Fiche traitement
GenPHSat injection (Safety)
Simone Spuler, MD • Myopathies
Suivi actif
Phase 1
Résumé
GenPHSat injection (Safety) est développé par Simone Spuler, MD. Le traitement est actuellement en Phase 1. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie cellulaire. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Thérapie cellulaire
Phase 1
Simone Spuler, MD
Non renseigné
This study is an investigator initiated first-in-human interventional open label phase 1/2a clinical trial investigating an ATMP in the orphan disease LGMD to evaluate safety and efficacy.
2023-08-02
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 1
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiable
Thérapie cellulaire
Confiance automatique : 94%
Ce pourcentage n’est pas une probabilité de succès clinique.
Il mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : stem cell → Thérapie cellulaire, autologous → Thérapie cellulaire
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT05588401, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Contrôle de cohérence : 85/100
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2023-08-02
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source
Donnée normalisée automatiquement
Interprétation algorithmique
Classification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatÉtat de l’étudeStatut inconnu
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable
Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifPhase enregistréePhase 1
Études associées1
Publications associées16
Statut consolidéSuivi actif
Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
21 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2023-08-02 | Dernière mise à jour des donnéesGenPHSat injection (Safety) | Biomedical Watch |
| 2024-07-01 | Début de l’étudeNCT05588401 | Registre d’essai clinique |
| 2025-07-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05588401 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-12 | Création de l’enregistrementNCT05588401 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-12 | PublicationPhase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystrophy. | Ophthalmology science |
| 2026-07-12 | PublicationUnregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion, Gray-Market Access, and Emerging Public Health Risks. | Cureus |
| 2026-07-13 | Dernière mise à jour du registreNCT05588401 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-14 | PublicationEffect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Disodium Contrast Medium on Patient Comfort and Image Quality in Liver MRI: A Prospective, Double-Blind, Self-Controlled Before-and-After Study. | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI |
| 2026-07-14 | PublicationSafety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Glabellar Lines: A Phase 2b, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study. | Aesthetic surgery journal |
| 2026-07-14 | PublicationEXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport via Piezo1-Related Mechanotransduction in 5xFAD Mice. | Journal of cerebral blood flow and metabolism : official journal of the International Society of Cerebral Blood Flow and Metabolism |
| 2026-07-14 | PublicationEXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Glucagon Administration in Response to Insulin-Induced Hypoglycemia in Healthy Cats. | Journal of feline medicine and surgery |
| 2026-07-18 | PublicationDenecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with or without inhibitors - 26-week results from FRONTIER. | Blood advances |
| 2026-07-18 | PublicationLong-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injections in patients with knee osteoarthritis. | Expert opinion on drug safety |
| 2026-07-22 | PublicationBeyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-station infection prevention and control (IPC) innovation campaign on core hospital infection control committee (HICC) performance metrics - a pre-post audit study. | GMS hygiene and infection control |
| 2026-07-22 | PublicationCombined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus anti-VEGF alone for persistent diabetic macular edema: a comprehensive systematic review and meta-analysis. | Arquivos brasileiros de oftalmologia |
| 2026-07-23 | PublicationIntravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Retinal Vein Occlusion. | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmologicke spolecnosti a Slovenske oftalmologicke spolecnosti |
| 2026-07-23 | PublicationAge outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner ear delivery. | Drug delivery and translational research |
| 2026-08-13 | PublicationBeyond the first switch: multiple switching, cross-switching, and nocebo-aware implementation of biosimilars in real-world care in non-US health systems. | Expert opinion on biological therapy |
| 2026-08-13 | PublicationDetection of antisense oligonucleotides from biological samples by ligase detection reaction using T4 RNA ligase 2. | BioTechniques |
| 2026-08-16 | PublicationEfficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Ligation for Esophageal Varices: A Retrospective Study. | DEN open |
| 2026-08-16 | PublicationA Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescue Underwater Injection Endoscopic Mucosal Resection for Non-Pedunculated Colorectal Lesions. | DEN open |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05588401 | Evaluating Safety and Efficacy of Autologous Gene-edited Muscle Stem Cells (GenPHSats-bASKet) | Phase 1 | UNKNOWN | Non communiqué | Simone Spuler, MD |
Publications liées
16 publication(s)Publications liées
16 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Ligation for Esophageal Varices: A Retrospective Study. Voir source | 42088735 | 10.1002/deo2.70313 | DEN open | |
| A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescue Underwater Injection Endoscopic Mucosal Resection for Non-Pedunculated Colorectal Lesions. Voir source | 42111926 | 10.1002/deo2.70342 | DEN open | |
| Beyond the first switch: multiple switching, cross-switching, and nocebo-aware implementation of biosimilars in real-world care in non-US health systems. Voir source | 42590845 | 10.1080/14712598.2026.2718370 | Expert opinion on biological therapy | |
| Detection of antisense oligonucleotides from biological samples by ligase detection reaction using T4 RNA ligase 2. Voir source | 42590939 | 10.1080/07366205.2026.2716053 | BioTechniques | |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Retinal Vein Occlusion. Voir source | 42486678 | 10.31348/2026/25 | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmologicke spolecnosti a Slovenske oftalmologicke spolecnosti | |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner ear delivery. Voir source | 42487092 | 10.1007/s13346-026-02191-w | Drug delivery and translational research | |
| Beyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-station infection prevention and control (IPC) innovation campaign on core hospital infection control committee (HICC) performance metrics - a pre-post audit study. Voir source | 42483475 | 10.3205/dgkh000660 | GMS hygiene and infection control | |
| Combined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus anti-VEGF alone for persistent diabetic macular edema: a comprehensive systematic review and meta-analysis. Voir source | 42484199 | 10.5935/0004-2749.2025-0180 | Arquivos brasileiros de oftalmologia | |
| Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with or without inhibitors - 26-week results from FRONTIER. Voir source | 42469164 | 10.1182/bloodadvances.2025019095 | Blood advances | |
| Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injections in patients with knee osteoarthritis. Voir source | 42470097 | 10.1080/14740338.2026.2707152 | Expert opinion on drug safety | |
| Effect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Disodium Contrast Medium on Patient Comfort and Image Quality in Liver MRI: A Prospective, Double-Blind, Self-Controlled Before-and-After Study. Voir source | 42446484 | 10.1002/jmri.70447 | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI | |
| Safety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Glabellar Lines: A Phase 2b, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study. Voir source | 42446897 | 10.1093/asj/sjag126 | Aesthetic surgery journal | |
| EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport via Piezo1-Related Mechanotransduction in 5xFAD Mice. Voir source | 42444063 | 10.1177/0271678X261470064 | Journal of cerebral blood flow and metabolism : official journal of the International Society of Cerebral Blood Flow and Metabolism | |
| EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Glucagon Administration in Response to Insulin-Induced Hypoglycemia in Healthy Cats. Voir source | 42444066 | 10.1177/1098612X261471152 | Journal of feline medicine and surgery | |
| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystrophy. Voir source | 42437119 | 10.1016/j.xops.2026.101269 | Ophthalmology science | |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion, Gray-Market Access, and Emerging Public Health Risks. Voir source | 42437212 | 10.7759/cureus.110657 | Cureus |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2023-08-02
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.