Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| [Diseases and overuse injuries of the lower extremities in long dista… Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertional Compartment Syndrome ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Running is one of the most popular sports worldwide, with running events attracting hundreds of thousands of runners of… | Zeitschrift fur Rheumatologie 2026-08-13 15:02:07 | Source |
| Expression Defects of SCN5A Common Polymorphisms S524Y and H558R in t… Mexiletine · PMID 42587826 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The cardiac sodium channel Na1.5, encoded by SCN5A, generates the inward sodium current required for myocardial excitab… | Cells 2026-08-13 15:02:06 | Source |
| Universal Metal-Free Deborylation-Deuteration via Redox-Decoupled Tan… Mexiletine · PMID 42561327 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Flow electrochemical synthesis is a promising platform for constructing value-added targets such as d-labeled compounds… | Journal of the American Chemical Society 2026-08-13 15:02:06 | Source |
| Empowered Relief for Youth: Development, feasibility and early effect… Pain Science Education · PMID 42542155 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Empowered Relief (ER) is a single-session pain management class that teaches pain science education and self-regulatory… | The journal of pain 2026-08-13 15:02:02 | Source |
| Beyond the first switch: multiple switching, cross-switching, and noc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42590845 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source In health systems outside the United States (US) with longer biosimilar experience, use has shifted from a question of… | Expert opinion on biological therapy 2026-08-13 15:01:58 | Source |
| Detection of antisense oligonucleotides from biological samples by li… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42590939 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study developed a detection method for antisense oligonucleotides (ASOs) by ligase detection reaction (LDR) using… | BioTechniques 2026-08-13 15:01:58 | Source |
| Grape-Derived Exosome-like Nanoparticles Ameliorate Prediabetes in Mi… Glutamine · PMID 42589601 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigates the effects of grape-derived exosomes on prediabetic mice and elucidates their underlying mecha… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 15:01:56 | Source |
| Species Dynamics and Gene Expression in Algal Polycultures Under Mixo… Glutamine · PMID 42590830 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Mixotrophic cultivation of microalgal polycultures can enhance biomass productivity and nutrient recovery from wastewat… | Biotechnology and bioengineering 2026-08-13 15:01:56 | Source |
| Creatine monohydrate supplementation for recovery from muscle disuse:… Creatine Monohydrate · PMID 42539704 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Creatine monohydrate supplementation is best known as an ergogenic aid. However, its potential role in recovery from mu… | Sports medicine and health science 2026-08-13 15:01:55 | Source |
| Effects of creatine supplementation with and without exercise and die… Creatine Monohydrate · PMID 42578920 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theoretically, CrM supplementation during a weight loss and exercise intervention may help older individuals promote mo… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-13 15:01:55 | Source |
| A machine learning approach to predict treatment response in myofasci… trigger point injection · PMID 42572026 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Trigger point injection (TPI) therapy is widely used for masseter myofascial pain syndrome (MPS), yet outcomes vary sub… | BMC oral health 2026-08-13 15:01:51 | Source |
| Functional recovery after trigger point injection in pediatric anteri… trigger point injection · PMID 42581245 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Anterior Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome (ACNES) is an under-recognized cause of chronic abdominal pain in children… | European journal of pediatrics 2026-08-13 15:01:51 | Source |
| A pharmacometric framework for norepinephrine transporter occupancy a… Desipramine · PMID 42549822 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Norepinephrine transporter (NET) inhibition is a relevant mechanism across psychotropic medications, although prescribi… | Journal of psychopharmacology (Oxford, England) 2026-08-13 15:01:49 | Source |
| Stepwise Translational Validation of the Screening Hit Desipramine Re… Desipramine · PMID 42587754 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive and fatal interstitial lung disease with limited treatment options… | Cells 2026-08-13 15:01:49 | Source |
| Impact of an Antimicrobial Stewardship intervention on clinical and e… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42575221 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Urinary tract infections (UTIs) are a common indication for Outpatient Parenteral Antimicrobial Therapy (OPAT) and ofte… | International journal of antimicrobial agents 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| Neuroprotective effects of gallic acid against docetaxel-induced peri… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42573976 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This study focuses on the potential neuroprotective effects of gallic acid (GA) against docetaxel (DOC)-induced periphe… | Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| When Neurodevelopment Meets Autoimmunity: Pemphigus Foliaceus in Rett… IvIg · PMID 42589518 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Rett syndrome (RTT, OMIM 312750) is a complex multisystem neurodevelopmental disorder. Evidence suggests that RTT may h… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| Optimizing muscle inset in free functional muscle transfer for facial… Functional muscle transfer · PMID 42585788 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Free functional muscle transfer is a well-established technique for dynamic facial reanimation; however, the inset phas… | Journal of plastic, reconstructive & aesthetic surgery… 2026-08-13 15:01:43 | Source |
| Toward an Integrated Strategy for Volumetric Muscle Loss Regeneration. Functional muscle transfer · PMID 42590005 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… | Publication | PubMed | Voir la publication source Volumetric muscle loss (VML) constitutes a significant clinical challenge, defined by the irreversible loss of skeletal… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:43 | Source |
| Capsaicin and diclofenac coloaded nanoemulsion gel optimized by quali… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578576 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rheumatoid arthritis (RA) is a chronic inflammatory disorder associated with progressive joint damage and pain. The pre… | Therapeutic delivery 2026-08-13 15:01:42 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |