Golodirsen
Sarepta Therapeutics, Inc. • Myopathies
Résumé
Golodirsen est développé par Sarepta Therapeutics, Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : échec, arrêt ou signal négatif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 3
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT03532542, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
10 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2018-08-02 | Début de l’étudeNCT03532542 | Registre d’essai clinique |
| 2023-07-26 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT03532542 | Registre d’essai clinique |
| 2024-09-13 | Dernière mise à jour des donnéesGolodirsen | Biomedical Watch |
| 2026-07-10 | Création de l’enregistrementNCT03532542 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-10 | PublicationFDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscular dystrophy: current status and future outlook. | RNA biology |
| 2026-07-10 | PublicationRNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Gene-Modifying Strategies. | Biomolecules |
| 2026-07-13 | Dernière mise à jour du registreNCT03532542 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationCharacteristics of Patients Receiving Novel Muscular Dystrophy Drugs in Trials vs Routine Care. | JAMA network open |
| 2026-08-13 | PublicationRecalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. | Genes |
| 2026-08-16 | PublicationA Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Golodirsen to Evaluate Survival Among Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. | Advances in therapy |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT03532542 | An Extension Study to Evaluate Casimersen or Golodirsen in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy | Phase 3 | TERMINATED | United States, Belgium, Bulgaria, Canada, Czechia, France, Germany, Israel, Italy, Poland, Spain, Sweden, United Kingdom | Sarepta Therapeutics, Inc. |
Publications liées
5 publication(s)Publications liées
5 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Golodirsen to Evaluate Survival Among Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source | 42250075 | 10.1007/s12325-026-03609-0 | Advances in therapy | |
| Characteristics of Patients Receiving Novel Muscular Dystrophy Drugs in Trials vs Routine Care. Voir source | 38265797 | 10.1001/jamanetworkopen.2023.53094 | JAMA network open | |
| Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. Voir source | 42510866 | 10.3390/genes17070826 | Genes | |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscular dystrophy: current status and future outlook. Voir source | 42324661 | 10.1080/15476286.2026.2689117 | RNA biology | |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Gene-Modifying Strategies. Voir source | 42352260 | 10.3390/biom16060794 | Biomolecules |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2024-09-13
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.