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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
MOVE — Study of Brain-spinal Cord Neural Connectivity in Spasticity NCT06281223 · NCT06281223 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Little is known about the peripheral and central mechanisms of action of s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in… NCT05006924 · NCT05006924 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is a multisystem disease that causes muscl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertion… NCT03736174 · NCT03736174 Myopathies À vérifier À vérifier UNKNOWN The purpose of this study is to investigate high frequency ultrasound as a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
M5049 high dose Étude non communiquée Lupus · Myopathies Immunomodulation Phase 2 Actif The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-16 Détail
Effect of Muscle Strength on Hamstring Flexibility in Children With D… NCT03589573 · NCT03589573 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Investigator researched that the effect of trunk and lower extremity muscl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Sildenafil NCT01350154 · Effect of Modulating the nNOS System on Cardiac, Muscular and Cognitive Function… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study is done to evaluate whether treatment with the drug sildenafil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Mus… NCT05688072 · NCT05688072 Myopathies À vérifier NA COMPLETED The abdominal muscles play an important role in stabilizing the trunk and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoul… NCT03931824 · NCT03931824 Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED In this study assessing whether platelet rich plasma injections(PRP) are e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
GSK1278863 NCT02231190 · GSK1278863 Effects on Eccentric Exercise-Induced Muscle Damage Myopathies Traitement symptomatique Phase 1 COMPLETED As per non-clinical studies, prolyl hydroxylase inhibitor GSK1278863 can p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evalua… NCT06227182 · NCT06227182 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier RECRUITING Facioscapulohumeral dystrophy (FSHD) is one of the most common hereditary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Measurement of compartment compressibility using the CPMX1 device NCT06030635 · ACS Monitoring Charité Berlin Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique NA COMPLETED Compartment syndrome is a very serious musculoskeletal disorder, which can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Pain Science Education NCT07280273 · Effectiveness of Pain Science Education in Patients With Fibromyalgia Syndrome L… Myopathies Traitement symptomatique NA ACTIVE_NOT_RECRUITING Fibromyalgia Syndrome (FMS) is a complex chronic pain disorder characteriz… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
CORRECT: COmmunity RegistRy Study Evaluating Dupuytren's Contracture… NCT01715467 · NCT01715467 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This observational study will prospectively collect data on treatment opti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Creatine Monohydrate NCT00016653 · Creatine and Glutamine in Steroid-Naive Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
GenPHSat injection (Safety) NCT05588401 · Evaluating Safety and Efficacy of Autologous Gene-edited Muscle Stem Cells (GenP… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1 UNKNOWN This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
HB-adMSCs NCT05154851 · HBCMD01- Expanded Access for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophy. Myopathies À vérifier À vérifier NO_LONGER_AVAILABLE This individual patient expanded access IND is requested for a patient dia… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
M5049 dose NCT05650567 · Study of M5049 in DM and PM Participants (NEPTUNIA) Myopathies Immunomodulation Phase 2 TERMINATED The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Muscular electrostimulation and percutaneus muscular biopsy. NCT02033057 · Muscular Electrostimulation of the Sedated and Mechanically Ventilated Criticall… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 4 UNKNOWN Even 20-50% of patients under sedation and mechanical ventilation develops… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Observational Study on Cardiac Biomarkers Testing in Patients with Mu… NCT05779202 · NCT05779202 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The objective of this study is to evaluate acute changes of cardiac tropon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver… NCT04463745 · NCT04463745 Myopathies À vérifier À vérifier UNKNOWN Patients with end stage liver disease have varying degrees of intra-abdomi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a random… Descartes-08 · PMID 41514038 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie gé… Publication PubMed Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is driven by the secretion of autoantibodies from pathogenic B cell maturation antigen (BCMA)-ex… Nature medicine 2026-08-16 13:21:14 Source
Outcomes of pregnancies complicated by maternal autoimmune diseases i… Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheumatoid Arthritis, Systemic… Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Maternal autoimmune diseases, including Sjögren's disease (SjD), systemic lupus erythematosus (SLE), rheumatoid arthrit… AJOG global reports 2026-08-16 13:21:07 Source
Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 Source
Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 Source
Bridging fibrosis and function: an integrated mechanistic and therape… Sildenafil · PMID 42592245 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Peyronie's disease (PD) and erectile dysfunction (ED) are prevalent and frequently coexisting male sexual disorders tha… Sexual medicine 2026-08-16 13:11:16 Source
Narrative-based sexual medicine. A collection of patients' stories an… Sildenafil · PMID 41928386 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Narrative-based medicine (NBM) integrates patient stories with the clinician's perspective and scientific evidence to p… The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:11:16 Source
Catamenial loss of botulinum toxin efficacy successfully managed with… Botulinum toxin type A · PMID 42571515 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. JAAD case reports 2026-08-16 13:11:11 Source
Early local antitoxin intervention attenuates botulinum neurotoxin-in… Botulinum toxin type A · PMID 42315011 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Botulinum neurotoxin type A (BoNT/A) is widely used in clinical practice; however, unintended diffusion to non-target m… Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:11:11 Source
Local therapeutic strategies for neurocutaneous dysesthesia: from cap… Botulinum toxin type A · PMID 41884965 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Neurocutaneous dysesthesia (ND) is characterized by abnormal skin sensations such as pruritus or burning without an und… The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 13:11:11 Source
Adjunctive intermittent theta-burst stimulation for first-episode sch… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42308997 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The efficacy of intermittent theta-burst stimulation (iTBS) combined with pharmacotherapy and psychotherapy in first-ep… Psychiatry research 2026-08-16 13:05:33 Source
Efficacy of non-invasive brain stimulation in Alzheimer's disease: An… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42398685 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This umbrella review integrates systematic reviews and meta-analyses to evaluate the efficacy of non-invasive brain sti… Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:05:32 Source
Transcutaneous vagus nerve stimulation and exercise-induced autonomic… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42420556 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source To synthesise current evidence regarding whether transcutaneous vagus nerve stimulation modulates autonomic recovery fo… Clinical autonomic research : official journal of the… 2026-08-16 13:04:06 Source
Transcutaneous vagus nerve stimulation for postoperative pain reducti… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42229067 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Transcutaneous auricular vagus nerve stimulation (taVNS) is a promising non-pharmacological approach for postoperative… Journal of psychosomatic research 2026-08-16 13:04:06 Source
Kidney transplantation in sub-Sahara African countries: challenges an… Methylprednisolone · PMID 42315970 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This report presents the outcomes, challenges, and lessons learned from the first 17 cases of kidney transplantation (K… Renal failure 2026-08-16 13:02:06 Source
Wt1 facilitates visceral beige fat formation to combat abdominal obes… Methylprednisolone · PMID 42125880 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Visceral fat has weaker beige adipogenesis than subcutaneous fat with unclear mechanisms. The Wilms tumour gene (Wt1),… Adipocyte 2026-08-16 13:02:06 Source
Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… Blood advances 2026-08-16 13:00:44 Source
Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 Myopathies Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 Source
Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 Source
A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 Source
Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail