Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| NKX019 NCT06733935 · A Phase 1/2 Study of NKX019 in Subjects With Immune-Mediated Diseases (Ntrust-2) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | Primary objective: Safety and tolerability of NKX019, administered after l… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Liver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-dr… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Liver health issues in X-linked myotubular myopathy and centronuclear myopathies have historically been under-recognize… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxi… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND: The clinical spectrum of autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix–Saguenay (ARSACS) in Asian popula… | Orphanet journal of rare diseases 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Neuromorphic Devices and Computing for Sensing, Memory, and Control. Stem Cell · PMID 42591065 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromorphic devices are bioinspired electronic systems that mimic key structures and functions of the nervous system,… | Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) 2026-08-13 15:02:48 | Source |
| Effect of Instrument-Assisted Soft Tissue Mobilization Combined With… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 41206797 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to investigate the effects of instrument-assisted soft tissue mobilization (IASTM) and li… | Journal of manipulative and physiological therapeutics 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Platelet rich plasma therapy versus other modalities for treatment of… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 38395675 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Plantar fasciitis (PF) is the most common cause of heel pain in adults. There are numerous non-operative treatments ava… | Foot and ankle surgery : official journal of the Europ… 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Clinical effect of kinesio taping combined with dry needling to myofa… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42545155 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder-hand syndrome (SHS) is a common complication after stroke, characterized by pain, edema, and functional impair… | European journal of physical and rehabilitation medici… 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Comparative effects of low-level laser acupuncture and dry needling o… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42430011 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to compare the effectiveness of Low-Level Laser Acupuncture with Dry Needling along with… | Lasers in medical science 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Physical therapy interventions for awake and sleep bruxism: What has… Splint Therapy · PMID 42497348 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The objective of this systematic review was to summarize the physiotherapy (PT) treatments used over the last few decad… | Dental and medical problems 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| Volume of Treatment of Temporomandibular Disorders in Adults-A Nation… Splint Therapy · PMID 42449475 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMD) present diverse signs and symptoms and often require clinical evaluation. To investig… | Journal of oral rehabilitation 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| A Phase 1, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Sevasemten (EDG-… Sevasemten Dose 2 · PMID 40452637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:02:43 | Source |
| Effects of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functiona… Sevasemten Dose 1 · PMID 42308588 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | EBioMedicine 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Human Disposition, Metabolism, and Excretion of Sevasemten (EDG-5506)… Sevasemten Dose 1 · PMID 42394192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is a novel, orally bioavailable, investigational small molecule designed to selectively modulate… | Journal of clinical pharmacology 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Airway Clearance in Neuromuscular Disease. Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 39095145 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High-quality respiratory care and airway clearance is essential for people with neuromuscular disease (pwNMD) as respir… | Sleep medicine clinics 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Effects of Thermal Aging and Subsequent Autoclave Treatment on the Ph… (-)-Epicatechin · PMID 42588794 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the effects of aging and subsequent autoclave treatment on the proton nuclear magnetic resonance (… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Integrated Transcriptomic and Metabolomic Profiling Reveals the Invol… (-)-Epicatechin · PMID 42588842 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sorghum seeds accumulate substantial amounts of condensed tannins (CTs), which are also referred to as proanthocyanidin… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Patterns of Adherence to Lung Volume Recruitment Therapy Amongst Indi… Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 41147267 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with impaired airway clearance and chest wall restriction, treated with… | Pediatric pulmonology 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Cardiac Myosin Activators in Heart Failure: Experimental Advances Ami… danicamtiv · PMID 41858918 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Heart failure remains a leading cause of morbidity and mortality despite advances in neurohormonal and device-based the… | Drug design, development and therapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| The role of cardiac myosin activators in dilated cardiomyopathy pharm… danicamtiv · PMID 42212862 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| Local anesthetics and antibiotics display synergistic and antagonisti… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 39970538 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the in vitro efficacy of antibiotics (amikacin, ceftiofur, and gentamicin) in combination with local ane… | American journal of veterinary research 2026-08-13 15:02:37 | Source |
| Solvent-Driven Enrichment and Multiplex Analysis of Local Anesthetics… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 40286164 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Local anesthetics have been widely used in clinical analgesia due to their ability to provide effective regional pain m… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:37 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |