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Fiche traitement

SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1

Oslo University Hospital Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1 est développé par Oslo University Hospital. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Traitement symptomatique
À vérifier
Oslo University Hospital
Norway
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is a multisystem disease that causes muscle weakness and myotonia. As a result upper limb function might become impaired. In this study we will examine patients with DM1 and record their upper limb function. We will will use a battery of patient reported outcomes (PROs) and Outcome measures (OMs) in order to evalute which ones are suitable for use in clinical practise and research studies.
2025-04-23

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Traitement symptomatique Confiance automatique : 66%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT05006924, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2025-04-23
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeTerminée
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées2
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

6 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2021-12-10Début de l’étudeNCT05006924Registre d’essai clinique
2024-08-31Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05006924Registre d’essai clinique
2025-04-23Dernière mise à jour des donnéesSOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1Biomedical Watch
2026-07-18Création de l’enregistrementNCT05006924Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationEfficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial.The Lancet. Child & adolescent health
2026-08-16PublicationProspective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measurement of Myotonia in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1.Neurology

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT05006924 SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1 À vérifier COMPLETED Norway Oslo University Hospital

Publications liées

2 publication(s)

Publications liées

2 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measurement of Myotonia in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1. Voir source 41747205 10.1212/WNL.0000000000214747 Neurology
Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial. Voir source 42385757 10.1016/S2352-4642(26)00126-4 The Lancet. Child & adolescent health

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2025-04-23

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.