Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Low-Dose Naltrexone, 6.0mg Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | Actif | This exploratory clinical trial tests low-dose naltrexone (LDN) for the tr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-05-11 | Détail |
| Manual muscular test Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Motrice fonction mesurement Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Sevasemten Dose 2 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Sevasemten Dose 3 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Lidocaine Hydrochloride Étude non communiquée | Migraine · Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1 | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-01 | Détail |
| Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| Mepivacaine Hydrochloride Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-08-04 | Détail |
| Golodirsen Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | Échec | The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2024-09-13 | Détail |
| Primary major amputation Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | Terminé | The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-10-30 | Détail |
| GenPHSat injection (Efficacy) Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | UNKNOWN | This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-08-02 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Intravenous Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Suspension Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Chronic Corticosteroid Therapy Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2020-07-27 | Détail |
| BMN 044 IV 9 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| BMN 044 SC 6 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| Physical therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| sham shockwave therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| Glutamine Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Terminé | This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2011-10-26 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Nonmyeloablative and reduced-intensity conditioning for allogeneic he… Cyclophosphamide · PMID 42486917 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only widely available cure for sickle cell disease (SC… | Bone marrow transplantation 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| [Sustained complete remission achieved with tofacitinib in a refracto… Cyclophosphamide · PMID 42486736 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Treatment of large granular lymphocytic leukemia, particularly T-cell leukemia (LGL-T), remains challenging. JAK inhibi… | La Revue de medecine interne 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| Diabetic Patients With Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia: TKI… Metformin · PMID 42486531 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited data are available regarding patients with newly diagnosed chronic myeloid leukemia (CML) and concomitant diabe… | European journal of haematology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Metformin enhances hippocampal excitatory synaptic transmission and p… Metformin · PMID 42486330 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Early stages of Alzheimer's disease (AD) are characterized by synaptic dysfunction and alterations in synaptic plastici… | Neuropharmacology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Pneumocystis jirovecii pneumonia and prophylaxis in patients with sol… Prednisone · PMID 42484810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP) is an uncommon but potentially fatal opportunistic fungal infection in immunocom… | Clinical & translational oncology : official publicati… 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Sympathetic ophthalmia induced by vitrectomy for endogenous fungal en… Prednisone · PMID 42482889 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sympathetic ophthalmia (SO) is a rare but serious inflammatory ocular disorder. We report a case of endogenous fungal e… | Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Selective pulmonary vasorelaxant effects of an N,N-diaminoquinazoline… Sildenafil · PMID 42468673 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a progressive disease characterized by elevated pulmonary vascular resistance… | European journal of pharmacology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Sildenafil-associated severe cholestatic drug-induced liver injury pr… Sildenafil · PMID 42474650 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sildenafil is widely used as a phosphodiesterase type 5 inhibitor for erectile dysfunction. Drug-induced liver injury (… | Clinical journal of gastroenterology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Beyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-sta… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42483475 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Infection prevention is fundamental to patient safety, yet conventional audits often fall short in driving sustained be… | GMS hygiene and infection control 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Combined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus an… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42484199 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This systematic review and meta-analysis aimed to compare the effectiveness and safety profiles of anti-vascular endoth… | Arquivos brasileiros de oftalmologia 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Glycosylation penetrance of N-X-S/T sequons in antibody variable doma… Glutamine · PMID 42482306 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Machine learning (ML) approaches for de novo antibody design generate thousands of candidate sequences, but most lack a… | mAbs 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| Palometa fish (Serrasalmus maculatus) meat: Amino acids profile by ga… Glutamine · PMID 42484164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Palometa (Serrasalmus maculatus) is a predatory freshwater fish that is abundant in South America. Palometa is rarely c… | Anais da Academia Brasileira de Ciencias 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| From Visceral Pain to Emotional Distress: Comparative Effectiveness o… Desipramine · PMID 42470701 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Antispasmodics and antidepressants are standard therapies for managing both the gastrointestinal symptoms and psycholog… | Journal of gastrointestinal and liver diseases : JGLD 2026-07-22 21:22:52 | Source |
| Guillain-Barré syndrome with bilateral extensor plantar responses: A… IvIg · PMID 42483360 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is an acute immune-mediated polyradiculoneuropathy, typically presenting with rapidly pro… | Journal of family medicine and primary care 2026-07-22 21:22:50 | Source |
| Hormonal Contraception and Initiation of Semaglutide Therapy. Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42485041 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Concerns regarding weight changes during hormonal contraceptive use may influence health care-seeking behavior and cont… | JAMA network open 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Photobiomodulation at 660 nm enhances proliferative activity while pr… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42484713 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Efficient endothelialization is essential for vascular graft integration and long-term performance, yet strategies to e… | Cell and tissue banking 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Patient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniri… Ataluren · PMID 42447954 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to investigate the efficacy of drug repurposing using a corneal organoid model developed from patient-d… | Life sciences 2026-07-22 21:22:46 | Source |
| A mobile learning environment: a preliminary study of a developmental… test of walk · PMID 42485077 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source An embodied theory of development views an infant's mobility as a causal factor in their cognitive, language and motor… | Disability and rehabilitation. Assistive technology 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Feasibility of Real-Time Autonomous Functional Electrical Stimulation… test of walk · PMID 42484421 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Freezing of gait is a debilitating walking disturbance that can severely worsen quality of life for people with Parkins… | The European journal of neuroscience 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Persistent hiccups following endobronchial ultrasound-guided transbro… baclofen · PMID 42471910 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Endobronchial ultrasound-guided transbronchial needle aspiration (EBUS-TBNA) is a minimally invasive diagnostic procedu… | Respiratory medicine case reports 2026-07-22 21:22:33 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |