Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Low-Dose Naltrexone, 6.0mg Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | Actif | This exploratory clinical trial tests low-dose naltrexone (LDN) for the tr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-05-11 | Détail |
| Manual muscular test Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Motrice fonction mesurement Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Sevasemten Dose 2 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Sevasemten Dose 3 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Lidocaine Hydrochloride Étude non communiquée | Migraine · Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1 | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-01 | Détail |
| Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| Mepivacaine Hydrochloride Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-08-04 | Détail |
| Golodirsen Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | Échec | The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2024-09-13 | Détail |
| Primary major amputation Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | Terminé | The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-10-30 | Détail |
| GenPHSat injection (Efficacy) Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | UNKNOWN | This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-08-02 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Intravenous Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Suspension Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Chronic Corticosteroid Therapy Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2020-07-27 | Détail |
| BMN 044 IV 9 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| BMN 044 SC 6 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| Physical therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| sham shockwave therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| Glutamine Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Terminé | This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2011-10-26 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a random… Descartes-08 · PMID 41514038 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie gé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is driven by the secretion of autoantibodies from pathogenic B cell maturation antigen (BCMA)-ex… | Nature medicine 2026-08-16 13:21:14 | Source |
| Outcomes of pregnancies complicated by maternal autoimmune diseases i… Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheumatoid Arthritis, Systemic… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Maternal autoimmune diseases, including Sjögren's disease (SjD), systemic lupus erythematosus (SLE), rheumatoid arthrit… | AJOG global reports 2026-08-16 13:21:07 | Source |
| Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Bridging fibrosis and function: an integrated mechanistic and therape… Sildenafil · PMID 42592245 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Peyronie's disease (PD) and erectile dysfunction (ED) are prevalent and frequently coexisting male sexual disorders tha… | Sexual medicine 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Narrative-based sexual medicine. A collection of patients' stories an… Sildenafil · PMID 41928386 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narrative-based medicine (NBM) integrates patient stories with the clinician's perspective and scientific evidence to p… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Catamenial loss of botulinum toxin efficacy successfully managed with… Botulinum toxin type A · PMID 42571515 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAAD case reports 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Early local antitoxin intervention attenuates botulinum neurotoxin-in… Botulinum toxin type A · PMID 42315011 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum neurotoxin type A (BoNT/A) is widely used in clinical practice; however, unintended diffusion to non-target m… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Local therapeutic strategies for neurocutaneous dysesthesia: from cap… Botulinum toxin type A · PMID 41884965 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neurocutaneous dysesthesia (ND) is characterized by abnormal skin sensations such as pruritus or burning without an und… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Adjunctive intermittent theta-burst stimulation for first-episode sch… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42308997 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of intermittent theta-burst stimulation (iTBS) combined with pharmacotherapy and psychotherapy in first-ep… | Psychiatry research 2026-08-16 13:05:33 | Source |
| Efficacy of non-invasive brain stimulation in Alzheimer's disease: An… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42398685 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This umbrella review integrates systematic reviews and meta-analyses to evaluate the efficacy of non-invasive brain sti… | Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:05:32 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation and exercise-induced autonomic… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42420556 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source To synthesise current evidence regarding whether transcutaneous vagus nerve stimulation modulates autonomic recovery fo… | Clinical autonomic research : official journal of the… 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation for postoperative pain reducti… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42229067 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Transcutaneous auricular vagus nerve stimulation (taVNS) is a promising non-pharmacological approach for postoperative… | Journal of psychosomatic research 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Kidney transplantation in sub-Sahara African countries: challenges an… Methylprednisolone · PMID 42315970 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This report presents the outcomes, challenges, and lessons learned from the first 17 cases of kidney transplantation (K… | Renal failure 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Wt1 facilitates visceral beige fat formation to combat abdominal obes… Methylprednisolone · PMID 42125880 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Visceral fat has weaker beige adipogenesis than subcutaneous fat with unclear mechanisms. The Wilms tumour gene (Wt1),… | Adipocyte 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… | Blood advances 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… | Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… | Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… | Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… | Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |