Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Low-Dose Naltrexone, 6.0mg Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | Actif | This exploratory clinical trial tests low-dose naltrexone (LDN) for the tr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-05-11 | Détail |
| Manual muscular test Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Motrice fonction mesurement Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | Terminé | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-03-20 | Détail |
| Sevasemten Dose 2 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Sevasemten Dose 3 Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | Actif | The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-05 | Détail |
| Lidocaine Hydrochloride Étude non communiquée | Migraine · Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1 | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-11-01 | Détail |
| Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| RNA extraction Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | NA | Terminé | Investigators identified a high risk of deep vein thrombosis and pulmonary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-09-05 | Détail |
| Mepivacaine Hydrochloride Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | Terminé | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2025-08-04 | Détail |
| Golodirsen Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | Échec | The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2024-09-13 | Détail |
| Primary major amputation Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | Terminé | The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-10-30 | Détail |
| GenPHSat injection (Efficacy) Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | UNKNOWN | This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-08-02 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Intravenous Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Radiolabeled EDG-5506 Suspension Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2023-04-14 | Détail |
| Chronic Corticosteroid Therapy Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2020-07-27 | Détail |
| BMN 044 IV 9 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| BMN 044 SC 6 mg/kg Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Échec | The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2018-01-23 | Détail |
| Physical therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| sham shockwave therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| Glutamine Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | Terminé | This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2011-10-26 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… | Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… | Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… | Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 | Source |
| How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 | Source |
| Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… | Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… | Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… | CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… | Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… | Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… | Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… | Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Biomimetic stress granules replenish lysosomal repair to reinstate ma… Antibiotics · PMID 42598102 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Severe intracellular bacterial infection can progressively compromise lysosomal defence in macrophages, yet the underly… | Bioactive materials 2026-08-16 21:22:11 | Source |
| Non-prescription antibiotic dispensing in community pharmacies in jor… Antibiotics · PMID 42573429 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Inappropriate antibiotic use in community settings is a major contributor to antimicrobial resistance, particularly in… | The Libyan journal of medicine 2026-08-16 21:22:11 | Source |
| Clinical associations during the year before Parkinson's disease diag… Propranolol · PMID 42261249 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Characterizing clinical associations before Parkinson's disease (PD) diagnosis may improve understanding of the diagnos… | Annals of medicine 2026-08-16 19:23:49 | Source |
| Oral propranolol treatment safety in infantile hemangiomas. Propranolol · PMID 42179355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Infantile hemangiomas are common and can be treated with propranolol. Cardiovascular side effects are a potential risk… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 19:23:49 | Source |
| Propranolol enhances the oncolytic effect of newcastle disease virus… Propranolol · PMID 41866332 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Canine mammary tumors (CMT), the most common neoplasms in intact female dogs, lack effective treatments for advanced ca… | The veterinary quarterly 2026-08-16 19:23:49 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |