nursin… Ublituximab · PMID 42512610 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The increasing use of infusion therapies for multiple sclerosis (MS) has improved disease management but has also incre… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:20:13 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |