Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Multi-omics reveals the mechanism of Rehmannia glutinosa Libosch. Pro… Cyclophosphamide · PMID 42437650 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Amomi Fructus (Amomum villosum Lour.)-processed Rehmanniae Radix (Rehmannia glutinosa Libosch.) is a traditional Chines… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Brain iron deposition mediates cognitive impairment in COPD: A possib… MRI · PMID 42464739 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Cognitive impairment is a relatively prevalent comorbidity in chronic obstructive pulmonary disease (COPD), yet its neu… | Pulmonology 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Extraperitoneal Single-Port Robotic-Assisted Radical Cystectomy with… MRI · PMID 42397987 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical cystectomy (RC) is the standard therapy for muscle-invasive bladder cancer (MIBC) and refractory high-risk non-… | International braz j urol : official journal of the Br… 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| New pulse sequence for improving cardiac black-blood and PSIR MRI qua… MRI · PMID 42502572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Most conventional cardiac MRI scans, which rely on electrocardiogram (ECG)-triggered segmented acquisition for k-space… | Magnetic resonance letters 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41379803 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant inherited multi-system disorder that affects skeletal muscles… | PloS one 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41544176 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundMyotonic Dystrophy Type 1 (DM1), the most common genetic neuromuscular disorder in adults, poses significant… | Journal of neuromuscular diseases 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Epigenetic editing approaches maturity: AI-driven precision design, d… EPI-321 · PMID 42421085 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Epigenetic editing achieves durable gene silencing through targeted modification of chromatin and DNA methylation state… | Clinical epigenetics 2026-08-13 15:04:17 | Source |
| The effect of the EXOPULSE Mollii suit on motor functions in patients… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 40547078 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with multiple sclerosis (PwMS) could suffer from frequent and disabling motor symptoms, including balance and… | Multiple sclerosis journal - experimental, translation… 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| The effects of EXOPULSE Mollii Suit in patients with fibromyalgia: a… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 41570081 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromodulation via transcutaneous electrical stimulation shows promise in fibromyalgia, but conventional devices have… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| Clinical Outcomes of Individualized Electrostimulation Using a Wearab… Exopulse Mollii Suit · PMID 42361230 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Various forms of electrical stimulation have been integrated into the multimodal management of spasticity. However, hig… | JMIR rehabilitation and assistive technologies 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Multimodal rehabilitation in PLP1-associated spastic paraparesis: a c… Exopulse Mollii Suit · PMID 42381641 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source PLP1-related disorders, including the Pelizaeus-Merzbacher disease spectrum and X-linked spastic paraplegia type 2, are… | Frontiers in rehabilitation sciences 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Extracorporeal Shock Wave Therapy Combined with Subtalar Arthroereisi… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42558748 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Both the stability of the subtalar joint and the support of the medial column serve as crucial stabilising structures i… | Indian journal of orthopaedics 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Narrative review: Extracorporeal shock wave therapy for pain manageme… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42575883 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… | Publication | PubMed | Voir la publication source This narrative review synthesizes current evidence on extracorporeal shock wave therapy for pain management in musculos… | The Journal of international medical research 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Current Evidence, Challenges, Opportunities, and Future Directions of… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42544352 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rotator cuff tears (RTs) are among the most prevalent musculoskeletal conditions worldwide, imposing substantial burden… | Cureus 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Pathophysiology, diagnosis, and management of discogenic low back pai… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42266214 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Discogenic Low Back Pain (DLBP) remains a major diagnostic and therapeutic challenge due to its heterogeneous pathophys… | Frontiers in surgery 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Innovative valsartan-loaded self-nanoemulsifying drug delivery system… IL1 Inhibition in FOP · PMID 42118427 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Diabetes-induced liver damage is a significant complication of hyperglycemia, which results in oxidative stress, inflam… | Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in pa… IL1 Inhibition in FOP · PMID 38733591 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is one of the most catastrophic forms of genetic heterotopic ossification (… | Rheumatology (Oxford, England) 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Elderly-Onset Rheumatoid Arthritis: Characteristics and Treatment Opt… Using Personalized Rehabilitation to Reduce Disease and Increase Activity of Patients With Pol… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Elderly-onset rheumatoid arthritis (EORA) is a distinct clinical entity defined as the onset of rheumatoid arthritis (R… | Medicina (Kaunas, Lithuania) 2026-08-13 15:04:09 | Source |
| Cell-Based Therapies for Post-Traumatic Ankle Osteoarthritis and Oste… Micro-Fragmented Adipose Tissue (MFAT) injection · PMID 42510508 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Ankle osteoarthritis (OA) differs fundamentally from knee OA: it is predominantly post-traumatic, affects younger and… | Bioengineering (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:04:08 | Source |
| Temporomandibular Joint Arthroscopy. Operative arthroscopy · PMID 42556914 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Atlas of the oral and maxillofacial surgery clinics of… 2026-08-13 15:04:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |