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Fiche traitement

Chronic Corticosteroid Therapy

PTC Therapeutics Myopathies

Échec / arrêt Phase 2

Résumé

Chronic Corticosteroid Therapy est développé par PTC Therapeutics. Le traitement est actuellement en Phase 2. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : échec, arrêt ou signal négatif.

À vérifier

À vérifier
Phase 2
PTC Therapeutics
United States, United Kingdom
Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that develops in boys. It is caused by a mutation in the gene for dystrophin, a protein that is important for maintaining normal muscle structure and function. Loss of dystrophin causes muscle fragility that leads to weakness and loss of walking ability during childhood and teenage years. A specific type of mutation, called a nonsense (premature stop codon) mutation is the cause of DMD/BMD in approximately 10-15% of boys with the disease. Ataluren (PTC124) is an orally delivered, investigational drug that has the potential to overcome the effects of the nonsense mutation. This study is a Phase 2a trial that enrolled boys with nonsense mutation DMD/BMD who have lost independent mobility due to the disease. This study evaluated the safety and tolerability of ataluren (PTC124) and also evaluated efficacy outcomes in this participant population.
2020-07-27

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%
Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2020-07-27
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeStatut inconnu
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationÉchec confirmé
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 2
Études associées0
Publications associées7
Statut consolidéÉchec / arrêt

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

8 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2020-07-27Dernière mise à jour des donnéesChronic Corticosteroid TherapyBiomedical Watch
2026-07-08PublicationVery late stent thrombosis associated with stent malapposition and uncovered struts after contrast-enhanced CT in a patient receiving long-term steroid therapy due to Kounis syndrome: a case report.European heart journal. Case reports
2026-07-08PublicationNew Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Using the Low-Dose Synacthen Test in Children on Long-Term Corticosteroids: A North African Pilot Study.Diagnostics (Basel, Switzerland)
2026-07-14PublicationOccult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hyperglycemic State in a Patient With Newly Diagnosed Type 2 Diabetes Mellitus.Cureus
2026-07-18PublicationAdrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery after chronic glucocorticoid treatment in male mice.Endocrinology
2026-07-18PublicationCommunity-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinical characteristics and impact of rapid molecular diagnostics in the Italian SIS-NET study.International journal of infectious diseases : IJID : official publication of the International Society for Infectious Diseases
2026-07-23PublicationLycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior and immunological dysfunction via restoration of neuro-immune-metabolic homeostasis in rats.Scientific reports
2026-08-13PublicationFat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Patient With Duchenne Muscular Dystrophy.Cureus

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

0 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
Aucun essai lié pour le moment.

Publications liées

7 publication(s)

Publications liées

7 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Fat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Patient With Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source 42572732 10.7759/cureus.112419 Cureus
Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior and immunological dysfunction via restoration of neuro-immune-metabolic homeostasis in rats. Voir source 42472869 10.1038/s41598-026-62143-9 Scientific reports
Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery after chronic glucocorticoid treatment in male mice. Voir source 42464759 10.1210/endocr/bqag081 Endocrinology
Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinical characteristics and impact of rapid molecular diagnostics in the Italian SIS-NET study. Voir source 42468735 10.1016/j.ijid.2026.108988 International journal of infectious diseases : IJID : official publication of the International Society for Infectious Diseases
Occult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hyperglycemic State in a Patient With Newly Diagnosed Type 2 Diabetes Mellitus. Voir source 42434630 10.7759/cureus.110616 Cureus
Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and uncovered struts after contrast-enhanced CT in a patient receiving long-term steroid therapy due to Kounis syndrome: a case report. Voir source 41972237 10.1093/ehjcr/ytag199 European heart journal. Case reports
New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Using the Low-Dose Synacthen Test in Children on Long-Term Corticosteroids: A North African Pilot Study. Voir source 41975776 10.3390/diagnostics16071065 Diagnostics (Basel, Switzerland)

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2020-07-27

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.