Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… | Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 | Source |
| Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… | Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| SARS-CoV-2-induced IgG repertoires shape T cell responses, microRNA r… IvIg · PMID 42604002 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source SARS-CoV-2 infection can generate IgG repertoires with functions beyond viral neutralization. We purified IgG from non-… | Journal of translational autoimmunity 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| The economic value of self-administered subcutaneous immunoglobulin G… IvIg · PMID 41701183 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) is a treatment available in Canada for patients requiring antibody replacement. Whil… | Journal of medical economics 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| Antigen-specific IgY as an orally deliverable biomaterial for sustain… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42140132 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Over the past decades, antibodies have become indispensable tools due to their high specificity and versatility. Egg yo… | Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Awareness of the link between HPV and cancer according to cancer type… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 41549778 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source While sociodemographic differences in the population awareness of the link between HPV and HPV-associated cancers have… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Treadmill exercise partially attenuates bisphenol A-associated behavi… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42480732 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Environmental chemical exposure may influence behavior through coordinated physiological changes, but whether lifestyle… | Physiology & behavior 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Comparative efficacy of intralesional therapies for keloid scars: a n… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 41860092 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Keloids are pathological scars causing pain, pruritus, and emotional distress. While common treatments exist, emerging… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Efficacy and durability of therapies for neurogenic lower urinary tra… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42203154 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the short-term efficacy and long-term sustainability of botulinum toxin A (BTA), instillations, and neuromo… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Anatomical Variation of Absent Facial Vein: Implications for Facial R… Functional muscle transfer · PMID 41948882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The facial vein is the standard recipient vessel in facial reanimation surgery. Its complete absence is rarely describe… | Head & neck 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Immediate and single-stage facial reanimation after radical parotidec… Functional muscle transfer · PMID 42495572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical parotidectomy with facial nerve sacrifice produces major functional and aesthetic deficits. Immediate or single… | JPRAS open 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Identification of novel small molecule compounds with readthrough act… Ataluren · PMID 42034525 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Nagashima-type palmoplantar keratosis (NPPK), the most common form of hereditary palmoplantar keratodermas in East Asia… | Journal of dermatological science 2026-08-16 13:24:13 | Source |
| Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinica… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42468735 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To describe the clinical, radiological, and microbiological characteristics of community-acquired pneumonia (CAP) manag… | International journal of infectious diseases : IJID :… 2026-08-16 13:24:12 | Source |
| The Impact of "Fear of Falling" on Physical Performance, Balance, and… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 36030791 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to investigate falls and the fear of falling (FOF) in children with Duchenne muscular dystrop… | Neuropediatrics 2026-08-16 13:24:10 | Source |
| Evaluating the safety profile of α-1 blockers, 5α-reductase inhibitor… Tadalafil · PMID 41876378 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the real-world safety profiles of α1-adrenoceptor antagonists (α1-blockers), 5α-reductase inhibitors (5ARIs)… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Real-world outcomes of tadalafil plus mirabegron combination therapy… Tadalafil · PMID 41879268 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Men with mixed lower urinary tract symptoms (LUTS) often have storage symptoms that drive bother and quality-of-life im… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Bone defect repair materials after bone tumour resection: from struct… Limb salvage · PMID 42500946 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Critical-sized bone defects following malignant tumour resection remain among the most difficult challenges in orthopae… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… | Vaccine 2026-08-16 13:24:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |