Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a random… Descartes-08 · PMID 41514038 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie gé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is driven by the secretion of autoantibodies from pathogenic B cell maturation antigen (BCMA)-ex… | Nature medicine 2026-08-16 13:21:14 | Source |
| Outcomes of pregnancies complicated by maternal autoimmune diseases i… Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheumatoid Arthritis, Systemic… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Maternal autoimmune diseases, including Sjögren's disease (SjD), systemic lupus erythematosus (SLE), rheumatoid arthrit… | AJOG global reports 2026-08-16 13:21:07 | Source |
| Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Bridging fibrosis and function: an integrated mechanistic and therape… Sildenafil · PMID 42592245 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Peyronie's disease (PD) and erectile dysfunction (ED) are prevalent and frequently coexisting male sexual disorders tha… | Sexual medicine 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Narrative-based sexual medicine. A collection of patients' stories an… Sildenafil · PMID 41928386 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narrative-based medicine (NBM) integrates patient stories with the clinician's perspective and scientific evidence to p… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Catamenial loss of botulinum toxin efficacy successfully managed with… Botulinum toxin type A · PMID 42571515 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAAD case reports 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Early local antitoxin intervention attenuates botulinum neurotoxin-in… Botulinum toxin type A · PMID 42315011 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum neurotoxin type A (BoNT/A) is widely used in clinical practice; however, unintended diffusion to non-target m… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Local therapeutic strategies for neurocutaneous dysesthesia: from cap… Botulinum toxin type A · PMID 41884965 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neurocutaneous dysesthesia (ND) is characterized by abnormal skin sensations such as pruritus or burning without an und… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Adjunctive intermittent theta-burst stimulation for first-episode sch… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42308997 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of intermittent theta-burst stimulation (iTBS) combined with pharmacotherapy and psychotherapy in first-ep… | Psychiatry research 2026-08-16 13:05:33 | Source |
| Efficacy of non-invasive brain stimulation in Alzheimer's disease: An… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42398685 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This umbrella review integrates systematic reviews and meta-analyses to evaluate the efficacy of non-invasive brain sti… | Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:05:32 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation and exercise-induced autonomic… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42420556 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source To synthesise current evidence regarding whether transcutaneous vagus nerve stimulation modulates autonomic recovery fo… | Clinical autonomic research : official journal of the… 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation for postoperative pain reducti… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42229067 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Transcutaneous auricular vagus nerve stimulation (taVNS) is a promising non-pharmacological approach for postoperative… | Journal of psychosomatic research 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Kidney transplantation in sub-Sahara African countries: challenges an… Methylprednisolone · PMID 42315970 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This report presents the outcomes, challenges, and lessons learned from the first 17 cases of kidney transplantation (K… | Renal failure 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Wt1 facilitates visceral beige fat formation to combat abdominal obes… Methylprednisolone · PMID 42125880 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Visceral fat has weaker beige adipogenesis than subcutaneous fat with unclear mechanisms. The Wilms tumour gene (Wt1),… | Adipocyte 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… | Blood advances 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… | Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… | Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… | Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… | Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |