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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Effect of Muscle Strength on Hamstring Flexibility in Children With D… NCT03589573 · NCT03589573 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Investigator researched that the effect of trunk and lower extremity muscl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Innovative Measures of Speech and Swallowing Dysfunction in Neurologi… NCT02118805 · NCT02118805 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED This study is evaluating the use of two painless, non-invasive technologie… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Neurology Inpatient Clinical Education Trial NCT03826056 · NCT03826056 Myasthénie À vérifier NA COMPLETED The objective of this study is to compare the effectiveness of a personali… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Ocular Mysathenia Gravis Generalization NCT04667650 · NCT04667650 Myasthénie À vérifier À vérifier COMPLETED Secondary ocular myasthenia gravis (OMG) generalization represents a pejor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Sildenafil NCT01350154 · Effect of Modulating the nNOS System on Cardiac, Muscular and Cognitive Function… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study is done to evaluate whether treatment with the drug sildenafil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
The Effect of Low-İntensity Combined Exercises in Patients With Early… NCT05716074 · NCT05716074 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique NA UNKNOWN Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Mus… NCT05688072 · NCT05688072 Myopathies À vérifier NA COMPLETED The abdominal muscles play an important role in stabilizing the trunk and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Assessment of Blood Indices in Systemic Lupus Erythematosus NCT06872086 · NCT06872086 Lupus Immunomodulation À vérifier NOT_YET_RECRUITING This case-control study aims to explore the relationship between specific… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Atorvastatin NCT00412841 · Atorvastatin to Prevent Avascular Necrosis of Bone in Steroid Treated Exacerbate… Lupus À vérifier Phase 2 TERMINATED This study uses the cholesterol lowering drug atorvastatin, also known as… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Breast Imaging Studies in Women at High Genetic Risk of Breast Cancer… NCT00006425 · NCT00006425 Cancer À vérifier À vérifier COMPLETED Women who carrying a BRCA1 or BRCA2 gene mutation or who are the first- or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoul… NCT03931824 · NCT03931824 Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED In this study assessing whether platelet rich plasma injections(PRP) are e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
GSK1278863 NCT02231190 · GSK1278863 Effects on Eccentric Exercise-Induced Muscle Damage Myopathies Traitement symptomatique Phase 1 COMPLETED As per non-clinical studies, prolyl hydroxylase inhibitor GSK1278863 can p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
indisulam NCT00014625 · E7070 in Treating Patients With Stage IV Melanoma Cancer À vérifier Phase 2 COMPLETED RATIONALE: Drugs used in chemotherapy use different ways to stop tumor cel… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evalua… NCT06227182 · NCT06227182 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier RECRUITING Facioscapulohumeral dystrophy (FSHD) is one of the most common hereditary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Measurement of compartment compressibility using the CPMX1 device NCT06030635 · ACS Monitoring Charité Berlin Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique NA COMPLETED Compartment syndrome is a very serious musculoskeletal disorder, which can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Metformin NCT06044025 · A Feasibility Study Evaluating a Role for Maintenance Therapy in Patients With B… Cancer À vérifier Phase 1 RECRUITING The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Pain Science Education NCT07280273 · Effectiveness of Pain Science Education in Patients With Fibromyalgia Syndrome L… Myopathies Traitement symptomatique NA ACTIVE_NOT_RECRUITING Fibromyalgia Syndrome (FMS) is a complex chronic pain disorder characteriz… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Pregnancy and Medically Assisted Conception in Rare Diseases NCT02450396 · NCT02450396 Lupus Immunomodulation À vérifier WITHDRAWN Rare diseases frequently affect women of childbearing age. Pregnancy in th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheum… NCT02741362 · NCT02741362 Lupus Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Phase 1 TERMINATED This is a Phase I-II open- label single-dose study in subjects with signif… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Stereotactic Body Radiation Therapy (SBRT) NCT06835725 · Phase II Randomized Trial of 2 Versus 5 Fraction Prostate Stereotactic Ablative… Cancer Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 2 RECRUITING Prostate cancer is a common cancer, and a significant cause of cancer deat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular… Drisapersen · PMID 30128316 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This double-blind, randomized, placebo-controlled Phase 2 study (NCT01462292) assessed the 24-week efficacy, safety, to… Annals of clinical and translational neurology 2026-08-16 13:25:16 Source
Benefits of Telemonitoring of Pulmonary Function-3-Month Follow-Up of… AioCare spirometer · PMID 35160307 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), the respiratory system determines the quality and length of life; t… Journal of clinical medicine 2026-08-16 13:25:15 Source
Baseline neurochemical excitability and individual differences in mot… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42263535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Motor skill acquisition arises from complex interactions between inhibitory and excitatory neurotransmission in sensori… Cortex; a journal devoted to the study of the nervous… 2026-08-16 13:25:08 Source
Protocol for simultaneous non-invasive electrocardiogram and respirat… Kinesiology tape · PMID 42455681 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Here, we present a protocol for non-invasive simultaneous recording of electrocardiogram (ECG) and breathing in conscio… STAR protocols 2026-08-16 13:25:08 Source
Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measur… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Delayed grip relaxation is a common symptom of myotonic dystrophy type 1 (DM1), differing from other muscle diseases. P… Neurology 2026-08-16 13:25:04 Source
Case Report: Overlap of long QT syndrome and catecholaminergic polymo… Mexiletine · PMID 42558477 Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose latérale amyo… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Calmodulinopathy is a rare -related hereditary channelopathy presenting with long QT syndrome (LQTS), less commonly wit… Frontiers in pediatrics 2026-08-16 13:25:02 Source
HIF-Prolyl Hydroxylase Inhibitor Desidustat Increases Pyruvate Kinase… GSK1278863 · PMID 40192567 Myopathies Neuroprotection · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sickle cell anemia and beta-thalassemia are the major hemoglobinopathies associated with anemia. Bone marrow transplant… Drug development research 2026-08-16 13:24:56 Source
An investigation of a novel public health campaign to improve underst… Pain Science Education · PMID 42176372 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Persistent pain is a high priority global public health issue. Misconceptions about persistent pain prevail in society… Musculoskeletal science & practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Complex intervention including pain science education and patient-led… Pain Science Education · PMID 39739224 Cancer Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Up to 74% of breast cancer survivors (BCS) treated with aromatase inhibitor (AI) experience AI-induced musculoskeletal… Journal of cancer survivorship : research and practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Diffusion-weighted magnetic resonance imaging as a promising techniqu… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42599582 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source A combination of morphological and functional imaging plays a crucial role for neuroendocrine tumors (NETs) management.… Journal of endocrinological investigation 2026-08-16 13:24:52 Source
Quantitative susceptibility mapping of the brain is associated with i… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 41656561 Maladie d’Alzheimer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Accumulation of paramagnetic substances in brain tissue may constitute a feature of Alzheimer's disease (AD) associated… Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-08-16 13:24:52 Source
A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescu… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42111926 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Underwater endoscopic mucosal resection (UEMR) is an established treatment for non-pedunculated colorectal lesions, but… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Liga… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42088735 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Endoscopic injection sclerotherapy with ligation (EISL) is a combined endoscopic treatment that involves endoscopic inj… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Real-time NMR analysis of glutamine metabolism for screening anti-can… Glutamine · PMID 42518517 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Metabolic reprogramming is a substantial obstacle for anticancer drug screening, as targeted therapeutics often lose ef… Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:24:46 Source
Transglutaminase 2 regulates innate immunity: mechanisms and therapeu… Glutamine · PMID 42053427 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Innate immunity constitutes the primary barrier against invading pathogens and plays a crucial role in coordinating the… Oncoimmunology 2026-08-16 13:24:46 Source
Creatine monohydrate for lean mass, strength, and bone density in pos… Creatine Monohydrate · PMID 42141930 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Menopause is accompanied by accelerated losses in muscle mass and strength and declining bone density. Whether creatine… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
The emerging and evolving evidence supporting creatine as an ergogeni… Creatine Monohydrate · PMID 41870601 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Creatine is one of the most extensively studied ergogenic aids, with over three decades of research supporting its role… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
Beyond rodents: A systematic review of antidepressant-like effects in… Desipramine · PMID 42538543 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The development of antidepressants has traditionally relied on vertebrate models. offers a promising alternative approa… Alternatives to laboratory animals : ATLA 2026-08-16 13:24:34 Source
A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 Source
Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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