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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
GUIMAUVE — Ventilator Weaning Practices in Patients Intubated for Gui… NCT07022028 · NCT07022028 Myasthénie À vérifier À vérifier COMPLETED Guillain-Barré syndrome and myasthenia gravis are two neuromuscular diseas… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
Memantine NCT02118727 · Therapy in Amyotrophic Lateral Sclerosis (TAME) Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Phase 2 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
MT-1186 NCT04569084 · Efficacy and Safety Study of Oral Edaravone Administered in Subjects With ALS Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 3 TERMINATED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
Oral Corticosteroid Tapering Schedule NCT07221838 · OCTAGON — A Study to Investigate OCS Tapering in Adult Participants With General… Myasthénie À vérifier Phase 4 RECRUITING This is a prospective, multicenter single arm study designed to evaluate t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
The Impact of Myasthenia Gravis in the Real World NCT04176211 · NCT04176211 Myasthénie Thérapie génique À vérifier COMPLETED An international, non-interventional, prospective, community recruited, lo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
Transcranial Magnetic Stimulation NCT06819358 · iFIRST-ALS — Individualized Functional Imaging-Guided Repetitive Transcranial Ma… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This study is a randomized, crossover, controlled, double-blind clinical t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:08 Détail
(-)-Epicatechin NCT03236662 · (-)- Epicatechin Becker Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This is a 48-week open-label extension of our initial proof-of-concept stu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Ataluren NCT04336826 · A Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Ataluren in Participants… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
baclofen, intrathecal NCT00367068 · Dutch National ITB Study in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Phase 3 COMPLETED The objective of this study is to determine the efficacy and safety of tre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
danicamtiv NCT04572893 · Exploratory Study of Danicamtiv in Patients With Primary Dilated Cardiomyopathy… Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED The purpose of this Phase 2a study is to establish safety and preliminary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Dry Needling NCT07079449 · Comparison of Lidocaine, Mepivacaine, and Dry Needling in Myofascial Pain Syndro… Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Effects of Rocabado's Approach Versus Kraus Exercise Therapy NCT05618938 · NCT05618938 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique NA COMPLETED TMJ dysfunction is linked to trauma, joint overloading owing to para-funct… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Lung Volume Recruitment (LVR) NCT01999075 · STEADFAST — Stacking Exercises Aid the Decline in FVC and Sick Time Myopathies À vérifier Phase 4 COMPLETED Duchenne Muscular Dystrophy is complicated by weak breathing muscles and l… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study NCT06005246 · NCT06005246 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING The Munich cohort study MUC-CFS aims at the characterization and long-term… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Sevasemten Dose 1 NCT06100887 · FOX — Phase 2 Study of EDG-5506 in Children and Adolescents With Duchenne Muscul… Myopathies Thérapie génique Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
Xeomin Injectable Product NCT04544280 · Effect of Repeated Injections of Higher Doses of Botulinum Toxin on Lower Limb o… Myopathies À vérifier NA COMPLETED 1. To show that repeated injections of higher doses of botulinum toxin are… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 Détail
68-Gallium DOTATATE NCT04074135 · Natural History and Management of Von Hippel-Lindau (VHL) Associated Pancreatic… Cancer Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 2 RECRUITING Background: People with von Hippel-Lindau (VHL) can have problems with a v… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:06 Détail
Early antibiotic cessation alert NCT07051525 · ELSA-Adult — Early Versus Late Stopping of Antibiotics in Adults With High-risk… Cancer Thérapie cellulaire NA RECRUITING Pre-neutropenic fever (PNF) (fever following chemotherapy but before devel… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:06 Détail
GP2 peptide + GM-CSF vaccine plus trastuzumab NCT03014076 · Immunotherapy Vaccine and Herceptin in Breast Cancer Cancer À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this trial is to determine if combination immunotherapy wit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:06 Détail
GSK1550188 IV NCT01516450 · Japanese phase1 Study of Belimumab (IV vs SC) Lupus À vérifier Phase 1 COMPLETED This study is an open-label, randomized, 2 parallel group, single dose stu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:06 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 Source
Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 Source
Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 Source
Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 Source
Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 Source
Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 Source
Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 Source
The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 Source
YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 Source
High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 Source
Immunophenotype and Transcriptome Profile of Patients With Multiple S… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Fingolimod is a functional sphingosine-1-phosphate antagonist approved for the treatment of multiple sclerosis (MS). Fi… Frontiers in immunology 2026-08-13 15:03:30 Source
Integrative bioinformatics and molecular simulations identify HMGB3 a… Pimicotinib · PMID 42056342 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Triple-negative breast cancer is an aggressive and its diverse subtype that lacks targeted treatment options and often… Discover oncology 2026-08-13 15:03:30 Source
Pimicotinib: a new agent for an orphan disease. Pimicotinib · PMID 41796603 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Lancet (London, England) 2026-08-13 15:03:30 Source
Post-traumatic stress disorder among Temporomandibular disorder patie… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42412059 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Post-traumatic stress disorder (PTSD) frequently co-occurs with chronic pain. This study assessed PTSD prevalence and a… Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 15:03:29 Source
The Musculoskeletal Consequences of Mouth Breathing in Adults: A Syst… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42457563 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Although nasal breathing is the preferred pathway for quiet respiration, up to 30% of the population are habitual mouth… The Laryngoscope 2026-08-13 15:03:29 Source
Soft-Hard Synergistic Bicontinuous Conductive Network in SiO/Nitrogen… Laser · PMID 42590905 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Silicon-based anodes are limited by severe volume fluctuations and sluggish charge-transfer kinetics. Although metallic… Small (Weinheim an der Bergstrasse, Germany) 2026-08-13 15:03:28 Source
Variation in glabrous skin physiology across anatomical locations on… Laser · PMID 42590984 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Skin physiology varies greatly between anatomical locations, with impact on tactile sensitivity. Research on the variat… The Journal of physiology 2026-08-13 15:03:28 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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