Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Hyaluronic acid nanoparticle as drug delivery carrier for the treatme… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578876 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundAllergic conjunctivitis is an inflammatory disorder of the conjunctiva triggered by allergens. Although topic… | Bio-medical materials and engineering 2026-08-13 15:01:42 | Source |
| Successful Management of Refractory Cannabinoid Hyperemesis Syndrome… Capsaicin Topical Cream · PMID 42491286 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cannabinoid hyperemesis syndrome (CHS) is a debilitating disorder of chronic, heavy cannabis users characterized by cyc… | Clinical medicine insights. Case reports 2026-08-13 15:01:41 | Source |
| Fat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Pati… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42572732 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with substantial perioperative morbidity due to progressive cardiopulmo… | Cureus 2026-08-13 15:01:38 | Source |
| Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy:… Ataluren · PMID 42510866 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) has, for the first time, several mutation-specific drugs in clinical use. Four exon-s… | Genes 2026-08-13 15:01:37 | Source |
| Modular intramedullary knee arthrodesis for chronic periprosthetic jo… Limb salvage · PMID 42585983 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic periprosthetic joint infection (PJI) after total knee arthroplasty (TKA) is a severe complication causing repea… | The Knee 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Primary Soft Tissue Sarcomas of the Extremities: A Nationwide Retrosp… Limb salvage · PMID 42588730 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : The aim of this study was to determine the oncologic outcomes for adult patients with primary extremity soft tissue s… | Cancers 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Risk of glaucoma among patients using tadalafil for lower urinary tra… Tadalafil · PMID 42552102 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the association between tadalafil use for lower urinary tract symptoms (LUTS) and the risk of developing gl… | The British journal of ophthalmology 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Multidimensional Factors Influencing the Implementation of Early Mobi… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42504084 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This meta-synthesis of qualitative studies aimed to explore the experiences and perspectives of healthcare providers in… | Journal of advanced nursing 2026-08-13 15:01:28 | Source |
| Stepping it Up on Temporary Mechanical Circulatory Support - Mobiliza… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42521141 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Early mobilization and prehabilitation in patients supported with temporary mechanical circulatory support (tMCS) have… | Journal of cardiac failure 2026-08-13 15:01:28 | Source |
| Clinical Impact of Complete Revascularization Before Left Ventricular… Revascularization · PMID 42590810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited information exists regarding whether coronary revascularization by percutaneous coronary intervention (PCI) pri… | Artificial organs 2026-08-13 15:01:25 | Source |
| Postoperative perfusion volume on territorial arterial spin labeling… Revascularization · PMID 42591086 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral hyperperfusion syndrome (CHS) after revascularization for moyamoya disease (MMD) represents a failure of cereb… | Frontiers in physiology 2026-08-13 15:01:25 | Source |
| Cohort, gender and spatial patterns of delayed school enrolment in th… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42527426 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Delayed school enrolment can be an important marker for developmental delays and be associated with adverse health even… | Scientific reports 2026-08-13 15:01:22 | Source |
| School Readiness, Learning Challenges, and Lifestyle Changes Among Ch… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42532839 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The COVID-19 pandemic disrupted schooling worldwide. While there is evidence of declines in academic performance, the l… | The Journal of school health 2026-08-13 15:01:22 | Source |
| From trunk and hip muscle function to class allocation: understanding… Manual muscular test · PMID 42539762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Functional assessment in wheelchair basketball (WB) has three evaluation stages: analysis of isolated functions, combin… | Frontiers in sports and active living 2026-08-13 15:01:21 | Source |
| Precision and Error Propagation in Static MEMS-IMU Inertial Navigatio… test of walk · PMID 42590462 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This paper investigates the precision and stochastic error propagation of navigation solutions obtained from a low-cost… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:01:20 | Source |
| The Effect of Whole-Body Cryotherapy on Exercise Capacity of Healthy… test of walk · PMID 42590172 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : To analyze the effect of whole-body cryotherapy on exercise tolerance in healthy, training men related to their profe… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:20 | Source |
| A qualitative study on the vulnerability factors of unintentional inj… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42577259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unintentional injuries represent a primary cause of child mortality worldwide. However, child injury research in China… | Frontiers in public health 2026-08-13 15:01:19 | Source |
| Intrathecal Baclofen Pump Therapy for Medically Refractory Stiff Pers… baclofen · PMID 42578902 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to describe clinical outcomes, dosing, and safety of intrathecal baclofen (ITB) therapy in patients wi… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:01:12 | Source |
| On-Demand Hospital Manufacturing of Baclofen Lozenges Using Pharmaceu… baclofen · PMID 42581260 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dysphagia in neurological patients complicates oral drug administration. Manual preparation of lozenges/troches lacks p… | Pharmaceutical research 2026-08-13 15:01:12 | Source |
| Cytokine Release Syndrome Induced by Neoadjuvant Pembrolizumab in Ear… Prednisolone · PMID 42583655 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytokine release syndrome (CRS) is a rare but potentially severe immune-related adverse event associated with immune ch… | Case reports in oncology 2026-08-13 15:00:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |