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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Low-Dose Naltrexone, 6.0mg Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 Actif This exploratory clinical trial tests low-dose naltrexone (LDN) for the tr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-05-11 Détail
Manual muscular test Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire NA Terminé The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-03-20 Détail
Motrice fonction mesurement Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire NA Terminé The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-03-20 Détail
Sevasemten Dose 2 Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Phase 2 Actif The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-05 Détail
Sevasemten Dose 3 Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Phase 2 Actif The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-05 Détail
Lidocaine Hydrochloride Étude non communiquée Migraine · Myopathies Traitement symptomatique Phase 1 Terminé This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-11-01 Détail
Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction Étude non communiquée Myopathies À vérifier NA Terminé Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-09-05 Détail
RNA extraction Étude non communiquée Myopathies À vérifier NA Terminé Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-09-05 Détail
Mepivacaine Hydrochloride Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique NA Terminé This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2025-08-04 Détail
Golodirsen Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 3 Échec The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2024-09-13 Détail
Primary major amputation Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique À vérifier Terminé The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-10-30 Détail
GenPHSat injection (Efficacy) Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 UNKNOWN This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-08-02 Détail
Radiolabeled EDG-5506 Intravenous Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Terminé This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-04-14 Détail
Radiolabeled EDG-5506 Suspension Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Terminé This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier ClinicalTrials.gov 2023-04-14 Détail
Chronic Corticosteroid Therapy Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2020-07-27 Détail
BMN 044 IV 9 mg/kg Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2018-01-23 Détail
BMN 044 SC 6 mg/kg Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Échec The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2018-01-23 Détail
Physical therapy Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique NA Terminé Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2015-11-03 Détail
sham shockwave therapy Étude non communiquée Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique NA Terminé Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2015-11-03 Détail
Glutamine Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 2 Terminé This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2011-10-26 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Six approved drugs for alcohol use disorder: algorithms for their use… baclofen · PMID 42476146 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The pharmacological management of alcohol use disorder (AUD) currently includes six medications approved by different r… Alcohol and alcoholism (Oxford, Oxfordshire) 2026-07-22 21:22:33 Source
Beyond intraocular pressure: vascular and metabolic modifiers of opti… Metformin · PMID 42484773 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source To critically integrate epidemiological, mechanistic, and clinical evidence linking systemic blood pressure dysregulati… International ophthalmology 2026-07-22 21:21:06 Source
Case Report: Early-onset euglycemic diabetic ketoacidosis following h… Metformin · PMID 42483676 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors are associated with euglycemic diabetic ketoacidosis (euDKA), typical… Frontiers in endocrinology 2026-07-22 21:21:06 Source
Interim Safety Profile From the Feasibility Study of the BrainGate Ne… BrainGate Neural Interface System · PMID 36639237 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Brain-computer interfaces (BCIs) are being developed to restore mobility, communication, and functional independence to… Neurology 2026-07-18 15:48:46 Source
Neural Point-and-Click Communication by a Person With Incomplete Lock… BrainGate Neural Interface System · PMID 25385765 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source A goal of brain-computer interface research is to develop fast and reliable means of communication for individuals with… Neurorehabilitation and neural repair 2026-07-18 15:48:46 Source
Multimodality Risk Stratification in Athletes With Long QT Syndrome. Mexiletine · PMID 42460964 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Long QT syndrome has traditionally led to exercise restriction due to concerns for exertion-triggered arrhythmia and su… JACC. Case reports 2026-07-18 15:48:44 Source
Efficacy of perifracture site injections for pain control following d… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42469861 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Surgical site analgesic injections are used as part of multimodal analgesia in elective orthopedic surgery, but their e… Journal of orthopaedic surgery and research 2026-07-18 15:48:08 Source
Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42469164 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Denecimig (Mim8) is a next-generation, activated factor VIII mimetic, fully human bispecific IgG4 antibody in developme… Blood advances 2026-07-18 15:48:07 Source
Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injec… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42470097 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a highly prevalent condition worldwide, resulting in a significant symptom burden and dimi… Expert opinion on drug safety 2026-07-18 15:48:07 Source
Examining the feasibility and preliminary effects of resistance exerc… Creatine Monohydrate · PMID 42455839 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The purpose of this trial was to assess the feasibility, acceptability and safety of a 10-week hybrid (in-clinic and vi… PloS one 2026-07-18 15:48:05 Source
A case report of Good syndrome: Diarrhea and dyspnea. IvIg · PMID 42470030 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Good syndrome (GS) is a rare acquired immunodeficiency disorder characterized by thymoma, hypogammaglobulinemia, and pe… Medicine 2026-07-18 15:47:59 Source
Knowledge graph visualization and bibliometric analysis of research o… IvIg · PMID 42470076 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Coronary artery lesions (CAL) complicating Kawasaki disease (KD) are a central concern affecting the long-term cardiova… Medicine 2026-07-18 15:47:59 Source
Evaluation of the "Los Filabres" Protocol on Behavioral and Psycholog… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42450944 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are highly prevalent among nursing home residents and represen… Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-07-18 15:47:58 Source
Linguistical and psychometric validation of the MIND Youth Questionna… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42449006 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The Mind Youth Questionnaire is a multidimensional health-related quality-of-life questionnaire designed for pediatric… Journal of patient-reported outcomes 2026-07-18 15:47:58 Source
Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery afte… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42464759 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Glucocorticoid-induced adrenal insufficiency (GIAI) can persist for months after discontinuation of chronic corticoster… Endocrinology 2026-07-18 15:47:55 Source
Erectile dysfunction severity and penile Doppler findings in pelvic f… Tadalafil · PMID 42465782 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Erectile dysfunction (ED) is a common and multifactorial complication after pelvic fracture urethral injury (PFUI), yet… Indian journal of urology : IJU : journal of the Urolo… 2026-07-18 15:47:51 Source
Targeting canonical TGFβ/SMAD3 and ERK1/2 signaling in human valve in… Tadalafil · PMID 42461450 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Rheumatic heart disease (RHD) is a chronic sequel of acute rheumatic fever characterized by sustained inflammation, fib… Journal of physiology and biochemistry 2026-07-18 15:47:51 Source
Perceived Impacts of Caring for a Child With Disability on Siblings a… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42454384 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study investigated the perceived implications of caring on siblings and parents under COVID-19 lockdown in Austral… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-07-18 15:47:46 Source
Comparison of the Effects of Telerehabilitation-Based Motor and Cogni… test of walk · PMID 42468927 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The co-occurrence of motor and cognitive impairments in Parkinson's disease underscores the importance of dual-task tra… Journal of aging and physical activity 2026-07-18 15:47:44 Source
Does combining walked distance and oxygenation obtained during the si… test of walk · PMID 42468472 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The six-minute walk distance (6MWD) is widely used to assess functional status and prognosis in interstitial lung disea… Heart & lung : the journal of critical care 2026-07-18 15:47:44 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail