Vue transversale de la maladie
Myopathies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
1012 résultats correspondants
· 46 visibles sur cette page
dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| MOVE — Study of Brain-spinal Cord Neural Connectivity in Spasticity NCT06281223 · NCT06281223 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Little is known about the peripheral and central mechanisms of action of s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 | Détail |
| SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in… NCT05006924 · NCT05006924 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | COMPLETED | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is a multisystem disease that causes muscl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 | Détail |
| Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertion… NCT03736174 · NCT03736174 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | UNKNOWN | The purpose of this study is to investigate high frequency ultrasound as a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 | Détail |
| M5049 high dose Étude non communiquée | Lupus · Myopathies | Immunomodulation | Phase 2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-16 | Détail |
| Effect of Muscle Strength on Hamstring Flexibility in Children With D… NCT03589573 · NCT03589573 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Investigator researched that the effect of trunk and lower extremity muscl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 | Détail |
| Sildenafil NCT01350154 · Effect of Modulating the nNOS System on Cardiac, Muscular and Cognitive Function… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | This study is done to evaluate whether treatment with the drug sildenafil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 | Détail |
| Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Mus… NCT05688072 · NCT05688072 | Myopathies | À vérifier | NA | COMPLETED | The abdominal muscles play an important role in stabilizing the trunk and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 | Détail |
| Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoul… NCT03931824 · NCT03931824 | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | COMPLETED | In this study assessing whether platelet rich plasma injections(PRP) are e… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 | Détail |
| GSK1278863 NCT02231190 · GSK1278863 Effects on Eccentric Exercise-Induced Muscle Damage | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1 | COMPLETED | As per non-clinical studies, prolyl hydroxylase inhibitor GSK1278863 can p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evalua… NCT06227182 · NCT06227182 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral dystrophy (FSHD) is one of the most common hereditary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 | Détail |
| Measurement of compartment compressibility using the CPMX1 device NCT06030635 · ACS Monitoring Charité Berlin | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | NA | COMPLETED | Compartment syndrome is a very serious musculoskeletal disorder, which can… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 | Détail |
| Pain Science Education NCT07280273 · Effectiveness of Pain Science Education in Patients With Fibromyalgia Syndrome L… | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Fibromyalgia Syndrome (FMS) is a complex chronic pain disorder characteriz… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 | Détail |
| CORRECT: COmmunity RegistRy Study Evaluating Dupuytren's Contracture… NCT01715467 · NCT01715467 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | This observational study will prospectively collect data on treatment opti… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| Creatine Monohydrate NCT00016653 · Creatine and Glutamine in Steroid-Naive Duchenne Muscular Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| GenPHSat injection (Safety) NCT05588401 · Evaluating Safety and Efficacy of Autologous Gene-edited Muscle Stem Cells (GenP… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1 | UNKNOWN | This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| HB-adMSCs NCT05154851 · HBCMD01- Expanded Access for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophy. | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NO_LONGER_AVAILABLE | This individual patient expanded access IND is requested for a patient dia… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| M5049 dose NCT05650567 · Study of M5049 in DM and PM Participants (NEPTUNIA) | Myopathies | Immunomodulation | Phase 2 | TERMINATED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| Muscular electrostimulation and percutaneus muscular biopsy. NCT02033057 · Muscular Electrostimulation of the Sedated and Mechanically Ventilated Criticall… | Myopathies | Ralentissement de la progression | Phase 4 | UNKNOWN | Even 20-50% of patients under sedation and mechanical ventilation develops… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| Observational Study on Cardiac Biomarkers Testing in Patients with Mu… NCT05779202 · NCT05779202 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | The objective of this study is to evaluate acute changes of cardiac tropon… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
| Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver… NCT04463745 · NCT04463745 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | UNKNOWN | Patients with end stage liver disease have varying degrees of intra-abdomi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |