Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Management of multivessel disease in patients with ST-segment elevati… Revascularization · PMID 42423587 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary percutaneous coronary intervention (PCI) of the culprit lesion is the preferred treatment in ST-segment elevati… | Coronary artery disease 2026-07-10 00:23:21 | Source |
| Limited Contribution of T Relaxation to GluCEST MRI Signal Difference… MRI · PMID 42423883 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To determine whether measured longitudinal relaxation time (T) differences explain glutamate-weighted CEST (GluCEST) gr… | Molecular imaging and biology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Outcomes of Neoadjuvant Radiotherapy Followed by Robotic Radical Pros… MRI · PMID 42423939 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Neoadjuvant radiotherapy (RT) in prostate cancer remains investigational. This prospective pilot study evaluated the fe… | Annals of surgical oncology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Pulmonary function and physical fitness in obese children and adolesc… test of walk · PMID 42423832 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity-associated alterations in pulmonary function have been inconsistently identified by spirometry in pediatric pop… | European journal of pediatrics 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| The Impact of Exercise Tolerance Assessed by 6-Min Walking Distance o… test of walk · PMID 42423508 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine whether exercise tolerance assessed by 6-min walk distance (6MWD) predicts clinical outco… | International journal of rheumatic diseases 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| Association of AbobotulinumtoxinA and Skinbooster for Periorbital Wri… Botulinum toxin type A · PMID 42420660 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although multimodal aesthetic treatments are used, the combined effects of botulinum toxin A and hyaluronic acid skinbo… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| The Efficacy of Laser and Botox Therapies for Post-Thyroidectomy Scar… Botulinum toxin type A · PMID 42420659 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-thyroidectomy scars remain a major concern that adversely impacts the patient's quality of life despite surgical a… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| Fludarabine combined with treosulfan or total body irradiation as a c… Fludarabine · PMID 42420467 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source There are very limited data on treosulfan (Treo)-based conditioning before allogeneic hematopoietic stem cell transplan… | Bone marrow transplantation 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Radioimmunotherapy as a targeted strategy of reduced-intensity condit… Fludarabine · PMID 42415858 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Reduced-intensity conditioning (RIC) has expanded the use of allogeneic hematopoietic transplant (allo-HCT) as a potent… | Frontiers in oncology 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic l… YTS109 cell · PMID 40866583 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Commercial autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapies are effective in B cell malignancies and aut… | Nature medicine 2026-07-10 00:23:10 | Source |
| Incidence and impact of odontogenic infection-related febrile episode… Cyclophosphamide · PMID 42423976 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Doxorubicin-cyclophosphamide (AC) and docetaxel-cyclophosphamide (TC) are standard perioperative chemotherapy regimens… | Supportive care in cancer : official journal of the Mu… 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| Refractory Malignant Pericardial Effusion as the Initial Presentation… Cyclophosphamide · PMID 42422651 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a rare, high-risk subtype of T-cell malig… | Cureus 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… | International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… | Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 | Source |
| PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… | Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Us… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41975776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The low-dose Synacthen stimulation test (LD-SST) is the reference dynamic test for diagnosing glucocorticoid-induced ad… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and un… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41972237 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kounis syndrome (KS) is an acute coronary syndrome triggered by allergic or hypersensitivity reactions and is classifie… | European heart journal. Case reports 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Investigation of the relationship between dual-task performance and f… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40107171 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study is to investigate the variations in dual-task performance between children with Duchenne Muscular… | Research in developmental disabilities 2026-07-08 20:14:58 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |