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Myopathies

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Périmètre

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Low-Dose Naltrexone, 6.0mg Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 Actif This exploratory clinical trial tests low-dose naltrexone (LDN) for the tr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-05-11 Détail
Manual muscular test Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire NA Terminé The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-03-20 Détail
Motrice fonction mesurement Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire NA Terminé The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-03-20 Détail
Sevasemten Dose 2 Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Phase 2 Actif The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-05 Détail
Sevasemten Dose 3 Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Phase 2 Actif The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-05 Détail
Lidocaine Hydrochloride Étude non communiquée Migraine · Myopathies Traitement symptomatique Phase 1 Terminé This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-01 Détail
Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction Étude non communiquée Myopathies À vérifier NA Terminé Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-09-05 Détail
RNA extraction Étude non communiquée Myopathies À vérifier NA Terminé Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-09-05 Détail
Mepivacaine Hydrochloride Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique NA Terminé This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-08-04 Détail
Golodirsen Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 3 Échec The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2024-09-13 Détail
Primary major amputation Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique À vérifier Terminé The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-10-30 Détail
GenPHSat injection (Efficacy) Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 UNKNOWN This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-08-02 Détail
Radiolabeled EDG-5506 Intravenous Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Terminé This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-04-14 Détail
Radiolabeled EDG-5506 Suspension Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Terminé This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-04-14 Détail
Chronic Corticosteroid Therapy Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2020-07-27 Détail
BMN 044 IV 9 mg/kg Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2018-01-23 Détail
BMN 044 SC 6 mg/kg Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2018-01-23 Détail
Physical therapy Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique NA Terminé Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2015-11-03 Détail
sham shockwave therapy Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique NA Terminé Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2015-11-03 Détail
Glutamine Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Terminé This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2011-10-26 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Common genetic variants of the cardiac sodium channel alter patient r… Mexiletine · PMID 42422555 Myopathies Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Several common variants have been identified in SCN5A, which encodes the cardiac sodium channel α-subunit Nav1.5 and is… Journal of precision medicine (Amsterdam, Netherlands) 2026-07-14 16:28:50 Source
Trunk-oriented Exercises Versus Whole-body Vibration on Abdominal Thi… Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Muscular Dystrophy · PMID 38… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Progressive proximal muscle weakening in children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) impairs postural adjustments b… Journal of musculoskeletal & neuronal interactions 2026-07-14 16:28:20 Source
"Nothing about us without us": Co-production of and 'How To' implemen… Pain Science Education · PMID 42345107 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) affect up to 1 in 15 people, significantly impairing daily function and quality of l… Primary dental journal 2026-07-14 16:28:18 Source
Smallest Detectable Change of the Knowledge and Attitudes of Pain in… Pain Science Education · PMID 42333373 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Background Pain Science Education (PSE) aims to improve patients' understanding of pain based on modern pain science, e… Cureus 2026-07-14 16:28:18 Source
Topical resiniferatoxin for the treatment of vestibulodynia: a prospe… Capsaicin Topical Cream · PMID 42434379 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Vestibulodynia is the most common subtype of vulvodynia and is characterized by persitent, contact-evoked pain localize… AJOG global reports 2026-07-14 16:28:02 Source
BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: explorat… Descartes-08 · PMID 41514039 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have the potential to transform treatment of autoimmune disease by res… Nature medicine 2026-07-14 16:04:05 Source
Descartes-08: Unlocking the potential of mRNA CAR T-cell therapy in m… Descartes-08 · PMID 42019495 Myopathies Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-07-14 16:04:05 Source
Isolated trochlea and triquetrum fractures in an immunocompromised ad… Prednisone · PMID 42442847 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Isolated fractures of the humeral trochlea and triquetral avulsion fractures are uncommon, and to our knowledge, there… BMJ case reports 2026-07-14 16:04:02 Source
Sildenafil for Attenuating Hepatic Ischemia-Reperfusion Injury and Pr… Sildenafil · PMID 42438631 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Introduction Hepatic ischemia-reperfusion (I/R) injury is a major driver of post-hepatectomy liver failure (PHLF) and c… Cureus 2026-07-14 16:03:51 Source
Bibliometric and Two-Sample Mendelian Randomization Analyses of the C… Sildenafil · PMID 42441558 Myopathies Neuroprotection · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Hypertension (HT)-related erectile dysfunction (ED), a condition secondary to HT, is characterized by a persistent inab… Journal of visualized experiments : JoVE 2026-07-14 16:03:50 Source
LC-PDA & LC-MS/MS approach of Daprodustat: forced degradation study. GSK1278863 · PMID 42247152 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Daprodustat is a hypoxia-inducible prolyl hydroxylase inhibitor to treat anaemia in patients with Chronic Kidney Diseas… Xenobiotica; the fate of foreign compounds in biologic… 2026-07-14 16:03:50 Source
Model-Informed Drug Development for Daprodustat Supports the Design o… GSK1278863 · PMID 41174355 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Model-informed drug development (MIDD) played a crucial role in the successful development and regulatory approval of d… Clinical pharmacology and therapeutics 2026-07-14 16:03:50 Source
Efficacy of platelet-rich plasma in the treatment of hemiplegic shoul… Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoulder Pain · PMID 32990858 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The aim of this study was to examine the effects of platelet-rich plasma (PRP) on pain and functional outcomes in patie… Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-07-14 16:03:48 Source
Pilot feasibility study of intraprocedural transcranial Doppler monit… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42422222 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Utility of flow diverter (FD) surface modification (SM) in reducing thromboembolism of cerebral aneurysm treatment rema… Frontiers in neurology 2026-07-14 16:03:48 Source
The relationship between cerebellar functional connectivity alteratio… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42360506 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Altered cerebellar resting-state functional connectivity (FC) may contribute to hand motor impairment in People with Mu… Journal of neurology 2026-07-14 16:03:48 Source
Ultrasound-guided platelet-rich plasma myofascial injection for chron… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42443868 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Retrospective cohort study to evaluate the efficacy and safety of ultrasound-guided myofascial platelet-rich plasma (PR… BMC musculoskeletal disorders 2026-07-14 16:03:47 Source
EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Gluc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444066 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source ObjectivesTo evaluate the efficacy of two different formulations of glucagon given by three different routes (subcutane… Journal of feline medicine and surgery 2026-07-14 16:03:46 Source
EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport v… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444063 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Glymphatic dysfunction impairs Aβ clearance and contributes to Alzheimer's disease (AD) progression. Low-intensity tran… Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-07-14 16:03:46 Source
Insulin Regulates CD36-Dependent Fatty Acid Uptake but Not Mitochondr… Glutamine · PMID 42444333 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation Publication PubMed Voir la publication source Sertoli cells (SCs) provide essential metabolic support for spermatogenesis, including lactate production for developin… Andrology 2026-07-14 16:03:43 Source
[Effect of electroacupuncture on chronic pain in patients with knee o… Glutamine · PMID 42443077 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To observe the clinical therapeutic effect of electroacupuncture (EA) on chronic pain in patients with knee osteoarthri… Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-14 16:03:43 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail