Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| "Dry Needling in Plastic Surgery: Enhancing Surgical Ergonomics, Well… Dry Needling · PMID 42554660 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Plastic and reconstructive surgery 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| A review of the synergistic mechanisms of Yijinjing, meridian sinew t… Dry Needling · PMID 42564104 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic cervical myofascial pain is a common and disabling musculoskeletal pain condition, yet its persistence is unlik… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| Development and Implementation of an Online Patient Education Program… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 39570662 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myalgic encephalomyelitis/chronic fatigue syndrome (ME/CFS) presents significant challenges for affected children and a… | JMIR research protocols 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| The composition of MDSC-subpopulations PMN-like, M-like, and e-like M… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 41983127 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary infection with the Epstein-Barr virus (EBV) in early childhood is often asymptomatic, whereas infection with EB… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| Complications of intrathecal baclofen therapy for spasticity: A singl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 39798214 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intrathecal baclofen (ITB) therapy effectively reduces severe spasticity but is associated with complications that can… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Intrathecal Baclofen for Severe Spasticity: Longitudinal Data From th… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31989725 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assist in the assessment of intrathecal baclofen (ITB) therapy risks and benefits by providing surgical intervention… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Cardiac Arrest: A Rare Complication of Intrathecal Baclofen Withdrawa… baclofen, intrathecal · PMID 40881275 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baclofen, a GABA agonist, is used for the management of spasticity. Intrathecal route is indicated in cases of severe s… | The Neurohospitalist 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Selective dorsal rhizotomy after baclofen intrathecal pump removal: a… baclofen, intrathecal · PMID 39317766 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Selective dorsal rhizotomy (SDR) and intrathecal baclofen (ITB) pump placement are two surgical options in children aff… | Child's nervous system : ChNS : official journal of th… 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Operational control mechanism and pilot-scale demonstration of integr… Syde · PMID 41796818 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Integrated fixed-film activated sludge (IFAS) and one-stage partial nitritation-anammox (PN/A) are considered the optim… | Bioresource technology 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Stride-level measurement of gait as an early sensitive marker of disa… Syde · PMID 41859678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Wearable digital health technologies offer a unique opportunity to assess gait at the stride level in real-world settin… | EClinicalMedicine 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Limb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholde… SRP-9003 · PMID 40756520 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) refers to a group of muscular dystrophies that generally result in weakness and l… | Neurology. Clinical practice 2026-08-13 15:02:28 | Source |
| A Novel Approach to Characterizing Patterns of Real-World Upper-Extre… Physical therapy · PMID 42590657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In accelerometer-based measurement, the inclusion of upper extremity (UE) activity during walking can overestimate real… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:26 | Source |
| Shockwave Therapy Plus Eccentric Exercises Versus Isolated Eccentric… sham shockwave therapy · PMID 34029235 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source There remains a lack of consensus regarding the treatment of Achilles insertional tendinopathy. The condition is typica… | The Journal of bone and joint surgery. American volume 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| The Efficacy of Focused Extracorporeal Shockwave Therapy for the Knee… sham shockwave therapy · PMID 40862177 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteoarthritis is the most common form of degenerative arthritis. To date, varieties of management approaches have been… | Advanced biomedical research 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| Dose Related Effects of Radial Extracorporeal Shock Wave Therapy on U… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42476123 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study was conducted to compare the effect of low and medium dose radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT)… | American journal of physical medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Radial extracorporeal shock wave therapy improves upper limb function… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42424664 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke causes upper limb disability. The literature shows the effectiveness of radial Extracorporeal Shock Wave Therapy… | Clinics (Sao Paulo, Brazil) 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Biologically active thrombomodulin is synthesized by adherent synovia… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 7678998 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a transmembrane glycoprotein that interacts with thrombin, thereby serving as a cofactor in the… | Blood 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Case series on Zika virus genome detection in cerebrospinal fluid sam… RNA extraction · PMID 42561263 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detection of ribonucleic acid (RNA) Zika virus in cerebrospinal fluid (CSF) by molecular methods serves as a marker of… | Revista do Instituto de Medicina Tropical de Sao Paulo 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Celiac Disease: Cytokine Profile of Intraepithelial Gamma Delta T Cel… RNA extraction · PMID 42587832 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source γδ intraepithelial lymphocytes (IELs) are persistently expanded in the intestinal epithelium of patients with active ce… | Cells 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Effects of hexadecylphosphocholine on thrombocytopoiesis. Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 11267861 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hexadecylphosphocholine (HePC) is the first representative of the alkylphosphocholines, a novel group derived from the… | European journal of cancer (Oxford, England : 1990) 2026-08-13 15:02:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |